ADI PEG 20 在精氨基琥珀酸合成酶 (ASS) 缺陷的儿科受试者中的 Ph 1 研究

纳入标准：

1. 当前标准治疗失败的先前诊断，或与先前全身性药物相关的 AE 导致该药物停用。
2. 精氨基琥珀酸合成酶缺陷型肿瘤。
3. 可测量的疾病，通过对白血病患者的骨髓抽吸 >5% 母细胞进行评估，或使用 RECIST 1.1 标准对实体瘤进行评估。
4. 年龄 4 至 ≤ 18 岁。
5. 在实体瘤的最后 2 周和白血病的 1 周内没有对肿瘤进行过全身治疗，除了羟基脲仅用于控制非常高的 WBC。
6. 从之前的任何手术中完全康复，并且在开始治疗后的 4 周内没有进行大手术。 放置血管通路装置的手术是可以接受的。
7. 必须要求 10 岁及以上的女性受试者和男性受试者在研究期间对男性和女性使用适当的避孕措施。
8. 不允许同时进行调查研究。
9. 仅限实体瘤受试者：中性粒细胞绝对计数 (ANC) >750/µL。
10. 仅适用于实体瘤受试者：血小板 >50,000/µL。
11. 仅限实体瘤受试者：血清尿酸≤ 8 mg/dL（有或没有药物控制）。
12. 血清肌酐≤ 1.5 x 正常范围上限，或者，如果血清肌酐 >1.5 x 正常范围上限，则肌酐清除率必须≥ 60 mL/min。

排除标准：

1. 研究开始时需要全身性抗生素治疗的严重感染。
2. 怀孕或哺乳。
3. 预期不合规。
4. 不受控制的并发疾病。
5. 在进入研究之前接受过任何抗癌治疗并且未恢复至基线或因服用药物而未恢复到 1 级 AE 的受试者。
6. 之前接受过 ADI-PEG 20 治疗的受试者。
7. 与潜在癌症无关的癫痫病史。
8. 已知的 HIV 阳性。