Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Ph 1 Studio sull'ADI PEG 20 in soggetti pediatrici con deficit di argininosuccinato sintetasi (ASS)

8 aprile 2014 aggiornato da: Polaris Group

Uno studio di fase 1 sull'ADI PEG 20 in soggetti pediatrici con deficit di argininosuccinato sintetasi (ASS) e che hanno fallito una precedente terapia sistemica

Questo è uno studio di fase 1 sull'arginina deiminasi pegilata (ADI-PEG 20) in pazienti pediatrici che presentano un deficit nell'espressione dell'argininosuccinato sintetasi tumorale e che hanno fallito trattamenti precedenti. L'ipotesi dello studio è che questo farmaco sarà sicuro nei pazienti pediatrici.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 1 utilizzerà un classico disegno a 3 livelli di dose per 3 pazienti per livello di dose. Una volta raggiunta la dose massima tollerata, è possibile arruolare altri pazienti a quel livello di dose.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. - Diagnosi precedente di trattamenti standard in corso non riusciti o di eventi avversi associati a precedenti agenti sistemici che hanno portato all'interruzione di tali agenti.
  2. Tumore carente di argininosuccinato sintetasi.
  3. Malattia misurabile valutata da> 5% di blasti su aspirato di midollo osseo per pazienti con leucemia o utilizzando criteri RECIST 1.1 per tumori solidi.
  4. Età da 4 a ≤ 18 anni.
  5. Nessun precedente trattamento sistemico per il tumore nelle ultime 2 settimane per i tumori solidi e 1 settimana per la leucemia, ad eccezione dell'idrossiurea utilizzata solo per controllare i globuli bianchi molto alti.
  6. - Completamente guarito da qualsiasi intervento chirurgico precedente e nessun intervento chirurgico importante entro 4 settimane dall'inizio del trattamento. La chirurgia per il posizionamento di dispositivi di accesso vascolare è accettabile.
  7. Ai soggetti di sesso femminile di età pari o superiore a 10 anni e ai soggetti di sesso maschile deve essere chiesto di utilizzare un contraccettivo appropriato sia per il maschio che per la femmina per la durata dello studio.
  8. Non sono consentiti studi sperimentali concorrenti.
  9. Solo per soggetti con tumore solido: conta assoluta dei neutrofili (ANC) >750/µL.
  10. Solo per soggetti con tumore solido: piastrine >50.000/µL.
  11. Solo per soggetti con tumore solido: Acido urico sierico ≤ 8 mg/dL (con o senza controllo farmacologico).
  12. Creatinina sierica ≤ 1,5 volte il limite superiore del range normale o, se la creatinina sierica > 1,5 volte il limite superiore del range normale, la clearance della creatinina deve essere ≥ 60 mL/min.

Criteri di esclusione:

  1. Infezione grave che richiede un trattamento con antibiotici somministrati per via sistemica al momento dell'ingresso nello studio.
  2. Gravidanza o allattamento.
  3. Non conformità attesa.
  4. Malattia intercorrente incontrollata.
  5. - Soggetti che hanno ricevuto qualsiasi trattamento antitumorale prima di entrare nello studio e non hanno recuperato al basale o eventi avversi di grado ≤ 1 a causa degli agenti somministrati.
  6. Soggetti che erano stati trattati in precedenza con ADI-PEG 20.
  7. Storia di disturbo convulsivo non correlato al cancro sottostante.
  8. Positività HIV nota.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei valori di laboratorio.
Lasso di tempo: 2 anni
Variazione rispetto al basale nei valori di laboratorio, come misura di sicurezza.
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Risultati della diagnostica per immagini utilizzando i criteri RECIST.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Polaris Group

Investigatori

  • Investigatore principale: Cynthia Herzog, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 marzo 2014

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 marzo 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 gennaio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 febbraio 2012

Primo Inserito (STIMA)

8 febbraio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

9 aprile 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2014

Ultimo verificato

1 aprile 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • POLARIS2009-002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Argininosuccinato sintetasi carente

Prove cliniche su ADI-PEG 20

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Singapore

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi