粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF) 在全身性重症肌无力中的初步研究

纳入标准：

• 年龄必须在 18 至 80 岁之间
• 肌无力的确定诊断基于：存在眼部、口咽部和/或四肢肌肉的易疲劳性无力以及存在≥ 0.4 nmol/l 的异常乙酰胆碱受体结合抗体。
• 有生育能力的患者必须同意使用医学上可接受的避孕方式，即持续使用口服避孕药或输卵管结扎史或在研究期间和完成研究后至少 8 周内与此类女性发生性关系的男性。
• 患者或指定人员必须有能力自行注射研究产品
• 如果进行了胸腺切除术，则该程序必须至少在筛选前一年进行。
• 当前抗胆碱酯酶药物的剂量必须在筛选前 2 周内保持恒定。
• 如果服用泼尼松，剂量必须在筛查前稳定 ≥ 4 周。

排除标准：

• 仅眼部 MG（MGFA I 类）
• 严重的呼吸和/或吞咽肌无力（MGFA Vb 或 V 级）
• 胸腺瘤的存在
• 筛选后 4 周内不得接受血浆置换或 IVIG
• 不得在筛选的 4 周内接受过免疫调节剂，包括硫唑嘌呤 (Imuran)、环孢菌素 (Sandimmune、Neoral)、吗替麦考酚酯 (CellCept)、GM-CSF（非格司亭；Neupogen；培非格司亭、沙格司亭）或任何其他药物慢性免疫抑制剂
• 结核病史或潜伏性结核病的证据（PPD 皮肤试验阳性或胸部 X 光检查有结核病的证据）
• 肺活量低于 1.2 升或接受补充氧气治疗。
• 严重合并症，包括肺部疾病、中风、任何严重程度的充血性心力衰竭、心肌梗死、心电图异常、未控制的高血压 -（坐位收缩压 <80 或 > 160 毫米汞柱或舒张压 > 100 毫米汞柱、不稳定型心绞痛、肝性或肾性疾病、胰岛素依赖型糖尿病、癌症病史（原位宫颈癌或切除的、皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌除外）、开放性皮肤溃疡、已知乙型肝炎表面抗原 (HbsAg) 或丙型肝炎病毒 (HCV)阳性或任何其他并发的医疗状况，这将使受试者参与试验不安全或干扰结果的解释。
• 在筛选访问时或研究期间的任何时间，研究者认为会排除参与研究的实验室值包括：血清肌酐 > 2.5 mg/dL，血清钾 < 3.5 mmol/L 或 > 5.5 mmol/L，血清天冬氨酸转氨酶 (AST)、丙氨酸转氨酶 (ALT) 或碱性磷酸酶 (ALP)> 正常上限的 3 倍，血小板计数 < 100,000/mm3，WBC 计数 < 3,000 个细胞/mm3，血红蛋白，血细胞比容或红细胞计数超出正常上限或下限的 30%
• 筛选后 3 个月内收到活疫苗
• 在筛选后 90 天内参与另一项药物研究。
• 已知对 GM-CSF 或其任何成分过敏
• 已知的 HIV 阳性状态或任何其他免疫抑制疾病的已知病史。
• 任何分枝杆菌病。
• 筛选访问前 4 周内或筛选访问和基线访问之间的活动性严重感染。
• 未经治疗的莱姆病。
• 结核病史或结核病接触史、慢性乙型肝炎或丙型肝炎、系统性红斑狼疮、多发性硬化症、横贯性脊髓炎、视神经炎或癫痫病史。
• 近期酒精或药物滥用史（< 1 年）
• 怀孕或哺乳期女性
• 不遵守其他疗法的历史
• 足以排除知情同意的异常精神状态
• 任何机会性感染史——包括但不限于卡氏肺囊虫、曲霉菌病、组织胞浆菌病或非典型分枝杆菌
• 镰状细胞病史。