QLT091001 oral en sujetos con retinosis pigmentaria (RP) con una mutación autosómica dominante en la proteína 65 del epitelio pigmentario de la retina (RPE65)
11 de diciembre de 2014 actualizado por: QLT Inc.
Un estudio abierto, de fase 1b, de seguridad/prueba de concepto para evaluar los efectos de QLT091001 oral en sujetos con retinosis pigmentaria (RP) con una mutación autosómica dominante en la proteína 65 del epitelio pigmentario de la retina (RPE65)
El propósito de este estudio es:
- Evaluar si el tratamiento de 7 días con QLT091001 oral puede mejorar la función visual en sujetos con RP con una mutación autosómica dominante en RPE65.
- Evaluar la duración de la mejora de la función visual (si se observa) en sujetos con RP con una mutación autosómica dominante en RPE65 después de 7 días de tratamiento con QLT091001 oral.
- Evaluar la seguridad de QLT091001 oral administrado una vez al día durante 7 días en sujetos RP con una mutación autosómica dominante en RPE65.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
5
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los sujetos tendrán RP causada por una mutación autosómica dominante en RPE65, según lo diagnosticado por un genetista u oftalmólogo ocular.
- Sujetos que tienen una agudeza visual ETDRS estándar mejor corregida de 3 letras o más (20/800 equivalente de Snellen) o segmentos externos de fotorreceptores visibles en OCT/FAF.
Criterio de exclusión:
- Sujetos con cualquier hallazgo físico anormal clínicamente importante en la selección.
- Los sujetos que hayan tomado cualquier medicamento retinoide oral con receta o en investigación (p. ej., Accutane/Roaccutane® o Soriatane/Neotigason®) dentro de los 6 meses del Día 0 y los sujetos que no toleraron su medicamento retinoide oral anterior serán excluidos independientemente de la hora de la última vez. exposición.
- Sujetos con antecedentes de diabetes o hiperlipidemia crónica, hepatitis, pancreatitis o cirrosis.
- Sujetos que hayan tomado suplementos que contengan ≥10 000 UI de vitamina A en los 60 días previos a la selección.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: QLT091001
oral QLT091001 administrado una vez al día durante 7 días
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oral QLT091001 administrado una vez al día durante 7 días
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Campo visual
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
La seguridad se evaluará evaluando lo siguiente: eventos adversos, resultados de laboratorio clínico, ECG y signos vitales
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Sushanta Mallick, QLT Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de febrero de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de febrero de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de marzo de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
5 de marzo de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
15 de diciembre de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de diciembre de 2014
Última verificación
1 de diciembre de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de los ojos
- Degeneración retinal
- Enfermedades de la retina
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Distrofias retinales
- Retinitis
- Retinitis pigmentosa
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antineoplásicos
- Factores inmunológicos
- Agentes Protectores
- Adyuvantes, Inmunológicos
- Agentes anticancerígenos
- Acetato de retinol
Otros números de identificación del estudio
- RET RP 01
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