Ph 1-Studie von ADI PEG 20 bei pädiatrischen Probanden mit Argininosuccinat-Synthetase (ASS)-Mangel
8. April 2014 aktualisiert von: Polaris Group
Eine Phase-1-Studie zu ADI PEG 20 bei pädiatrischen Probanden mit Argininosuccinat-Synthetase (ASS)-Mangel und erfolgloser vorheriger systemischer Therapie
Dies ist eine Phase-1-Studie mit pegylierter Arginin-Deiminase (ADI-PEG 20) bei pädiatrischen Patienten, bei denen die Expression von Tumor-Argininosuccinat-Synthetase mangelhaft ist und bei denen vorherige Behandlungen versagt haben.
Die Studienhypothese ist, dass dieses Medikament bei pädiatrischen Patienten sicher ist.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Phase-1-Studie wird ein klassisches 3-Dosis-Level von 3 Patienten pro Dosislevel-Design verwenden.
Sobald die maximal tolerierte Dosis erreicht ist, können weitere Patienten mit dieser Dosisstufe aufgenommen werden.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
8
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
4 Jahre bis 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Frühere Diagnose von fehlgeschlagenen aktuellen Standardbehandlungen oder UEs im Zusammenhang mit früheren systemischen Wirkstoffen, die zum Absetzen dieser Wirkstoffe führten.
- Tumor mit Argininosuccinat-Synthetase-Mangel.
- Messbare Erkrankung, beurteilt durch >5 % Blasten auf Knochenmarkaspirat bei Patienten mit Leukämie oder anhand der RECIST 1.1-Kriterien für solide Tumore.
- Alter 4 bis ≤ 18 Jahre.
- Keine vorherige systemische Behandlung des Tumors in den letzten 2 Wochen bei soliden Tumoren und 1 Woche bei Leukämie, außer Hydroxyharnstoff, der nur zur Kontrolle sehr hoher WBC verwendet wurde.
- Vollständige Genesung von einer früheren Operation und keiner größeren Operation innerhalb von 4 Wochen nach Beginn der Behandlung. Eine Operation zur Platzierung von Gefäßzugangsvorrichtungen ist akzeptabel.
- Weibliche Probanden ab 10 Jahren und männliche Probanden müssen gebeten werden, für die Dauer der Studie sowohl für Männer als auch für Frauen geeignete Verhütungsmittel zu verwenden.
- Es sind keine gleichzeitigen Untersuchungsstudien zulässig.
- Nur für Patienten mit soliden Tumoren: Absolute Neutrophilenzahl (ANC) >750/µL.
- Nur für Patienten mit soliden Tumoren: Blutplättchen >50.000/µl.
- Nur für Patienten mit soliden Tumoren: Serum-Harnsäure ≤ 8 mg/dl (mit oder ohne medikamentöse Kontrolle).
- Serum-Kreatinin ≤ 1,5 x Obergrenze des Normalbereichs oder, wenn Serum-Kreatinin > 1,5 x Obergrenze des Normalbereichs, dann muss die Kreatinin-Clearance ≥ 60 ml/min betragen.
Ausschlusskriterien:
- Schwerwiegende Infektion, die zum Zeitpunkt des Studieneintritts eine Behandlung mit systemisch verabreichten Antibiotika erfordert.
- Schwangerschaft oder Stillzeit.
- Erwartete Nichteinhaltung.
- Unkontrollierte interkurrente Krankheit.
- Probanden, die vor Eintritt in die Studie eine Krebsbehandlung erhalten haben und sich aufgrund der verabreichten Wirkstoffe nicht auf den Ausgangswert oder UE ≤ Grad 1 erholt haben.
- Probanden, die zuvor mit ADI-PEG 20 behandelt wurden.
- Anfallsleiden in der Anamnese, das nicht mit dem zugrunde liegenden Krebs in Zusammenhang steht.
- Bekannte HIV-Positivität.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Veränderung der Laborwerte.
Zeitfenster: 2 Jahre
|
Änderung der Laborwerte gegenüber dem Ausgangswert als Maß für die Sicherheit.
|
2 Jahre
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Ergebnisse der diagnostischen Bildgebung nach RECIST-Kriterien.
Zeitfenster: 2 Jahre
|
2 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Cynthia Herzog, MD, M.D. Anderson Cancer Center
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Dezember 2011
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
1. März 2014
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
1. März 2014
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
14. Januar 2012
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
7. Februar 2012
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
8. Februar 2012
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
9. April 2014
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
8. April 2014
Zuletzt verifiziert
1. April 2014
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Andere Studien-ID-Nummern
- POLARIS2009-002
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