Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Ph 1 ADI PEG 20 u pediatrických pacientů, kteří mají deficit argininosukcinátsyntetázy (ASS)

8. dubna 2014 aktualizováno: Polaris Group

Studie fáze 1 ADI PEG 20 u pediatrických pacientů, kteří mají deficit argininosukcinátsyntetázy (ASS) a u kterých selhala předchozí systémová terapie

Toto je studie fáze 1 pegylované arginindeiminázy (ADI-PEG 20) u pediatrických pacientů, kteří mají deficit exprese nádorové argininosukcinátsyntetázy a u kterých selhala předchozí léčba. Hypotézou studie je, že tento lék bude bezpečný u dětských pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie fáze 1 bude používat klasické 3 úrovně dávek od 3 pacientů na návrh úrovně dávky. Jakmile je dosaženo maximální tolerované dávky, mohou být zařazeni další pacienti s touto úrovní dávky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Předchozí diagnóza selhání současné standardní léčby nebo nežádoucích účinků spojených s předchozí systémovou látkou (látkami), která vedla k přerušení podávání této látky (látek).
  2. Nádor s deficitem argininosukcinátsyntetázy.
  3. Měřitelné onemocnění hodnocené >5% blasty na aspirátu kostní dřeně u pacientů s leukémií nebo pomocí kritérií RECIST 1.1 pro solidní nádory.
  4. Věk 4 až ≤ 18 let.
  5. Žádná předchozí systémová léčba nádoru v posledních 2 týdnech pro pevné nádory a 1 týden pro leukémii, kromě hydroxymočoviny použité pouze ke kontrole velmi vysokých WBC.
  6. Plně se zotavil po předchozí operaci a bez většího chirurgického zákroku do 4 týdnů od zahájení léčby. Chirurgický zákrok pro umístění zařízení pro cévní přístup je přijatelný.
  7. Ženy ve věku 10 let a starší a muži musí být požádáni, aby používali vhodnou antikoncepci pro muže i ženy po dobu trvání studie.
  8. Nejsou povoleny žádné souběžné výzkumné studie.
  9. Pouze pro subjekty se solidním nádorem: Absolutní počet neutrofilů (ANC) >750/µL.
  10. Pouze pro subjekty se solidním nádorem: Krevní destičky >50 000/µL.
  11. Pouze pro subjekty se solidním nádorem: Sérová kyselina močová ≤ 8 mg/dl (s kontrolou medikace nebo bez ní).
  12. Sérový kreatinin ≤ 1,5 x horní hranice normálního rozmezí, nebo pokud je sérový kreatinin > 1,5 x horní hranice normálního rozmezí, pak musí být clearance kreatininu ≥ 60 ml/min.

Kritéria vyloučení:

  1. Závažná infekce vyžadující léčbu systémově podávanými antibiotiky v době vstupu do studie.
  2. Těhotenství nebo kojení.
  3. Očekávaný nesoulad.
  4. Nekontrolované interkurentní onemocnění.
  5. Subjekty, které podstoupily jakoukoli protirakovinnou léčbu před vstupem do studie a nezotavily se na výchozí hodnotu nebo AE ≤ 1. stupně kvůli podávaným činidlům.
  6. Subjekty, které byly dříve léčeny ADI-PEG 20.
  7. Anamnéza záchvatové poruchy nesouvisející se základní rakovinou.
  8. Známá HIV pozitivita.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna laboratorních hodnot.
Časové okno: 2 roky
Změna laboratorních hodnot od výchozích hodnot jako míra bezpečnosti.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výsledky diagnostického zobrazování pomocí kritérií RECIST.
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Polaris Group

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Cynthia Herzog, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. března 2014

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. března 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. ledna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. února 2012

První zveřejněno (ODHAD)

8. února 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

9. dubna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. dubna 2014

Naposledy ověřeno

1. dubna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • POLARIS2009-002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek argininosukcinátsyntetázy

Klinické studie na ADI-PEG 20

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit