Doustny QLT091001 u pacjentów z retinitis pigmentosa (RP) z autosomalną dominującą mutacją w białku 65 nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE65)
11 grudnia 2014 zaktualizowane przez: QLT Inc.
Otwarte badanie fazy 1b dotyczące bezpieczeństwa/weryfikacji koncepcji w celu oceny wpływu doustnego QLT091001 u pacjentów z retinitis pigmentosa (RP) z autosomalną dominującą mutacją w białku 65 nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE65)
Celem tego badania jest:
- Aby ocenić, czy 7-dniowe leczenie doustnym QLT091001 może poprawić funkcję widzenia u pacjentów z RP z autosomalną dominującą mutacją w RPE65.
- Ocena czasu trwania poprawy funkcji wzrokowych (jeśli jest obserwowana) u pacjentów z RP z autosomalną dominującą mutacją w RPE65 po 7-dniowym leczeniu doustnym QLT091001.
- Ocena bezpieczeństwa doustnego QLT091001 podawanego raz dziennie przez 7 dni pacjentom z RP z autosomalną dominującą mutacją w RPE65.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
5
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci będą mieli RP spowodowane autosomalną dominującą mutacją w RPE65, zdiagnozowaną przez genetyka okulistycznego lub okulistę.
- Osoby z najlepszą skorygowaną standardową ostrością wzroku ETDRS 3 litery lub lepszą (odpowiednik 20/800 Snellena) lub widoczne zewnętrzne segmenty fotoreceptorów w OCT/FAF.
Kryteria wyłączenia:
- Osoby, u których podczas badania przesiewowego stwierdzono jakiekolwiek istotne klinicznie nieprawidłowości fizyczne.
- Pacjenci, którzy przyjmowali jakikolwiek retinoid na receptę lub eksperymentalny doustny lek retinoidowy (np. Accutane/Roaccutane® lub Soriatane/Neotigason®) w ciągu 6 miesięcy od dnia 0 oraz pacjenci, którzy nie tolerowali poprzedniego doustnego leku retinoidowego, zostaną wykluczeni bez względu na czas ostatniego narażenie.
- Osoby z cukrzycą lub przewlekłą hiperlipidemią w wywiadzie, zapaleniem wątroby, zapaleniem trzustki lub marskością wątroby.
- Osoby, które przyjmowały jakiekolwiek suplementy zawierające ≥10 000 IU witaminy A w ciągu 60 dni od badania przesiewowego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: QLT091001
doustny QLT091001 podawany raz dziennie przez 7 dni
|
doustny QLT091001 podawany raz dziennie przez 7 dni
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Pole widzenia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezpieczeństwo zostanie ocenione poprzez ocenę następujących zdarzeń niepożądanych, wyników badań laboratoryjnych, EKG i parametrów życiowych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Sushanta Mallick, QLT Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 lutego 2012
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2014
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 lutego 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 marca 2012
Pierwszy wysłany (Oszacować)
5 marca 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
15 grudnia 2014
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 grudnia 2014
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby oczu
- Zwyrodnienie siatkówki
- Choroby siatkówki
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby oczu, dziedziczne
- Dystrofie siatkówki
- Zapalenie siatkówki
- Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki przeciwnowotworowe
- Czynniki immunologiczne
- Środki ochronne
- Adiuwanty, immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe
- Octan retinolu
Inne numery identyfikacyjne badania
- RET RP 01
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .