Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Oral QLT091001 i Retinitis Pigmentosa (RP) personer med en autosomal dominant mutasjon i Retinal Pigment Epithelial 65 Protein (RPE65)

11. desember 2014 oppdatert av: QLT Inc.

En åpen etikett, fase 1b, sikkerhet/konseptstudie for å evaluere effekten av oral QLT091001 i retinitis Pigmentosa (RP) personer med en autosomal dominant mutasjon i retinal pigment epitel 65 protein (RPE65)

Hensikten med denne studien er:

  • For å evaluere om 7-dagers behandling med oral QLT091001 kan forbedre visuell funksjon hos RP-personer med en autosomal dominant mutasjon i RPE65.
  • For å evaluere varigheten av visuell funksjonsforbedring (hvis observert) hos RP-personer med en autosomal dominant mutasjon i RPE65 etter 7-dagers behandling med oral QLT091001.
  • For å evaluere sikkerheten til oral QLT091001 administrert én gang daglig i 7 dager hos RP-personer med en autosomal dominant mutasjon i RPE65.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Royal Victoria Eye and Ear Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersoner vil ha RP forårsaket av en autosomal dominant mutasjon i RPE65, som diagnostisert av en okulær genetiker eller øyelege.
  • Forsøkspersoner som har en best korrigert standard ETDRS-synsstyrke på 3 bokstaver eller bedre (20/800 Snellen-ekvivalent) eller synlige ytre segmenter av fotoreseptorer på OCT/FAF.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med klinisk viktige unormale fysiske funn ved screening.
  • Forsøkspersoner som har tatt reseptbelagte eller eksperimentelle orale retinoidmedisiner (f.eks. Accutane/Roaccutane® eller Soriatane/Neotigason®) innen 6 måneder etter dag 0 og forsøkspersoner som ikke tolererte sin tidligere orale retinoidmedisin, vil bli ekskludert uavhengig av siste tidspunkt. eksponering.
  • Personer med en historie med diabetes eller kronisk hyperlipidemi, hepatitt, pankreatitt eller cirrhose.
  • Personer som har tatt kosttilskudd som inneholder ≥10 000 IE vitamin A innen 60 dager etter screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: QLT091001
oral QLT091001 administrert én gang daglig i 7 dager
Legemiddel: QLT091001
oral QLT091001 administrert én gang daglig i 7 dager

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Synsfelt
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet vil bli vurdert ved å evaluere følgende: bivirkninger, kliniske laboratorieresultater, EKG og vitale tegn
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

QLT Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. februar 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. mars 2012

Først lagt ut (Anslag)

5. mars 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

15. desember 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2014

Sist bekreftet

1. desember 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RET RP 01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere