Оральный QLT091001 у субъектов с пигментным ретинитом (RP) с аутосомно-доминантной мутацией в эпителиальном белке 65 пигмента сетчатки (RPE65)
11 декабря 2014 г. обновлено: QLT Inc.
Открытое исследование, фаза 1b, исследование безопасности/проверки концепции для оценки эффектов перорального приема QLT091001 у субъектов с пигментным ретинитом (RP) с аутосомно-доминантной мутацией в белке пигментного эпителия сетчатки 65 (RPE65)
Цель этого исследования:
- Оценить, может ли 7-дневное лечение пероральным QLT091001 улучшить зрительную функцию у субъектов с РП с аутосомно-доминантной мутацией в RPE65.
- Оценить продолжительность улучшения зрительных функций (если наблюдается) у субъектов с РП с аутосомно-доминантной мутацией в RPE65 после 7-дневного лечения пероральным QLT091001.
- Оценить безопасность перорального введения QLT091001 один раз в день в течение 7 дней субъектам RP с аутосомно-доминантной мутацией RPE65.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
5
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- У субъектов будет RP, вызванный аутосомно-доминантной мутацией в RPE65, как диагностировано окулярным генетиком или офтальмологом.
- Субъекты, у которых острота зрения по стандарту ETDRS с наилучшей коррекцией составляет 3 буквы или выше (20/800 эквивалент по Снеллену) или видимые внешние сегменты фоторецепторов на ОКТ/ФАФ.
Критерий исключения:
- Субъекты с любыми клинически важными аномальными физическими данными при скрининге.
- Субъекты, которые принимали какие-либо рецептурные или исследуемые пероральные ретиноидные препараты (например, Аккутан/Роаккутан® или Сориатан/Неотигазон®) в течение 6 месяцев после дня 0, и субъекты, которые не переносили ранее принимаемые пероральные ретиноидные препараты, будут исключены независимо от времени последнего приема. контакт.
- Субъекты с диабетом или хронической гиперлипидемией, гепатитом, панкреатитом или циррозом печени в анамнезе.
- Субъекты, которые принимали какие-либо добавки, содержащие ≥10 000 МЕ витамина А, в течение 60 дней после скрининга.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: QLT091001
перорально QLT091001 вводят один раз в день в течение 7 дней
|
перорально QLT091001 вводят один раз в день в течение 7 дней
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Поле зрения
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность будет оцениваться путем оценки следующего: нежелательные явления, клинические лабораторные результаты, ЭКГ и основные показатели жизнедеятельности.
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Sushanta Mallick, QLT Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 февраля 2012 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2014 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 августа 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 февраля 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 марта 2012 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
5 марта 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
15 декабря 2014 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 декабря 2014 г.
Последняя проверка
1 декабря 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Глазные болезни
- Дегенерация сетчатки
- Заболевания сетчатки
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания глаз, наследственные
- Дистрофии сетчатки
- Ретинит
- Пигментный ретинит
- Физиологические эффекты лекарств
- Противоопухолевые агенты
- Иммунологические факторы
- Защитные агенты
- Адъюванты, Иммунологические
- Антиканцерогенные агенты
- Ретинола ацетат
Другие идентификационные номера исследования
- RET RP 01
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .