在视网膜色素上皮 65 蛋白 (RPE65) 常染色体显性突变的视网膜色素变性 (RP) 受试者中口服 QLT091001
2014年12月11日 更新者：QLT Inc.
一项开放标签、1b 期、安全性/概念验证研究，以评估口服 QLT091001 对视网膜色素上皮 65 蛋白 (RPE65) 常染色体显性突变的视网膜色素变性 (RP) 受试者的影响
本研究的目的是：
- 评估口服 QLT091001 7 天治疗是否可以改善具有 RPE65 常染色体显性突变的 RP 受试者的视觉功能。
- 评估口服 QLT091001 治疗 7 天后具有 RPE65 常染色体显性突变的 RP 受试者视觉功能改善（如果观察到）的持续时间。
- 评估口服 QLT091001 在 RPE65 常染色体显性突变的 RP 受试者中每天一次给药 7 天的安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者将患有由 RPE65 常染色体显性突变引起的 RP，由眼遗传学家或眼科医生诊断。
- 受试者的最佳矫正标准 ETDRS 视力为 3 个字母或更好（相当于 20/800 Snellen）或在 OCT/FAF 上可见光感受器外段。
排除标准：
- 在筛选时具有任何临床上重要的异常身体发现的受试者。
- 在第 0 天后的 6 个月内服用过任何处方药或研究性口服维甲酸药物（例如 Accutane/Roaccutane® 或 Soriatane/Neotigason®）的受试者以及不能耐受之前口服维甲酸药物的受试者将被排除在外，无论最后一次服用是什么时候接触。
- 有糖尿病或慢性高脂血症、肝炎、胰腺炎或肝硬化病史的受试者。
- 在筛选后 60 天内服用任何含有≥10,000 IU 维生素 A 的补充剂的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：QLT091001
口服 QLT091001 每天一次，持续 7 天
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口服 QLT091001 每天一次，持续 7 天
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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视野
大体时间：12个月
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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将通过评估以下内容来评估安全性：不良事件、临床实验室结果、心电图和生命体征
大体时间：12个月
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Sushanta Mallick、QLT Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年2月1日
初级完成 (实际的)
2014年7月1日
研究完成 (实际的)
2014年8月1日
研究注册日期
首次提交
2012年2月17日
首先提交符合 QC 标准的
2012年3月1日
首次发布 (估计)
2012年3月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年12月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年12月11日
最后验证
2014年12月1日
更多信息
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