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Orale QLT091001 in soggetti con retinite pigmentosa (RP) con mutazione autosomica dominante nella proteina 65 epiteliale del pigmento retinico (RPE65)

11 dicembre 2014 aggiornato da: QLT Inc.

Uno studio in aperto, di fase 1b, di sicurezza/prova di concetto per valutare gli effetti di QLT091001 orale nei soggetti con retinite pigmentosa (RP) con una mutazione autosomica dominante nella proteina 65 epiteliale del pigmento retinico (RPE65)

Lo scopo di questo studio è:

  • Valutare se il trattamento di 7 giorni con QLT091001 orale può migliorare la funzione visiva nei soggetti RP con una mutazione autosomica dominante in RPE65.
  • Per valutare la durata del miglioramento della funzione visiva (se osservato) nei soggetti RP con una mutazione autosomica dominante in RPE65 dopo il trattamento di 7 giorni con QLT091001 orale.
  • Per valutare la sicurezza di QLT091001 orale somministrato una volta al giorno per 7 giorni in soggetti RP con una mutazione autosomica dominante in RPE65.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Royal Victoria Eye and Ear Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti avranno RP causata da una mutazione autosomica dominante in RPE65, diagnosticata da un genetista oculista o oftalmologo.
  • Soggetti che hanno un'acuità visiva ETDRS standard meglio corretta di 3 lettere o migliore (equivalente di 20/800 Snellen) o segmenti esterni visibili dei fotorecettori su OCT/FAF.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con qualsiasi riscontro fisico anormale clinicamente importante allo screening.
  • I soggetti che hanno assunto farmaci retinoidi orali prescritti o sperimentali (ad es. Accutane/Roaccutane® o Soriatane/Neotigason®) entro 6 mesi dal giorno 0 e i soggetti che non hanno tollerato il loro precedente trattamento retinoidi orale saranno esclusi indipendentemente dall'ora dell'ultima esposizione.
  • Soggetti con una storia di diabete o iperlipidemia cronica, epatite, pancreatite o cirrosi.
  • Soggetti che hanno assunto integratori contenenti ≥10.000 UI di vitamina A entro 60 giorni dallo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: QLT091001
orale QLT091001 somministrato una volta al giorno per 7 giorni
Droga: QLT091001
orale QLT091001 somministrato una volta al giorno per 7 giorni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Campo visivo
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La sicurezza sarà valutata valutando quanto segue: eventi avversi, risultati clinici di laboratorio, ECG e segni vitali
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

QLT Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 febbraio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 marzo 2012

Primo Inserito (Stima)

5 marzo 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

15 dicembre 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 dicembre 2014

Ultimo verificato

1 dicembre 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RET RP 01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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