GM-CSF for immunmodulering etter traume (GIFT) studie (GIFT)
12. september 2023 oppdatert av: Mark Hall
GIFT-studien er en prospektiv, multisenter, intervensjonsstudie som bruker stoffet GM-CSF for reversering av medfødt immunundertrykkelse hos kritisk skadde barn.
Studien vil bli utført i to faser, en dosefinnende fase og deretter en effektfase.
Dosefinningsfasen er den nåværende aktive fasen av studien.
Den sentrale hypotesen i studien er at immunmodulering med GM-CSF vil resultere i reduksjon i risikoen for sykehusinfeksjon etter kritisk skade hos høyrisikobarn gjennom sikker, rask og vedvarende forbedring av medfødt immunfunksjon.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Den nåværende fasen av studien er en åpen dose-finnende fase der kritisk skadde barn gjennomgår prospektiv, seriell immunfunksjonstesting de første dagene etter skaden.
Hvis et forsøkspersons immunfunksjon (målt med fullblod ex vivo LPS-indusert TNF-alfa-produksjonskapasitet) er under en kritisk terskel, vil individet motta GM-CSF i en dose på 30, 62 eller 125 mcg/m2 per dag i tre dager.
Påmelding er stratifisert etter pubertetsstatus (Tanner 1 eller Tanner > 1) og etter tilstedeværelse eller fravær av alvorlig traumatisk hjerneskade (TBI).
Dosefinning utføres uavhengig i hvert av disse lagene.
Utfallsvariabelen for dosefinnende fasen av GIFT-studien er gjenoppretting av TNF-alfa-produksjonskapasitet og monocytt-HLA-DR-ekspresjon ved slutten av behandlingen, som vedvarer til posttraumedag 7.
En påfølgende randomisert, placebokontrollert studie med nosokomial infeksjon som primær utfallsvariabel er planlagt når dosefunnet er fullført.
Denne studien blir utført av NICHDs Collaborative Pediatric Critical Care Research Network (CPCCRN) med Nationwide Children's Hospital som hovedsted.
Studiedesigninformasjonen som for øyeblikket vises på dette nettstedet, refererer til prosjektets dosefinnende fase.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
108
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University / St. Louis Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Medical Center
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Innleggelse til PICU på et GIFT-studiested med en primær diagnose av stumpe eller penetrerende traumer som har oppstått i løpet av de siste 72 timene.
- Alder 1 - 17 år
- Foreløpig skadealvorlighetsscore (ISS) > 10
- Tilstedeværelse av en endotrakeal tube på tidspunktet for registrering
Ekskluderingskriterier:
- DNR-status eller omsorgsteam/familie vurderer planer for tilbaketrekking av livsopprettholdende terapier.
- Sterk mistanke om skader knyttet til barnemishandling, mener behandlende lege
- Persistens (etter behandling) av noe av følgende i PICU før innmelding: Faste, utvidede pupiller; Glasgow Coma Scale-score på 3 (i fravær av nevromuskulært blokkerende legemidler); eller tilstedeværelse av en ny, alvorlig nevrologisk skade på tidspunktet for registrering som, etter den behandlende legens oppfatning, med stor sannsynlighet vil føre til en diagnose av hjernedød
- Hjerte- og lungestans som krever HLR dokumentert av legevakt eller sykehuspersonell før forsøkspersonidentifikasjon
- Brannskade av noe slag (forbrenning, brann, kjemikalie)
- Pasienter som får akutt eller kronisk immunsuppressiv behandling (f.eks. systemiske kortikosteroider, kalsineurinhemmere, mykofenolat, azatioprin) på skadetidspunktet
- Pasienter med alvorlig leukopeni (tall hvite blodlegemer < 1000 celler/mm3) på skadetidspunktet som følge av myeloablativ kjemoterapi eller stråling
- Svangerskap
- Autoimmun trombocytopeni, myelodysplastiske syndromer med > 20 % margblastceller, eller kjent allergi/overfølsomhet overfor GM-CSF
- Tidligere påmeldt GIFT-studiet
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: GM-CSF
GM-CSF gis i ett av fire behandlingsregimer (tre dager i en dose på 30, 62 eller 125 mcg/m2/dag, eller utvidet dosering ved 125 mcg/m2 til og med posttraume dag 6) til kritisk skadde barn som demonstrere alvorlig reduksjon i medfødt immunfunksjon på posttraume dag 1, 2 eller 3.
|
GM-CSF skal administreres IV ved ett av fire mulige doseringsregimer (tre dager ved en dose på 30, 62 eller 125 mcg/m2 per dag, eller et utvidet doseringsregime på 125 mcg/m2/dag gjennom posttrauma 6) hvis alvorlig medfødt immunsuppresjon er identifisert på posttraumedag 1, 2 eller 3.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Immunfunksjon
Tidsramme: 7 dager posttraume
|
For å identifisere den laveste immunstimulerende, men tolerable dosen av GM-CSF som gir varig forbedring i medfødt immunfunksjon hos behandlede barn.
|
7 dager posttraume
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nosokomial infeksjon
Tidsramme: 28 dager posttraume
|
Utviklingen av sykehuservervet infeksjon gjennom posttraumedag 28
|
28 dager posttraume
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Mark W Hall, MD, Nationwide Children's Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. desember 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. februar 2022
Studiet fullført (Faktiske)
1. februar 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. desember 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. desember 2011
Først lagt ut (Antatt)
20. desember 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. september 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. september 2023
Sist bekreftet
1. september 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GIFT Study
- R01GM094203 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- UG1HD083170 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Et datasett for offentlig bruk vil bli gjort tilgjengelig på nettstedet til NICHDs Collaborative Pediatric Critical Care Research Network.
IPD-delingstidsramme
Innen ett år etter fullført studie.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Tilgang skjer via nettforespørsel på CPCCRN-nettstedet
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- CSR
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .