QLT091001 par voie orale chez des sujets atteints de rétinite pigmentaire (RP) présentant une mutation autosomique dominante dans la protéine pigmentaire épithéliale 65 de la rétine (RPE65)
11 décembre 2014 mis à jour par: QLT Inc.
Une étude ouverte, de phase 1b, d'innocuité/de preuve de concept pour évaluer les effets du QLT091001 par voie orale chez des sujets atteints de rétinite pigmentaire (RP) présentant une mutation autosomique dominante dans la protéine 65 de l'épithélium pigmentaire rétinien (RPE65)
Le but de cette étude est :
- Évaluer si un traitement de 7 jours avec QLT091001 par voie orale peut améliorer la fonction visuelle chez les sujets RP présentant une mutation autosomique dominante dans RPE65.
- Évaluer la durée de l'amélioration de la fonction visuelle (si observée) chez les sujets RP présentant une mutation autosomique dominante dans RPE65 après un traitement de 7 jours avec QLT091001 par voie orale.
- Évaluer l'innocuité du QLT091001 oral administré une fois par jour pendant 7 jours chez des sujets RP présentant une mutation autosomique dominante dans RPE65.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
5
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Les sujets auront une RP causée par une mutation autosomique dominante dans RPE65, telle que diagnostiquée par un généticien oculaire ou un ophtalmologiste.
- Sujets qui ont une acuité visuelle ETDRS standard la mieux corrigée de 3 lettres ou mieux (20/800 équivalent Snellen) ou des segments externes de photorécepteurs visibles sur OCT/FAF.
Critère d'exclusion:
- Sujets présentant une découverte physique anormale cliniquement importante lors du dépistage.
- Les sujets qui ont pris des médicaments rétinoïdes oraux sur ordonnance ou expérimentaux (par exemple, Accutane/Roaccutane® ou Soriatane/Neotigason®) dans les 6 mois suivant le jour 0 et les sujets qui n'ont pas toléré leur précédent médicament rétinoïde oral seront exclus quelle que soit l'heure du dernier exposition.
- Sujets ayant des antécédents de diabète ou d'hyperlipidémie chronique, d'hépatite, de pancréatite ou de cirrhose.
- Sujets qui ont pris des suppléments contenant ≥ 10 000 UI de vitamine A dans les 60 jours suivant le dépistage.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: QLT091001
oral QLT091001 administré une fois par jour pendant 7 jours
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oral QLT091001 administré une fois par jour pendant 7 jours
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Champ visuel
Délai: 12 mois
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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La sécurité sera évaluée en évaluant les éléments suivants : événements indésirables, résultats de laboratoire clinique, ECG et signes vitaux
Délai: 12 mois
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Sushanta Mallick, QLT Inc.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2012
Achèvement primaire (Réel)
1 juillet 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
1 août 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 février 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 mars 2012
Première publication (Estimation)
5 mars 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
15 décembre 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 décembre 2014
Dernière vérification
1 décembre 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies oculaires
- Dégénérescence rétinienne
- Maladies rétiniennes
- Maladies génétiques, innées
- Maladies oculaires, héréditaires
- Dystrophies rétiniennes
- Rétinite
- Rétinite pigmentaire
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents antinéoplasiques
- Facteurs immunologiques
- Agents protecteurs
- Adjuvants, immunologique
- Agents anticancérigènes
- Acétate de rétinol
Autres numéros d'identification d'étude
- RET RP 01
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