GM-CSF voor onderzoek naar immunomodulatie na trauma (GIFT). (GIFT)
12 september 2023 bijgewerkt door: Mark Hall
De GIFT-studie is een prospectief, multicenter, interventioneel onderzoek waarbij het medicijn GM-CSF wordt gebruikt voor het omkeren van aangeboren immuunsuppressie bij ernstig gewonde kinderen.
Het onderzoek zal in twee fasen worden uitgevoerd: een dosisbepalingsfase en vervolgens een werkzaamheidsfase.
De dosisbepalingsfase is de huidige actieve fase van het onderzoek.
De centrale hypothese van het onderzoek is dat immunomodulatie met GM-CSF zal resulteren in een vermindering van het risico op nosocomiale infectie na kritiek letsel bij kinderen met een hoog risico, door middel van een veilige, snelle en aanhoudende verbetering van de aangeboren immuunfunctie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De huidige fase van het onderzoek is een open-label dosisbepalingsfase waarin ernstig gewonde kinderen prospectief, serieel testen van de immuunfunctie ondergaan in de eerste paar dagen na het letsel.
Als de immuunfunctie van een proefpersoon (gemeten aan de hand van ex vivo LPS-geïnduceerde TNF-alfa-productiecapaciteit in volbloed) onder een kritische drempel ligt, krijgt de proefpersoon GM-CSF in een dosis van 30, 62 of 125 mcg/m2 per dag gedurende drie dagen.
De inschrijving wordt gestratificeerd op basis van de puberteitstatus (Tanner 1 of Tanner > 1) en op basis van de aan- of afwezigheid van ernstig traumatisch hersenletsel (TBI).
Het vaststellen van de dosis wordt in elk van deze strata onafhankelijk uitgevoerd.
De uitkomstvariabele voor de dosisbepalingsfase van het GIFT-onderzoek is het herstel van de productiecapaciteit van TNF-alfa en de HLA-DR-expressie van monocyten tegen het einde van de behandeling, wat aanhoudt tot dag 7 na het trauma.
Een daaropvolgende gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie met nosocomiale infectie als primaire uitkomstvariabele is gepland zodra de dosisbepaling voltooid is.
Deze studie wordt uitgevoerd door het Collaborative Pediatric Critical Care Research Network (CPCCRN) van de NICHD met het Nationwide Children's Hospital als primaire locatie.
De onderzoeksontwerpinformatie die momenteel op deze site wordt weergegeven, heeft betrekking op de dosisbepalingsfase van het project.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
108
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University / St. Louis Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Medical Center
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 17 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Opname op de PICU op een GIFT-onderzoekslocatie met als primaire diagnose een stomp of penetrerend trauma dat in de afgelopen 72 uur heeft plaatsgevonden.
- Leeftijd 1 - 17 jaar
- Voorlopige Injury Severity Score (ISS) > 10
- Aanwezigheid van een endotracheale tube op het moment van inschrijving
Uitsluitingscriteria:
- De DNR-status of het zorgteam/gezin overweegt plannen voor het stopzetten van levensverlengende therapieën.
- Sterk vermoeden van letsel gerelateerd aan kindermishandeling, naar het oordeel van de behandelend arts
- Aanhouden (na behandeling) van een van de volgende verschijnselen op de PICU vóór inschrijving: Vaste, verwijde pupillen; Glasgow Coma Scale-score van 3 (bij afwezigheid van neuromusculair blokkerende medicijnen); of de aanwezigheid van een nieuw, ernstig neurologisch letsel op het moment van inschrijving dat, naar de mening van de behandelend arts, zeer waarschijnlijk zal leiden tot een diagnose van hersendood
- Cardiopulmonale arrestatie waarvoor reanimatie vereist is, gedocumenteerd door ambulancepersoneel of ziekenhuispersoneel voorafgaand aan de identificatie van de patiënt
- Brandwonden van welke aard dan ook (verbranding, brand, chemisch)
- Patiënten die op het moment van het letsel een acute of chronische immunosuppressieve therapie krijgen (bijv. systemische corticosteroïden, calcineurineremmers, mycofenolaat, azathioprine)
- Patiënten met ernstige leukopenie (aantal witte bloedcellen < 1000 cellen/mm3) op het moment van het letsel als gevolg van myeloablatieve chemotherapie of bestraling
- Zwangerschap
- Auto-immuuntrombocytopenie, myelodysplastische syndromen met > 20% beenmergblastcellen, of bekende allergie/overgevoeligheid voor GM-CSF
- Eerder ingeschreven voor het GIFT-onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: GM-CSF
GM-CSF wordt gegeven in een van de vier behandelingsregimes (drie dagen met een dosis van 30, 62 of 125 mcg/m2/dag, of verlengde dosering van 125 mcg/m2 tot en met posttraumadag 6) aan ernstig gewonde kinderen die een ernstige vermindering van de aangeboren immuunfunctie aantonen op dag 1, 2 of 3 na het trauma.
|
GM-CSF moet IV worden toegediend volgens een van de vier mogelijke doseringsschema’s (drie dagen met een dosis van 30, 62 of 125 mcg/m2 per dag, of een verlengd doseringsschema van 125 mcg/m2/dag vanwege posttrauma). 6) als ernstige aangeboren immuunsuppressie wordt vastgesteld op dag 1, 2 of 3 na het trauma.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Immuunfunctie
Tijdsspanne: 7 dagen na het trauma
|
Het identificeren van de laagste immunostimulerende maar toch aanvaardbare dosis GM-CSF die een blijvende verbetering van de aangeboren immuunfunctie bij behandelde kinderen teweegbrengt.
|
7 dagen na het trauma
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Nosocomiale infectie
Tijdsspanne: 28 dagen na het trauma
|
De ontwikkeling van een ziekenhuisinfectie tot en met posttraumadag 28
|
28 dagen na het trauma
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Mark W Hall, MD, Nationwide Children's Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 december 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 februari 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 februari 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 december 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 december 2011
Eerst geplaatst (Geschat)
20 december 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 september 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 september 2023
Laatst geverifieerd
1 september 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GIFT Study
- R01GM094203 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- UG1HD083170 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Een dataset voor openbaar gebruik zal beschikbaar worden gesteld op de website van het Collaborative Pediatric Critical Care Research Network van de NICHD.
IPD-tijdsbestek voor delen
Binnen een jaar na voltooiing van de studie.
IPD-toegangscriteria voor delen
Toegang vindt plaats via een webverzoek op de CPCCRN-website
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- MVO
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .