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SAR421869 在与 Usher 综合征 1B 型相关的视网膜色素变性参与者中的研究

2022年3月30日 更新者:Sanofi

视网膜下注射 SAR421869 的 I/IIA 期剂量递增安全性研究,用于与 Usher 综合征 1B 型相关的视网膜色素变性患者

评估 1B 型亚瑟综合征参与者视网膜下注射递增剂量 SAR421869 的安全性和耐受性。

评估 SAR421869 可能的生物活性。

研究概览

详细说明

在筛选程序之后,由眼科外科医生在麻醉下仅在视网膜下注射一次基因转移剂。 然后对参与者进行定期随访,进行一般健康检查、血液检查和眼科检查,包括最佳矫正视力、裂隙灯检查、眼压、眼底镜检查、自发荧光、光学相干断层扫描、视野检查和视网膜电图。

在研究结束时,参与者被邀请参加一项开放标签安全性研究,以进行长期随访(至少每六个月一次),包括眼科检查和不良事件 (AE) 的记录持续进行5年;然后研究者通过电话跟踪参与者 10 年,至少每年一次,以监测延迟的 AE。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

9

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Paris、法国、75012
        • Investigational Site Number 250001
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239-3098
        • Investigational Site Number 840001

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 与 1B 型亚瑟综合征相关的色素性视网膜炎的临床和分子诊断,由两个等位基因上的至少一个致病性肌球蛋白 7a 基因 (MYO7A) 突变引起,通过直接测序和参与者家族内的共分离分析得到证实。
  • 适当的口头/听觉和/或触觉手语交流(根据研究者的意见)以允许获得书面知情同意。
  • 有生育能力的女性在筛选时和基线时妊娠试验均为阴性,并同意在 SAR421869 给药后至少三个月内使用有效的避孕方式,例如避孕药或宫内节育器,或者已通过手术绝育或已绝经,并且最后一次月经在入组前两年以上。
  • 具有生殖潜力的男性与他们的伴侣同意使用两种形式的避孕措施,包括一种屏障方法,如果他们的伴侣有生育能力,或者必须通过手术绝育,则在 SAR421869 给药后至少三个月。
  • 参与者同意在 SAR421869 给药后至少三个月内不捐献血液、器官、组织或细胞。

排除标准:

  • 研究眼中存在明显的眼部异常,研究者认为这些异常会妨碍计划的手术、有效的安全随访,或干扰研究结果测量的解释(例如,青光眼、角膜或明显的晶状体混浊、预现有葡萄膜炎、眼内感染、脉络膜新生血管)。
  • 任何可能导致研究眼手术并发症风险增加的既往因​​素或儿童眼病既往史(例如,外伤、既往手术史、葡萄膜炎、先天性、发育或结构异常)。
  • 伴随的全身性疾病,包括疾病本身或疾病治疗可改变眼功能的疾病(例如,恶性肿瘤、糖尿病、幼年型类风湿性关节炎或镰状细胞病)。
  • 任何一只眼睛都有散瞳的禁忌症。
  • 使用麻醉的禁忌症(局部或全身,视情况而定)。
  • 在筛选访问后 4 个月内用玻璃体内、眼球腱下或眼周类固醇治疗。
  • 对研究期间使用的递送载体或诊断剂(例如荧光素、扩张滴剂)或计划在围手术期使用的药物,特别是局部、注射或全身性皮质类固醇的任何已知成分过敏。
  • 危及生命的疾病。
  • 酒精或其他物质滥用。
  • 五年内有恶性肿瘤病史,或在筛查访视后一年内癌症筛查试验呈阳性。
  • 主要研究者认为具有临床意义的实验室检查异常或心电图或胸部 X 光异常,会使参与者不适合参与研究。
  • SAR421869 给药前 28 天并发疾病或感染。
  • 同时进行的抗逆转录病毒治疗会使研究药物失活。
  • 目前使用免疫抑制剂治疗。
  • 不愿使用有效避孕方式(例如避孕药或宫内节育器)的绝经前或非手术绝育女性。
  • 不同意使用纳入标准中指定的屏障避孕的男性或女性。
  • 孕妇或哺乳期妇女。
  • SAR421869 给药前 28 天内任何研究药物的历史。
  • 参与先前的基因转移治疗研究。
  • 在整个 SAR421869 研究期间,针对任何情况(包括与 Usher 综合征 1B 型相关的情况)参加任何其他临床研究。
  • 当前或预期使用抗凝治疗或在手术前 4 周内使用抗凝治疗。
  • HIV 或甲型、乙型或丙型肝炎的既往病史。
  • 无法遵守研究方案。
  • 筛选后 6 个月内在研究眼中进行的任何眼科手术,包括激光和白内障手术以及人工晶状体植入术、无晶状体或先前的玻璃体切除术。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:SAR421869(队列 1)
通过一次视网膜下注射给予 SAR421869 的起始剂量。

配方:用于眼内注射的无菌悬浮液,100 微升 (μL) 等分试样,装在 0.3 毫升 (mL) I 型硼硅酸盐玻璃“V”型小瓶中,小瓶带有丁基塞和铝卷边密封。

给药途径:视网膜下注射

其他名称:
  • UshStat®
实验性的:SAR421869(队列 2)
通过一次视网膜下注射增加剂量的 SAR421869。

配方:用于眼内注射的无菌悬浮液,100 微升 (μL) 等分试样,装在 0.3 毫升 (mL) I 型硼硅酸盐玻璃“V”型小瓶中,小瓶带有丁基塞和铝卷边密封。

给药途径:视网膜下注射

其他名称:
  • UshStat®
实验性的:SAR421869(队列 3)
通过一次视网膜下注射增加剂量的 SAR421869。

配方:用于眼内注射的无菌悬浮液,100 微升 (μL) 等分试样,装在 0.3 毫升 (mL) I 型硼硅酸盐玻璃“V”型小瓶中,小瓶带有丁基塞和铝卷边密封。

给药途径:视网膜下注射

其他名称:
  • UshStat®
实验性的:SAR421869(队列 4)
通过一次视网膜下注射给予 SAR421869 的最大耐受剂量 (MTD)。

配方:用于眼内注射的无菌悬浮液,100 微升 (μL) 等分试样,装在 0.3 毫升 (mL) I 型硼硅酸盐玻璃“V”型小瓶中,小瓶带有丁基塞和铝卷边密封。

给药途径:视网膜下注射

其他名称:
  • UshStat®
实验性的:SAR421869(队列 5)
通过一次视网膜下注射给予 SAR421869 的 MTD。

配方:用于眼内注射的无菌悬浮液,100 微升 (μL) 等分试样,装在 0.3 毫升 (mL) I 型硼硅酸盐玻璃“V”型小瓶中,小瓶带有丁基塞和铝卷边密封。

给药途径:视网膜下注射

其他名称:
  • UshStat®

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者百分比
大体时间:从基线到第 48 周
不良事件 (AE) 是在研究过程中出现或恶化的任何不利和意外的身体体征、症状或实验室参数,无论是否被认为与 IMP 相关。 TEAE 被定义为参与者接受 IMP 后开始或严重程度增加的任何事件,包括异常的实验室结果、心电图等。
从基线到第 48 周
按严重程度划分的 TEAE 参与者百分比
大体时间:从基线到第 48 周
AE 是在研究过程中严重程度发展或恶化的任何不利和意外的身体体征、症状或实验室参数,无论是否被认为与 IMP 相关。 TEAE 被定义为参与者接受 IMP 后开始或严重程度增加的任何事件,包括异常的实验室结果、心电图等。 对于每个 AE,严重程度被分类为轻度、中度或严重,其中“轻度”被定义为注意到不适但不干扰参与者的日常生活(烦恼),“中度”被定义为一些功能障碍,而不是对健康有害(不舒服或尴尬),“严重”被定义为功能严重受损,对健康有害(丧失能力)。
从基线到第 48 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

调查人员

  • 首席研究员:Richard Weleber, MD、Casey Eye Institute, Portland, Oregon
  • 首席研究员:Jose-Alain Sahel, MD, PhD、Hopital Nationale des Quinze-Vingt, Paris France

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2012年3月26日

初级完成 (实际的)

2019年8月16日

研究完成 (实际的)

2019年8月16日

研究注册日期

首次提交

2012年1月4日

首先提交符合 QC 标准的

2012年1月5日

首次发布 (估计)

2012年1月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年4月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年3月30日

最后验证

2022年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件,包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者层面的数据将被匿名化,研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。 有关赛诺菲数据共享标准、合格研究和请求访问流程的更多详细信息,请访问:https://vivli.org

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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