Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Oraal QLT091001 bij proefpersonen met retinitis pigmentosa (RP) met een autosomaal dominante mutatie in retinaal pigmentepitheel 65-eiwit (RPE65)

11 december 2014 bijgewerkt door: QLT Inc.

Een open-label, fase 1b, veiligheids-/proof-of-concept-onderzoek om de effecten van oraal QLT091001 te evalueren bij proefpersonen met retinitis pigmentosa (RP) met een autosomaal dominante mutatie in retinaal pigmentepitheel 65-eiwit (RPE65)

Het doel van deze studie is:

  • Om te evalueren of 7-daagse behandeling met oraal QLT091001 de visuele functie kan verbeteren bij RP-proefpersonen met een autosomaal dominante mutatie in RPE65.
  • Ter beoordeling van de duur van de verbetering van de visuele functie (indien waargenomen) bij RP-proefpersonen met een autosomaal dominante mutatie in RPE65 na 7 dagen behandeling met oraal QLT091001.
  • Om de veiligheid te evalueren van oraal QLT091001, eenmaal daags toegediend gedurende 7 dagen bij RP-proefpersonen met een autosomaal dominante mutatie in RPE65.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Royal Victoria Eye and Ear Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Onderwerpen zullen RP hebben die wordt veroorzaakt door een autosomaal dominante mutatie in RPE65, zoals gediagnosticeerd door een ooggeneticus of oogarts.
  • Proefpersonen met een best gecorrigeerde standaard ETDRS-gezichtsscherpte van 3 letters of beter (20/800 Snellen-equivalent) of zichtbare buitenste segmenten van de fotoreceptor op OCT/FAF.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen met een klinisch belangrijke abnormale fysieke bevinding bij screening.
  • Proefpersonen die binnen 6 maanden na dag 0 receptplichtige of experimentele orale retinoïdemedicatie (bijv. Accutane/Roaccutane® of Soriatane/Neotigason®) hebben ingenomen en proefpersonen die hun eerdere orale retinoïdemedicatie niet verdroegen, worden uitgesloten, ongeacht het tijdstip van de laatste behandeling. blootstelling.
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van diabetes of chronische hyperlipidemie, hepatitis, pancreatitis of cirrose.
  • Proefpersonen die binnen 60 dagen na screening supplementen hebben ingenomen die ≥10.000 IE vitamine A bevatten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: QLT091001
oraal QLT091001 eenmaal daags toegediend gedurende 7 dagen
Geneesmiddel: QLT091001
oraal QLT091001 eenmaal daags toegediend gedurende 7 dagen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gezichtsveld
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
De veiligheid wordt beoordeeld door het volgende te evalueren: bijwerkingen, klinische laboratoriumresultaten, ECG's en vitale functies
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

QLT Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 februari 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 maart 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

5 maart 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

15 december 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 december 2014

Laatst geverifieerd

1 december 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RET RP 01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren