Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ph 1-onderzoek naar ADI PEG 20 bij pediatrische proefpersonen die argininosuccinaatsynthetase (ASS)-deficiënt zijn

8 april 2014 bijgewerkt door: Polaris Group

Een fase 1-studie van ADI PEG 20 bij pediatrische proefpersonen die argininosuccinaatsynthetase (ASS)-deficiënt zijn en bij wie voorafgaande systemische therapie heeft gefaald

Dit is een fase 1-studie van gepegyleerd arginine-deiminase (ADI-PEG 20) bij pediatrische patiënten die deficiënt zijn in de expressie van tumor-argininosuccinaatsynthetase en bij wie eerdere behandelingen hebben gefaald. De onderzoekshypothese is dat dit medicijn veilig zal zijn bij pediatrische patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 1-studie zal een klassiek ontwerp van 3 dosisniveaus met 3 patiënten per dosisniveau gebruiken. Zodra de maximaal getolereerde dosis is bereikt, kunnen extra patiënten op dat dosisniveau worden ingeschreven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voorafgaande diagnose van gefaalde huidige standaardbehandeling(en), of bijwerkingen geassocieerd met eerdere systemische agent(en) die resulteerden in stopzetting van die agent(en).
  2. Argininosuccinaatsynthetase-deficiënte tumor.
  3. Meetbare ziekte zoals beoordeeld door >5% blasten op beenmergpunctie voor patiënten met leukemie of volgens RECIST 1.1-criteria voor solide tumoren.
  4. Leeftijd 4 tot ≤ 18 jaar.
  5. Geen eerdere systemische behandeling van de tumor in de afgelopen 2 weken voor solide tumoren en 1 week voor leukemie, behalve dat hydroxyurea alleen werd gebruikt om zeer hoge WBC onder controle te houden.
  6. Volledig hersteld van een eerdere operatie en geen grote operatie binnen 4 weken na aanvang van de behandeling. Chirurgie voor het plaatsen van apparaten voor vasculaire toegang is acceptabel.
  7. Vrouwelijke proefpersonen van 10 jaar en ouder en mannelijke proefpersonen moeten worden gevraagd om geschikte anticonceptie te gebruiken voor zowel de man als de vrouw voor de duur van het onderzoek.
  8. Gelijktijdige onderzoeken zijn niet toegestaan.
  9. Alleen voor proefpersonen met solide tumoren: absoluut aantal neutrofielen (ANC) >750/µL.
  10. Alleen voor proefpersonen met solide tumoren: Bloedplaatjes >50.000/µL.
  11. Alleen voor proefpersonen met solide tumoren: serumurinezuur ≤ 8 mg/dl (met of zonder medicatiecontrole).
  12. Serumcreatinine ≤ 1,5 x de bovengrens van het normale bereik, of, als serumcreatinine >1,5 x de bovengrens van het normale bereik, dan moet de creatinineklaring ≥ 60 ml/min zijn.

Uitsluitingscriteria:

  1. Ernstige infectie die behandeling met systemisch toegediende antibiotica vereist op het moment van aanvang van de studie.
  2. Zwangerschap of borstvoeding.
  3. Verwachte niet-naleving.
  4. Ongecontroleerde bijkomende ziekte.
  5. Proefpersonen die een antikankerbehandeling hebben gehad voordat ze aan het onderzoek begonnen en die niet hersteld zijn tot baseline of ≤ Graad 1 AE's als gevolg van toegediende middelen.
  6. Proefpersonen die eerder met ADI-PEG 20 waren behandeld.
  7. Geschiedenis van convulsies die geen verband houden met onderliggende kanker.
  8. Bekende hiv-positiviteit.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in laboratoriumwaarden.
Tijdsspanne: 2 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in laboratoriumwaarden, als veiligheidsmaatstaf.
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Resultaten van diagnostische beeldvorming met behulp van RECIST-criteria.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Polaris Group

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Cynthia Herzog, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2011

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 maart 2014

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 maart 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 januari 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 februari 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

8 februari 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

9 april 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 april 2014

Laatst geverifieerd

1 april 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Andere studie-ID-nummers

  • POLARIS2009-002

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Argininosuccinaat Synthetase Deficiënt

Klinische onderzoeken op ADI-PEG 20

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United States

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren