一项比较西妥昔单抗联合最佳支持治疗与安慰剂联合最佳支持治疗治疗国际预后评分系统低危或中危骨髓增生异常综合征的贫血患者的研究
2014年9月24日 更新者：Janssen Research & Development, LLC
一项 2 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，比较 Siltuximab 联合最佳支持治疗与安慰剂联合最佳支持治疗对具有国际预后评分系统低风险或中等 1 风险骨髓增生异常综合征的贫血受试者
本研究的目的是评估 siltuximab 的疗效，表现为红细胞 (RBC) 减少、输血治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 贫血。
研究概览
详细说明
研究治疗将以双盲方式进行 12 周，这意味着患者和研究人员将不知道治疗的特性。
大约 75 名患者将以 2:1 的比例随机分配（患者随机分配接受治疗）接受西妥昔单抗加最佳支持治疗 (BSC)（A 组）或安慰剂加 BSC（B 组）。
BSC 包括红细胞输注、抗菌剂、白细胞 (WBC) 生长因子和血小板输注。
完成 12 周治疗的患者可能有资格接受 siltuximab 作为开放标签（治疗的身份将是已知的）治疗。
治疗可能会持续到死亡、不可接受的毒性、撤回同意或临床截止（定义为最后一名患者被随机分配后 24 周），以先发生者为准。
该研究将在最后一名患者被随机分配后大约 36 周结束。
将监测患者的安全。
Siltuximab 和匹配的安慰剂将作为无菌冻干制剂提供，用于重建和静脉内 (IV) 输注。
A 组：siltuximab (15 mg/kg) 每 4 周输注 1 小时 + BSC，或 B 组：安慰剂每 4 周输注 1 小时 + BSC。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
76
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Krasnodar、俄罗斯联邦
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Moscow N/A、俄罗斯联邦
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Nizhny Novgorod、俄罗斯联邦
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Antwerpen、比利时
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Brugge、比利时
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Gent、比利时
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Yvoir、比利时
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Box Hill、澳大利亚
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Camperdown、澳大利亚
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St Leonards、澳大利亚
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Stockholm、瑞典
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Florida
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Tampa、Florida、美国
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国
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New York
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New York、New York、美国
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、美国
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Texas
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Houston、Texas、美国
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Den Haag、荷兰
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Dordrecht、荷兰
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Barcelona、西班牙
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Madrid、西班牙
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Oviedo (Asturias)、西班牙
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Salamanca、西班牙
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Valencia、西班牙
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据世界卫生组织或法国-美国-英国合作组织病理学分类，确诊为骨髓增生异常综合征 (MDS)，国际预后评分系统评分为 0、0.5 或 1.0，表明低风险或 INT-1 风险疾病.
- 记录了在筛选期开始前的 8 周内输注至少 2 个单位的 RBC 以治疗 MDS 贫血。
- 充足的铁储存，通过骨髓中存在可染色的铁或 > 100 ng/mL 的血清铁蛋白来证明。
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 体能状态评分为 0 至 2。
- 症状性贫血（由非化疗贫血症状量表 [NCA-SS] 的评分 > 0 定义）。
排除标准：
- 在随机分组后 4 周内接受过针对 IL-6 或其受体的药物或其他药物治疗。
- 研究者认为会使参与不符合患者的最佳利益（例如，损害健康）或可能阻止、限制或混淆方案规定的评估的任何情况。
- 慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 患者。
- MDS 以外的原因导致贫血，例如维生素 B12 或叶酸缺乏、出血、溶血、血红蛋白病或慢性肾功能衰竭。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：西妥昔单抗
15 mg/kg siltuximab 每 4 周输注 1 小时 + 最佳支持治疗 (BSC)
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每 4 周 1 小时静脉输注 15 mg/kg
根据当地标准和指南提供最佳支持治疗
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实验性的：安慰剂
安慰剂每 4 周输注 1 小时 + BSC
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根据当地标准和指南提供最佳支持治疗
每 4 周静脉输注 1 小时
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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减少红细胞 (RBC) 输注以治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 贫血的参与者百分比
大体时间：直到第 13 周
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减少 RBC 输血以治疗 MDS 贫血的定义是，与 RBC 输注相比，在揭盲前 8 周内（计划在治疗 12 周后发生）RBC 输注相对减少 ≥ 50%，绝对减少 ≥ 2 个单位在签署知情同意书之前的 8 周内。
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直到第 13 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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第 13 周平均血红蛋白浓度相对于基线的变化
大体时间：基线和第 13 周
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基线和第 13 周
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第 13 周时与红细胞 (RBC) 输注无关的血红蛋白改善（从基线增加 ≥ 1.5 g/dL）的参与者百分比
大体时间：第 13 周
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第 13 周
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在第 13 周揭盲前的 8 周治疗中不需要红细胞 (RBC) 输血来治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 贫血的参与者百分比
大体时间：8周
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8周
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第 13 周时骨髓原始细胞百分比相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 13 周
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基线和第 13 周
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第 13 周揭盲前 8 周治疗期间治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 贫血的红细胞 (RBC) 输注中位数
大体时间：8周
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8周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年11月1日
初级完成 (实际的)
2012年9月1日
研究完成 (实际的)
2012年9月1日
研究注册日期
首次提交
2011年10月21日
首先提交符合 QC 标准的
2012年1月16日
首次发布 (估计)
2012年1月20日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年9月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年9月24日
最后验证
2014年9月1日
更多信息
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