QLT091001 oral em indivíduos com retinite pigmentosa (RP) com uma mutação autossômica dominante na proteína epitelial 65 do pigmento da retina (RPE65)
11 de dezembro de 2014 atualizado por: QLT Inc.
Um estudo aberto, fase 1b, segurança/prova de conceito para avaliar os efeitos do QLT091001 oral em indivíduos com retinite pigmentosa (RP) com uma mutação autossômica dominante na proteína 65 epitelial do pigmento da retina (RPE65)
O objetivo deste estudo é:
- Avaliar se o tratamento de 7 dias com QLT091001 oral pode melhorar a função visual em indivíduos com PR com uma mutação autossômica dominante em RPE65.
- Avaliar a duração da melhora da função visual (se observada) em indivíduos com RP com uma mutação autossômica dominante em RPE65 após tratamento de 7 dias com QLT091001 oral.
- Avaliar a segurança de QLT091001 oral administrado uma vez ao dia por 7 dias em indivíduos com PR com uma mutação autossômica dominante em RPE65.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
5
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os indivíduos terão RP causada por uma mutação autossômica dominante em RPE65, diagnosticada por um geneticista ocular ou oftalmologista.
- Indivíduos que têm uma acuidade visual ETDRS padrão melhor corrigida de 3 letras ou melhor (equivalente a 20/800 Snellen) ou segmentos externos de fotorreceptores visíveis em OCT/FAF.
Critério de exclusão:
- Indivíduos com qualquer achado físico anormal clinicamente importante na Triagem.
- Indivíduos que tomaram qualquer prescrição ou medicamento retinóide oral experimental (por exemplo, Accutane/Roaccutane® ou Soriatane/Neotigason®) dentro de 6 meses do Dia 0 e indivíduos que não toleraram sua medicação retinóide oral anterior serão excluídos independentemente da hora da última exposição.
- Indivíduos com histórico de diabetes ou hiperlipidemia crônica, hepatite, pancreatite ou cirrose.
- Indivíduos que tomaram quaisquer suplementos contendo ≥10.000 UI de vitamina A dentro de 60 dias após a triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: QLT091001
QLT091001 oral administrado uma vez ao dia por 7 dias
|
QLT091001 oral administrado uma vez ao dia por 7 dias
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Campo visual
Prazo: 12 meses
|
12 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
A segurança será avaliada avaliando o seguinte: eventos adversos, resultados laboratoriais clínicos, ECG e sinais vitais
Prazo: 12 meses
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Sushanta Mallick, QLT Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de agosto de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de fevereiro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de março de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
5 de março de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
15 de dezembro de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de dezembro de 2014
Última verificação
1 de dezembro de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças oculares
- Degeneração Retiniana
- Doenças Retinianas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Oculares, Hereditárias
- Distrofias Retinianas
- Retinite
- Retinite Pigmentosa
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Antineoplásicos
- Fatores imunológicos
- Agentes de proteção
- Adjuvantes Imunológicos
- Agentes Anticarcinogênicos
- Acetato de retinol
Outros números de identificação do estudo
- RET RP 01
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .