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Estudio GM-CSF para inmunomodulación después de un trauma (GIFT) (GIFT)

12 de septiembre de 2023 actualizado por: Mark Hall
El estudio GIFT es un ensayo intervencionista prospectivo, multicéntrico, que utiliza el fármaco GM-CSF para revertir la supresión inmune innata en niños gravemente heridos. El estudio se llevará a cabo en dos fases, una fase de búsqueda de dosis y luego una fase de eficacia. La fase de búsqueda de dosis es la fase activa actual del estudio. La hipótesis central del estudio es que la inmunomodulación con GM-CSF dará como resultado una reducción del riesgo de infección nosocomial después de una lesión crítica en niños de alto riesgo a través de una mejora segura, rápida y sostenida de la función inmune innata.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La fase actual del estudio es una fase abierta de búsqueda de dosis en la que los niños gravemente heridos se someten a pruebas prospectivas y seriadas de la función inmune en los primeros días después de la lesión. Si la función inmune de un sujeto (medida por la capacidad de producción de TNF-alfa inducida por LPS ex vivo en sangre completa) está por debajo de un umbral crítico, el sujeto recibirá GM-CSF en una dosis de 30, 62 o 125 mcg/m2 por día. por tres días. La inscripción se estratifica según el estado puberal (Tanner 1 o Tanner> 1) y por la presencia o ausencia de lesión cerebral traumática (TBI) grave. La búsqueda de dosis se realiza de forma independiente en cada uno de estos estratos. La variable de resultado para la fase de búsqueda de dosis del estudio GIFT es la restauración de la capacidad de producción de TNF-alfa y la expresión de HLA-DR de monocitos al final del tratamiento, que persiste hasta el día 7 post-trauma. Una vez que se complete la búsqueda de dosis, se planea realizar un ensayo posterior aleatorizado y controlado con placebo con infección nosocomial como variable de resultado principal. Este estudio está siendo realizado por la Red Colaborativa de Investigación en Cuidados Críticos Pediátricos (CPCCRN) del NICHD con el Nationwide Children's Hospital como sitio principal. La información del diseño del estudio que se muestra actualmente en este sitio se refiere a la fase de búsqueda de dosis del proyecto.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

108

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University / St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Ingreso a la UCIP en un sitio del estudio GIFT con un diagnóstico primario de traumatismo contuso o penetrante que ocurrió dentro de las últimas 72 horas.
  • Edad 1 - 17 años
  • Puntuación de gravedad de la lesión provisional (ISS) > 10
  • Presencia de un tubo endotraqueal al momento de la inscripción.

Criterio de exclusión:

  • El estado de DNR o el equipo de atención/familia está considerando planes para retirar las terapias de soporte vital.
  • Fuerte sospecha de lesiones relacionadas con maltrato infantil, a juicio del médico tratante.
  • Persistencia (después del tratamiento) de cualquiera de los siguientes en la UCIP antes de la inscripción: pupilas fijas y dilatadas; Puntuación de 3 en la escala de coma de Glasgow (en ausencia de fármacos bloqueadores neuromusculares); o presencia de una lesión neurológica nueva y grave en el momento de la inscripción que, en opinión del médico tratante, es muy probable que conduzca a un diagnóstico de muerte cerebral.
  • Paro cardiopulmonar que requiere RCP documentada por EMS o personal del hospital antes de la identificación del sujeto
  • Quemaduras de cualquier tipo (escaldaduras, fuego, productos químicos)
  • Pacientes que reciben terapia inmunosupresora aguda o crónica (p. ej., corticosteroides sistémicos, inhibidores de la calcineurina, micofenolato, azatioprina) en el momento de la lesión.
  • Pacientes con leucopenia grave (recuento de glóbulos blancos <1000 células/mm3) en el momento de la lesión como resultado de quimioterapia mieloablativa o radiación.
  • El embarazo
  • Trombocitopenia autoinmune, síndromes mielodisplásicos con > 20 % de células blásticas en la médula ósea o alergia/hipersensibilidad conocida al GM-CSF
  • Previamente inscrito en el estudio GIFT

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GM-CSF
GM-CSF se administra en uno de cuatro regímenes de tratamiento (tres días con una dosis de 30, 62 o 125 mcg/m2/día, o una dosis extendida de 125 mcg/m2 hasta el día 6 post-trauma) a niños gravemente heridos que demostrar una reducción grave de la función inmune innata en el día 1, 2 o 3 posterior al trauma.
Droga: GM-CSF
GM-CSF debe administrarse por vía intravenosa en uno de los cuatro regímenes posológicos posibles (tres días con una dosis de 30, 62 o 125 mcg/m2 por día, o un régimen posológico extendido de 125 mcg/m2/día durante el período postraumático). 6) si se identifica una supresión inmune innata grave en los días 1, 2 o 3 posteriores al trauma.
Otros nombres:
  • leucina
  • sargramostim

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Función inmune
Periodo de tiempo: 7 días post-trauma
Identificar la dosis inmunoestimuladora más baja pero tolerable de GM-CSF que produce una mejora duradera en la función inmune innata en los niños tratados.
7 días post-trauma

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Infección nosocomial
Periodo de tiempo: 28 días post-trauma
El desarrollo de la infección hospitalaria hasta el día 28 postraumático
28 días post-trauma

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mark Hall

Colaboradores

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
National Institute of General Medical Sciences (NIGMS)

Investigadores

  • Investigador principal: Mark W Hall, MD, Nationwide Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de febrero de 2022

Finalización del estudio (Actual)

1 de febrero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de diciembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de diciembre de 2011

Publicado por primera vez (Estimado)

20 de diciembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GIFT Study
  • R01GM094203 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • UG1HD083170 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Un conjunto de datos de uso público estará disponible en el sitio web de la Red Colaborativa de Investigación en Cuidados Críticos Pediátricos del NICHD.

Marco de tiempo para compartir IPD

Dentro del año posterior a la finalización del estudio.

Criterios de acceso compartido de IPD

El acceso es mediante solicitud web en el sitio web del CPCCRN

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • RSC

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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