Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Orální QLT091001 u pacientů s retinitis Pigmentosa (RP) s autozomálně dominantní mutací v retinálním pigmentovém epiteliálním proteinu 65 (RPE65)

11. prosince 2014 aktualizováno: QLT Inc.

Otevřená studie, fáze 1b, bezpečnost/prokázaná koncepce k vyhodnocení účinků perorálního QLT091001 u subjektů s retinitis Pigmentosa (RP) s autozomálně dominantní mutací v retinálním pigmentovém epiteliálním proteinu 65 (RPE65)

Účelem této studie je:

  • Vyhodnotit, zda 7denní léčba perorálním QLT091001 může zlepšit zrakové funkce u subjektů s RP s autozomálně dominantní mutací v RPE65.
  • Vyhodnotit trvání zlepšení zrakové funkce (pokud bylo pozorováno) u subjektů s RP s autozomálně dominantní mutací v RPE65 po 7denní léčbě perorálním QLT091001.
  • Vyhodnotit bezpečnost perorálního QLT091001 podávaného jednou denně po dobu 7 dnů u pacientů s RP s autozomálně dominantní mutací v RPE65.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Royal Victoria Eye and Ear Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty budou mít RP způsobenou autozomálně dominantní mutací v RPE65, jak je diagnostikováno očním genetikem nebo oftalmologem.
  • Subjekty, které mají nejlépe korigovanou standardní ETDRS zrakovou ostrost 3 písmena nebo lepší (20/800 Snellenův ekvivalent) nebo viditelné vnější segmenty fotoreceptorů na OCT/FAF.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s jakýmkoli klinicky významným abnormálním fyzickým nálezem při screeningu.
  • Jedinci, kteří užili jakoukoli předepsanou nebo zkoušenou perorální léčbu retinoidy (např. Accutane/Roaccutane® nebo Soriatane/Neotigason®) do 6 měsíců ode dne 0, a jedinci, kteří netolerovali předchozí perorální retinoidy, budou vyloučeni bez ohledu na čas posledního vystavení.
  • Subjekty s anamnézou diabetu nebo chronické hyperlipidémie, hepatitidy, pankreatitidy nebo cirhózy.
  • Subjekty, které užívaly jakékoli doplňky obsahující ≥10 000 IU vitaminu A během 60 dnů od screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: QLT091001
perorálně podávaný QLT091001 jednou denně po dobu 7 dnů
Lék: QLT091001
perorálně podávaný QLT091001 jednou denně po dobu 7 dnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Zorné pole
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost bude hodnocena vyhodnocením následujících faktorů: nežádoucích účinků, klinických laboratorních výsledků, EKG a vitálních funkcí
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

QLT Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. února 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. března 2012

První zveřejněno (Odhad)

5. března 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

15. prosince 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. prosince 2014

Naposledy ověřeno

1. prosince 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RET RP 01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa (RP)

Klinické studie na QLT091001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit