Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oral QLT091001 i Retinitis Pigmentosa (RP) forsøgspersoner med en autosomal dominant mutation i retinalt Pigment Epitel 65 Protein (RPE65)

11. december 2014 opdateret af: QLT Inc.

En åben-label, fase 1b, sikkerhed/bevis-of-koncept-undersøgelse til evaluering af virkningerne af oral QLT091001 i retinitis Pigmentosa (RP) personer med en autosomal dominerende mutation i retinal pigment epitel 65 protein (RPE65)

Formålet med denne undersøgelse er:

  • At evaluere om 7-dages behandling med oral QLT091001 kan forbedre synsfunktionen hos RP-personer med en autosomal dominant mutation i RPE65.
  • For at evaluere varigheden af ​​visuel funktionsforbedring (hvis observeret) hos RP-personer med en autosomal dominant mutation i RPE65 efter 7-dages behandling med oral QLT091001.
  • For at evaluere sikkerheden af ​​oral QLT091001 administreret én gang dagligt i 7 dage hos RP-personer med en autosomal dominant mutation i RPE65.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Royal Victoria Eye and Ear Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner vil have RP forårsaget af en autosomal dominant mutation i RPE65, som diagnosticeret af en øjengenetiker eller øjenlæge.
  • Forsøgspersoner, der har en bedst korrigeret standard ETDRS synsstyrke på 3 bogstaver eller bedre (20/800 Snellen ækvivalent) eller synlige fotoreceptor ydre segmenter på OCT/FAF.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner med ethvert klinisk vigtigt abnormt fysisk fund ved screening.
  • Forsøgspersoner, der har taget receptpligtig eller forsøgsmæssig oral retinoidmedicin (f.eks. Accutane/Roaccutane® eller Soriatane/Neotigason®) inden for 6 måneder efter dag 0, og forsøgspersoner, der ikke tolererede deres tidligere orale retinoidmedicin, vil blive udelukket uanset tidspunktet for det sidste. eksponering.
  • Personer med en historie med diabetes eller kronisk hyperlipidæmi, hepatitis, pancreatitis eller cirrhose.
  • Forsøgspersoner, der har taget kosttilskud, der indeholder ≥10.000 IE vitamin A inden for 60 dage efter screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: QLT091001
oral QLT091001 administreret én gang dagligt i 7 dage
Medicin: QLT091001
oral QLT091001 administreret én gang dagligt i 7 dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Synsfelt
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerheden vil blive vurderet ved at evaluere følgende: bivirkninger, kliniske laboratorieresultater, EKG'er og vitale tegn
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

QLT Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. februar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. marts 2012

Først opslået (Skøn)

5. marts 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

15. december 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. december 2014

Sidst verificeret

1. december 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RET RP 01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa (RP)

Kliniske forsøg med QLT091001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner