- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01528384
Studie Ph 1 ADI PEG 20 u pediatrických pacientů, kteří mají deficit argininosukcinátsyntetázy (ASS)
8. dubna 2014 aktualizováno: Polaris Group
Studie fáze 1 ADI PEG 20 u pediatrických pacientů, kteří mají deficit argininosukcinátsyntetázy (ASS) a u kterých selhala předchozí systémová terapie
Toto je studie fáze 1 pegylované arginindeiminázy (ADI-PEG 20) u pediatrických pacientů, kteří mají deficit exprese nádorové argininosukcinátsyntetázy a u kterých selhala předchozí léčba.
Hypotézou studie je, že tento lék bude bezpečný u dětských pacientů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie fáze 1 bude používat klasické 3 úrovně dávek od 3 pacientů na návrh úrovně dávky.
Jakmile je dosaženo maximální tolerované dávky, mohou být zařazeni další pacienti s touto úrovní dávky.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
8
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Předchozí diagnóza selhání současné standardní léčby nebo nežádoucích účinků spojených s předchozí systémovou látkou (látkami), která vedla k přerušení podávání této látky (látek).
- Nádor s deficitem argininosukcinátsyntetázy.
- Měřitelné onemocnění hodnocené >5% blasty na aspirátu kostní dřeně u pacientů s leukémií nebo pomocí kritérií RECIST 1.1 pro solidní nádory.
- Věk 4 až ≤ 18 let.
- Žádná předchozí systémová léčba nádoru v posledních 2 týdnech pro pevné nádory a 1 týden pro leukémii, kromě hydroxymočoviny použité pouze ke kontrole velmi vysokých WBC.
- Plně se zotavil po předchozí operaci a bez většího chirurgického zákroku do 4 týdnů od zahájení léčby. Chirurgický zákrok pro umístění zařízení pro cévní přístup je přijatelný.
- Ženy ve věku 10 let a starší a muži musí být požádáni, aby používali vhodnou antikoncepci pro muže i ženy po dobu trvání studie.
- Nejsou povoleny žádné souběžné výzkumné studie.
- Pouze pro subjekty se solidním nádorem: Absolutní počet neutrofilů (ANC) >750/µL.
- Pouze pro subjekty se solidním nádorem: Krevní destičky >50 000/µL.
- Pouze pro subjekty se solidním nádorem: Sérová kyselina močová ≤ 8 mg/dl (s kontrolou medikace nebo bez ní).
- Sérový kreatinin ≤ 1,5 x horní hranice normálního rozmezí, nebo pokud je sérový kreatinin > 1,5 x horní hranice normálního rozmezí, pak musí být clearance kreatininu ≥ 60 ml/min.
Kritéria vyloučení:
- Závažná infekce vyžadující léčbu systémově podávanými antibiotiky v době vstupu do studie.
- Těhotenství nebo kojení.
- Očekávaný nesoulad.
- Nekontrolované interkurentní onemocnění.
- Subjekty, které podstoupily jakoukoli protirakovinnou léčbu před vstupem do studie a nezotavily se na výchozí hodnotu nebo AE ≤ 1. stupně kvůli podávaným činidlům.
- Subjekty, které byly dříve léčeny ADI-PEG 20.
- Anamnéza záchvatové poruchy nesouvisející se základní rakovinou.
- Známá HIV pozitivita.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Změna laboratorních hodnot.
Časové okno: 2 roky
|
Změna laboratorních hodnot od výchozích hodnot jako míra bezpečnosti.
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Výsledky diagnostického zobrazování pomocí kritérií RECIST.
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Cynthia Herzog, MD, M.D. Anderson Cancer Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2011
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. března 2014
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. března 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. ledna 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. února 2012
První zveřejněno (ODHAD)
8. února 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
9. dubna 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. dubna 2014
Naposledy ověřeno
1. dubna 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další identifikační čísla studie
- POLARIS2009-002
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Nedostatek argininosukcinátsyntetázy
-
Jazz PharmaceuticalsDokončenoMonoterapie lurbinectedin u pacientů s pokročilými nebo metastatickými solidními nádory (EMERGE-201)Pokročilý pevný nádor | Metastatický pevný nádor | Uroteliální rakovina | Špatně diferencované neuroendokrinní karcinomy | Homologous Recombination Deficient-Positive Malignities AgnosticSpojené státy
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Aktivní, ne náborWiskott-Aldrichův syndrom | ADA Deficient SCIDSpojené státy
-
Shattuck Labs, Inc.Aktivní, ne náborMelanom | Renální buněčný karcinom | Hodgkinův lymfom | Adenokarcinom žaludku | Nemalobuněčný karcinom plic | Spinocelulární karcinom hlavy a krku | Difuzní velký B buněčný lymfom | Uroteliální karcinom | Adenokarcinom gastroezofageální junkce | Spinocelulární karcinom kůže | Spinocelulární karcinom řitního otvoru a další podmínkySpojené státy, Kanada, Belgie, Španělsko
-
Neonc Technologies, Inc.NáborMelanom | Renální buněčný karcinom | Rakovina děložního hrdla | Malobuněčný karcinom plic | Rakovina žaludku | Kolorektální karcinom | Rakovina jícnu | Nemalobuněčný karcinom plic | Spinocelulární karcinom hlavy a krku | Spinocelulární karcinom jícnu | Uroteliální karcinom | Karcinom z Merkelových buněk | Adenokarcinom... a další podmínkySpojené státy
Klinické studie na ADI-PEG 20
-
FDA Office of Orphan Products DevelopmentDokončeno
-
Ludwig Institute for Cancer ResearchMemorial Sloan Kettering Cancer Center; NYU Langone HealthDokončenoRakovina kůže | Metastatický melanom | NovotvarSpojené státy
-
Barts & The London NHS TrustCancer Research UK; UK: Barts Center for Experimental Cancer Medicine (CECM)...NeznámýMaligní mezoteliom pleurySpojené království
-
Ludwig Institute for Cancer ResearchMemorial Sloan Kettering Cancer Center; National Taiwan University Hospital; Duke... a další spolupracovníciUkončenoMalobuněčný karcinom plicSpojené státy, Tchaj-wan, Německo, Belgie, Spojené království
-
University of MiamiDokončenoMelanom (kůže)Spojené státy
-
Polaris GroupDokončenoHER2 negativní metastatický karcinom prsuSpojené státy
-
Polaris GroupUkončenoGliom | Hepatocelulární karcinom | Uveální melanom | Sarkomatoidní karcinom | Pleurální mezoteliom maligní pokročilý | Peritoneální mezoteliom maligní pokročilý | Neskvamózní nemalobuněčný karcinom plicSpojené státy, Spojené království
-
Polaris GroupUkončenoHepatocelulární karcinom | Rakovina žaludku | Kolorektální karcinom | Pokročilé gastrointestinální (GI) malignitySpojené státy, Tchaj-wan, Korejská republika, Spojené království, Čína, Itálie
-
Polaris GroupDokončenoPokročilá rakovina slinivky břišníSpojené státy
-
Polaris GroupDokončeno