アルギニノコハク酸合成酵素 (ASS) 欠損症の小児被験者における ADI PEG 20 の Ph 1 試験

包含基準:

1. -失敗した現在の標準治療の以前の診断、またはその薬剤の中止をもたらした以前の全身性薬剤に関連するAE。
2. アルギニノコハク酸合成酵素欠損腫瘍。
3. -白血病患者の骨髄吸引液の芽球が5％を超えるか、または固形腫瘍のRECIST 1.1基準を使用して評価される測定可能な疾患。
4. 4歳から18歳以下。
5. 固形腫瘍の場合は過去2週間、白血病の場合は1週間、非常に高いWBCを制御するためだけに使用されるヒドロキシ尿素を除いて、腫瘍に対する以前の全身治療はありません。
6. -以前の手術から完全に回復し、治療開始から4週間以内に大きな手術を受けていない. 血管アクセス装置の留置のための手術は許容されます。
7. 10歳以上の女性被験者および男性被験者は、研究期間中、男性と女性の両方に適切な避妊を使用するよう求められなければなりません。
8. 同時調査研究は許可されていません。
9. 固形腫瘍患者のみ: 絶対好中球数 (ANC) >750/μL。
10. 固形腫瘍患者のみ: 血小板 >50,000/μL。
11. -固形腫瘍の被験者のみ：血清尿酸≤8 mg / dL（投薬管理の有無にかかわらず）。
12. 血清クレアチニンが正常範囲の上限の 1.5 倍以下、または血清クレアチニンが正常範囲の上限の 1.5 倍を超える場合、クレアチニンクリアランスは 60 mL/分以上でなければなりません。

除外基準:

1. -研究への参加時に全身投与された抗生物質による治療を必要とする重篤な感染症。
2. 妊娠中または授乳中。
3. 不適合が予想されます。
4. コントロールされていない併発疾患。
5. -研究に参加する前に抗がん治療を受けており、投与された薬剤のためにベースラインまたはグレード1以下のAEまで回復していない被験者。
6. 以前にADI-PEG 20で治療された被験者。
7. -根底にあるがんに関連しない発作性障害の病歴。
8. 既知の HIV 陽性。