Ph 1 vizsgálat az ADI PEG 20-ról arginino-szukcinát-szintetáz (ASS) hiányos gyermekeknél
2014. április 8. frissítette: Polaris Group
Az ADI PEG 20 1. fázisú vizsgálata olyan gyermekeknél, akik arginin-szukcinát-szintetáz (ASS) hiányosak és korábbi szisztémás terápia sikertelen volt
Ez a pegilált arginin-deimináz (ADI-PEG 20) 1. fázisú vizsgálata olyan gyermekgyógyászati betegeken, akiknél hiányos a tumor arginin-szukcinát szintetáz expressziója, és korábbi kezelésük sikertelen volt.
A tanulmány hipotézise az, hogy ez a gyógyszer biztonságos lesz gyermekgyógyászati betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez az 1. fázisú vizsgálat klasszikus 3 dózisszintet alkalmaz, 3 betegre dózisszint-tervezésenként.
A maximális tolerálható dózis elérése után további betegeket is be lehet vonni az adott dózisszinten.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
8
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 év (FELNŐTT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Sikertelen jelenlegi standard kezelés(ek) vagy korábbi szisztémás szer(ek)hez kapcsolódó mellékhatások korábbi diagnosztizálása, amelyek az adott szer(ek) kezelésének abbahagyását eredményezték.
- Arginino-szukcinát szintetáz hiányos daganat.
- Mérhető betegség, amelyet a csontvelő-aspirátum >5%-os blasztjaival értékeltek leukémiában szenvedő betegeknél, vagy RECIST 1.1 kritériumok alapján szolid daganatok esetén.
- Életkor 4 és ≤ 18 év között.
- Nem kapott előzetes szisztémás kezelést a daganatra az elmúlt 2 hétben szolid tumorok és 1 hét leukémia esetén, kivéve a hidroxi-karbamidot, amelyet csak a nagyon magas fehérvérsejt szabályozására használtak.
- Teljesen felépült minden korábbi műtétből, és a kezelés megkezdését követő 4 héten belül nem történt nagyobb műtét. A vaszkuláris hozzáférési eszközök elhelyezésére szolgáló sebészeti beavatkozás elfogadható.
- A 10 éves vagy annál idősebb női alanyokat és férfi alanyokat meg kell kérni, hogy a vizsgálat időtartama alatt megfelelő fogamzásgátlást alkalmazzanak mind a férfiak, mind a nők számára.
- Egyidejű vizsgálati vizsgálatok nem megengedettek.
- Csak szolid tumoros alanyok esetén: Abszolút neutrofilszám (ANC) >750/µL.
- Csak szolid tumoros alanyok esetén: vérlemezkék >50 000/µL.
- Csak szolid tumoros alanyok esetén: szérum húgysav ≤ 8 mg/dl (gyógyszeres kontrollal vagy anélkül).
- A szérum kreatinin ≤ a normál tartomány felső határának 1,5-szerese, vagy ha a szérum kreatinin > 1,5-szerese a normál tartomány felső határának, akkor a kreatinin-clearance ≥ 60 ml/perc legyen.
Kizárási kritériumok:
- Súlyos fertőzés, amely szisztémásan alkalmazott antibiotikum kezelést igényel a vizsgálatba való belépéskor.
- Terhesség vagy szoptatás.
- Várható meg nem felelés.
- Kontrollálatlan interkurrens betegség.
- Azok az alanyok, akik a vizsgálatba való belépés előtt bármilyen rákellenes kezelésben részesültek, és a beadott szerek miatt nem álltak helyre a kiindulási értékre vagy ≤ 1. fokozatú mellékhatásokra.
- Olyan alanyok, akiket korábban ADI-PEG 20-zal kezeltek.
- A kórtörténetben előforduló görcsrohamok, amelyek nem kapcsolódnak az alapbetegséghez.
- Ismert HIV-pozitivitás.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Laboratóriumi értékek változása.
Időkeret: 2 év
|
Változás a kiindulási értékhez képest a laboratóriumi értékekben, a biztonság mértékeként.
|
2 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A RECIST kritériumokat használó diagnosztikai képalkotás eredményei.
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Cynthia Herzog, MD, M.D. Anderson Cancer Center
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. december 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2014. március 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2014. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. január 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. február 7.
Első közzététel (BECSLÉS)
2012. február 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
2014. április 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. április 8.
Utolsó ellenőrzés
2014. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- POLARIS2009-002
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .