GM-CSF för immunmodulering efter trauma (GIFT) studie (GIFT)
12 september 2023 uppdaterad av: Mark Hall
GIFT-studien är en prospektiv, multicenter, interventionell prövning med läkemedlet GM-CSF för att vända på medfödd immundämpning hos kritiskt skadade barn.
Studien kommer att genomföras i två faser, en dossökningsfas och sedan en effektfas.
Dossökningsfasen är den aktuella aktiva fasen av studien.
Studiens centrala hypotes är att immunmodulering med GM-CSF kommer att resultera i en minskning av risken för nosokomial infektion efter kritisk skada hos högriskbarn genom säker, snabb och varaktig förbättring av medfödd immunfunktion.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Den aktuella fasen av studien är en öppen dossökningsfas där kritiskt skadade barn genomgår prospektiva, seriella immunfunktionstester under de första dagarna efter skadan.
Om en patients immunfunktion (mätt med helblod ex vivo LPS-inducerad TNF-alfa-produktionskapacitet) ligger under ett kritiskt tröskelvärde, kommer patienten att få GM-CSF i en dos av 30, 62 eller 125 mcg/m2 per dag i tre dagar.
Inskrivningen stratifieras efter pubertetsstatus (Tanner 1 eller Tanner > 1) och efter närvaro eller frånvaro av allvarlig traumatisk hjärnskada (TBI).
Dosbestämning utförs oberoende i vart och ett av dessa strata.
Resultatvariabeln för GIFT-studiens dossökningsfas är återställande av TNF-alfa-produktionskapacitet och monocyt-HLA-DR-uttryck vid slutet av behandlingen, som kvarstår till posttrauma dag 7.
En efterföljande randomiserad, placebokontrollerad studie med nosokomial infektion som primär resultatvariabel planeras när dosbestämning är klar.
Denna studie genomförs av NICHD:s Collaborative Pediatric Critical Care Research Network (CPCCRN) med Nationwide Children's Hospital som primär plats.
Den information om studiedesign som för närvarande visas på den här webbplatsen hänvisar till projektets dossökningsfas.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
108
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University / St. Louis Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Medical Center
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Intagning till PICU på en GIFT-studieplats med en primär diagnos av trubbigt eller penetrerande trauma som inträffat inom de senaste 72 timmarna.
- Ålder 1-17 år
- Provisorisk skadas allvarlighetsgrad (ISS) > 10
- Närvaro av en endotrakealtub vid tidpunkten för inskrivningen
Exklusions kriterier:
- DNR-status eller vårdteam/familj överväger planer för att avbryta livsuppehållande behandlingar.
- Stark misstanke om skador relaterade till barnmisshandel, enligt behandlande läkares uppfattning
- Persistens (efter behandling) av något av följande i PICU före inskrivning: Fixade, vidgade pupiller; Glasgow Coma Scale-poäng på 3 (i frånvaro av neuromuskulärt blockerande läkemedel); eller förekomst av en ny, allvarlig neurologisk skada vid tidpunkten för inskrivningen som, enligt den behandlande läkarens uppfattning, med stor sannolikhet leder till en diagnos av hjärndöd
- Hjärt- och lungstillestånd som kräver HLR dokumenterat av EMS eller sjukhuspersonal innan patientens identifiering
- Brännskador av något slag (skållning, brand, kemikalier)
- Patienter som får akut eller kronisk immunsuppressiv behandling (t.ex. systemiska kortikosteroider, kalcineurinhämmare, mykofenolat, azatioprin) vid tidpunkten för skadan
- Patienter med svår leukopeni (antal vita blodkroppar < 1000 celler/mm3) vid tidpunkten för skadan som ett resultat av myeloablativ kemoterapi eller strålning
- Graviditet
- Autoimmun trombocytopeni, myelodysplastiska syndrom med > 20 % märgblastceller eller känd allergi/överkänslighet mot GM-CSF
- Tidigare inskriven i GIFT-studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: GM-CSF
GM-CSF ges i en av fyra behandlingsregimer (tre dagar i en dos på 30, 62 eller 125 mcg/m2/dag, eller utökad dosering med 125 mcg/m2 till och med posttrauma dag 6) till svårt skadade barn som visa allvarlig minskning av medfödd immunfunktion på posttrauma dag 1, 2 eller 3.
|
GM-CSF ska administreras IV i en av fyra möjliga doseringsregimer (tre dagar vid en dos på 30, 62 eller 125 mcg/m2 per dag, eller en utökad doseringsregim på 125 mcg/m2/dag genom posttrauma 6) om allvarlig medfödd immunsuppression identifieras på posttrauma dag 1, 2 eller 3.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Immun funktion
Tidsram: 7 dagar efter trauma
|
Att identifiera den lägsta immunstimulerande men ändå tolererbara dosen av GM-CSF som ger en bestående förbättring av medfödd immunfunktion hos behandlade barn.
|
7 dagar efter trauma
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Nosokomial infektion
Tidsram: 28 dagars posttrauma
|
Utvecklingen av sjukhusförvärvad infektion till och med posttrauma dag 28
|
28 dagars posttrauma
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Mark W Hall, MD, Nationwide Children's Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 december 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 februari 2022
Avslutad studie (Faktisk)
1 februari 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 december 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 december 2011
Första postat (Beräknad)
20 december 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
13 september 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 september 2023
Senast verifierad
1 september 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GIFT Study
- R01GM094203 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- UG1HD083170 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
En datauppsättning för offentlig användning kommer att göras tillgänglig på webbplatsen för NICHD:s Collaborative Pediatric Critical Care Research Network.
Tidsram för IPD-delning
Inom ett år efter avslutad studie.
Kriterier för IPD Sharing Access
Åtkomst sker genom webbförfrågan på CPCCRN:s webbplats
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- CSR
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .