Étude GM-CSF pour l'immunomodulation suite à un traumatisme (GIFT) (GIFT)
12 septembre 2023 mis à jour par: Mark Hall
L'étude GIFT est un essai interventionnel prospectif et multicentrique utilisant le médicament GM-CSF pour inverser la suppression immunitaire innée chez les enfants gravement blessés.
L'étude se déroulera en deux phases, une phase de recherche de dose puis une phase d'efficacité.
La phase de recherche de dose est la phase active actuelle de l'étude.
L'hypothèse centrale de l'étude est que l'immunomodulation avec le GM-CSF entraînera une réduction du risque d'infection nosocomiale après une blessure critique chez les enfants à haut risque grâce à une amélioration sûre, rapide et soutenue de la fonction immunitaire innée.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La phase actuelle de l'étude est une phase ouverte de recherche de dose au cours de laquelle les enfants gravement blessés subissent des tests prospectifs et en série de la fonction immunitaire au cours des premiers jours suivant la blessure.
Si la fonction immunitaire d'un sujet (telle que mesurée par la capacité de production de TNF-alpha induite par le LPS dans le sang total ex vivo) est inférieure à un seuil critique, le sujet recevra du GM-CSF à une dose de 30, 62 ou 125 mcg/m2 par jour. pendant trois jours.
L'inscription est stratifiée selon le statut pubertaire (Tanner 1 ou Tanner > 1) et par présence ou absence de traumatisme crânien grave (TCC).
La recherche de dose est menée indépendamment dans chacune de ces strates.
La variable de résultat pour la phase de recherche de dose de l'étude GIFT est la restauration de la capacité de production de TNF-alpha et de l'expression des monocytes HLA-DR à la fin du traitement, persistant jusqu'au 7ème jour post-traumatique.
Un essai randomisé ultérieur contrôlé par placebo avec l'infection nosocomiale comme principale variable de résultat est prévu une fois la recherche de dose terminée.
Cette étude est menée par le Réseau collaboratif de recherche en soins intensifs pédiatriques (CPCCRN) du NICHD avec le Nationwide Children's Hospital comme site principal.
Les informations sur la conception de l'étude actuellement affichées sur ce site font référence à la phase de recherche de dose du projet.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
108
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University / St. Louis Children's Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Medical Center
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Admission à l'USIP sur un site d'étude GIFT avec un diagnostic principal de traumatisme contondant ou pénétrant survenu au cours des 72 dernières heures.
- Âge 1 - 17 ans
- Score provisoire de gravité des blessures (ISS) > 10
- Présence d'une sonde endotrachéale au moment de l'inscription
Critère d'exclusion:
- Le statut DNR ou l’équipe de soins/la famille envisagent d’arrêter les thérapies de survie.
- Forte suspicion de blessures liées à la maltraitance des enfants, de l'avis du médecin traitant
- Persistance (après traitement) de l'un des éléments suivants dans l'USIP avant l'inscription : Pupilles fixes et dilatées ; Score de Glasgow Coma Scale de 3 (en l'absence de médicaments bloquants neuromusculaires) ; ou présence d'une nouvelle lésion neurologique grave au moment de l'inscription qui, de l'avis du médecin traitant, est très susceptible de conduire à un diagnostic de mort cérébrale
- Arrêt cardio-pulmonaire nécessitant une RCR documentée par les services médicaux d'urgence ou le personnel hospitalier avant l'identification du sujet
- Brûlure de toute nature (échaudure, incendie, produit chimique)
- Patients recevant un traitement immunosuppresseur aigu ou chronique (par exemple, corticostéroïdes systémiques, inhibiteurs de la calcineurine, mycophénolate, azathioprine) au moment de la blessure
- Patients présentant une leucopénie sévère (nombre de globules blancs < 1 000 cellules/mm3) au moment de la blessure, à la suite d'une chimiothérapie ou d'une radiothérapie myéloablative
- Grossesse
- Thrombocytopénie auto-immune, syndromes myélodysplasiques avec > 20 % de blastes médullaires ou allergie/hypersensibilité connue au GM-CSF
- Précédemment inscrit à l'étude GIFT
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: GM-CSF
Le GM-CSF est administré selon l'un des quatre schémas thérapeutiques (trois jours à une dose de 30, 62 ou 125 mcg/m2/jour, ou une dose prolongée à 125 mcg/m2 jusqu'au 6e jour post-traumatique) aux enfants gravement blessés qui démontrer une réduction sévère de la fonction immunitaire innée au jour 1, 2 ou 3 post-traumatique.
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Le GM-CSF doit être administré par voie IV selon l'un des quatre schémas posologiques possibles (trois jours à une dose de 30, 62 ou 125 mcg/m2 par jour, ou un schéma posologique prolongé de 125 mcg/m2/jour pendant la période post-traumatique). 6) si une immunosuppression innée sévère est identifiée les jours 1, 2 ou 3 post-traumatiques.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fonction immunitaire
Délai: 7 jours post-traumatisme
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Identifier la dose immunostimulante la plus faible mais tolérable de GM-CSF qui produit une amélioration durable de la fonction immunitaire innée chez les enfants traités.
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7 jours post-traumatisme
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Infection nosocomiale
Délai: 28 jours post-traumatisme
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Développement d’une infection nosocomiale jusqu’au 28e jour post-traumatique
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28 jours post-traumatisme
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Mark W Hall, MD, Nationwide Children's Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 décembre 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 février 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
1 février 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 décembre 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 décembre 2011
Première publication (Estimé)
20 décembre 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 septembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 septembre 2023
Dernière vérification
1 septembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GIFT Study
- R01GM094203 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- UG1HD083170 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Un ensemble de données à grande diffusion sera mis à disposition sur le site Web du Collaborative Pediatric Critical Care Research Network du NICHD.
Délai de partage IPD
Dans l’année suivant la fin des études.
Critères d'accès au partage IPD
L'accès se fait par demande web sur le site du CPCCRN
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- RSE
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .