Argininosuccinate Synthetase (ASS) 결핍 소아 피험자에서 ADI PEG 20의 Ph 1 연구

포함 기준:

1. 실패한 현재 표준 치료(들)의 사전 진단, 또는 해당 제제(들)의 중단을 초래한 이전 전신 제제(들)와 관련된 AE.
2. Argininosuccinate synthetase 결핍 종양.
3. 백혈병 환자의 골수 흡인에서 >5% 모세포로 평가하거나 고형 종양에 대한 RECIST 1.1 기준을 사용하여 측정 가능한 질병.
4. 4세 ~ ≤ 18세.
5. 고형 종양의 경우 지난 2주 동안, 백혈병의 경우 1주 동안 종양에 대한 사전 전신 치료가 없었습니다. 단, 매우 높은 WBC를 조절하기 위해서만 사용된 하이드록시우레아를 제외하고 말입니다.
6. 이전 수술에서 완전히 회복되었으며 치료 시작 4주 이내에 큰 수술을 받지 않았습니다. 혈관 접근 장치 배치를 위한 수술은 허용됩니다.
7. 10세 이상의 여성 피험자 및 남성 피험자는 연구 기간 동안 남성과 여성 모두에게 적절한 피임법을 사용하도록 요청해야 합니다.
8. 동시 조사 연구는 허용되지 않습니다.
9. 고형암 대상자만 해당: 절대 호중구 수(ANC) >750/µL.
10. 고형암 대상자만 해당: 혈소판 >50,000/µL.
11. 고형암 환자의 경우에만: 혈청 요산 ≤ 8mg/dL(약물 조절 유무에 관계없이).
12. 혈청 크레아티닌 ≤ 1.5 x 정상 범위 상한, 또는 혈청 크레아티닌 > 1.5 x 정상 범위 상한인 경우 크레아티닌 청소율은 ≥ 60 mL/min이어야 합니다.

제외 기준:

1. 연구 시작 시점에 전신적으로 투여된 항생제로 치료가 필요한 심각한 감염.
2. 임신 또는 수유.
3. 예상 비준수.
4. 통제되지 않는 병발성 질병.
5. 연구에 들어가기 전에 임의의 항암 치료를 받았고 투여된 제제로 인해 기준선 또는 ≤ 등급 1 AE로 회복되지 않은 피험자.
6. 이전에 ADI-PEG 20으로 치료받은 적이 있는 피험자.
7. 기저 암과 관련되지 않은 발작 장애의 병력.
8. 알려진 HIV 양성.