Badanie Ph 1 ADI PEG 20 u pacjentów pediatrycznych z niedoborem syntetazy argininobursztynianowej (ASS)
8 kwietnia 2014 zaktualizowane przez: Polaris Group
Badanie fazy 1 ADI PEG 20 u pacjentów pediatrycznych z niedoborem syntetazy argininobursztynianowej (ASS), u których wcześniejsza terapia ogólnoustrojowa zakończyła się niepowodzeniem
Jest to badanie fazy 1 pegylowanej deiminazy argininowej (ADI-PEG 20) u pacjentów pediatrycznych z niedoborem ekspresji nowotworowej syntetazy argininobursztynianowej, u których poprzednie leczenie zakończyło się niepowodzeniem.
Hipotezą badania jest to, że lek ten będzie bezpieczny u pacjentów pediatrycznych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie fazy 1 będzie wykorzystywać klasyczne 3 poziomy dawek przez 3 pacjentów na projekt poziomu dawki.
Po osiągnięciu maksymalnej tolerowanej dawki, dodatkowi pacjenci mogą zostać włączeni do tego poziomu dawki.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
8
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 lata do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wcześniejsza diagnoza nieudanego obecnego standardowego leczenia lub zdarzeń niepożądanych związanych z wcześniej stosowanym środkiem ogólnoustrojowym, która spowodowała odstawienie tego środka.
- Guz z niedoborem syntetazy argininobursztynianu.
- Mierzalna choroba oceniana na podstawie >5% blastów w aspiracie szpiku kostnego u pacjentów z białaczką lub przy użyciu kryteriów RECIST 1.1 dla guzów litych.
- Wiek od 4 do ≤ 18 lat.
- Brak wcześniejszego leczenia ogólnoustrojowego guza w ciągu ostatnich 2 tygodni w przypadku guzów litych i 1 tygodnia w przypadku białaczki, z wyjątkiem hydroksymocznika stosowanego wyłącznie w celu kontrolowania bardzo wysokiego WBC.
- Całkowity powrót do zdrowia po wszelkich wcześniejszych operacjach i bez większych operacji w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia leczenia. Dopuszczalny jest zabieg chirurgiczny polegający na umieszczeniu urządzeń dostępu naczyniowego.
- Kobiety w wieku 10 lat i starsze oraz mężczyźni muszą być poproszeni o stosowanie odpowiedniej antykoncepcji zarówno dla mężczyzn, jak i kobiet w czasie trwania badania.
- Żadne równoległe badania naukowe nie są dozwolone.
- Tylko dla pacjentów z guzami litymi: Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) >750/µl.
- Tylko dla pacjentów z guzami litymi: Płytki krwi >50 000/µl.
- Tylko dla pacjentów z guzami litymi: Stężenie kwasu moczowego w surowicy ≤ 8 mg/dl (z kontrolą lekową lub bez niej).
- Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5 x górna granica normy lub jeśli stężenie kreatyniny w surowicy > 1,5 x górna granica normy, klirens kreatyniny musi wynosić ≥ 60 ml/min.
Kryteria wyłączenia:
- Poważna infekcja wymagająca leczenia antybiotykami podawanymi ogólnoustrojowo w momencie włączenia do badania.
- Ciąża lub laktacja.
- Oczekiwana niezgodność.
- Niekontrolowana współistniejąca choroba.
- Pacjenci, którzy przeszli jakiekolwiek leczenie przeciwnowotworowe przed włączeniem do badania i nie wrócili do stanu wyjściowego lub AE stopnia ≤ 1 z powodu podanych środków.
- Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni ADI-PEG 20.
- Historia zaburzeń napadowych niezwiązanych z rakiem.
- Znany pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wartości laboratoryjnych.
Ramy czasowe: 2 lata
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wartościach laboratoryjnych jako miara bezpieczeństwa.
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Wyniki diagnostyki obrazowej z zastosowaniem kryteriów RECIST.
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Cynthia Herzog, MD, M.D. Anderson Cancer Center
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2011
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 marca 2014
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 marca 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 stycznia 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 lutego 2012
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
8 lutego 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
9 kwietnia 2014
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 kwietnia 2014
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- POLARIS2009-002
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .