- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01555580
Um Estudo Piloto do Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos-Macrófagos (GM-CSF) na Miastenia Gravis Generalizada
14 de março de 2012 atualizado por: Matthew N. Meriggioli, MD, Muscular Dystrophy Association
Um Estudo Piloto do Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos-Macrófagos (GM-CSF) na Miastenia Gravis Sintomática Autoimune Generalizada
O objetivo deste estudo é determinar se a droga Leukine (GM-CFS) é segura e tolerada por pacientes com miastenia gravis autoimune (MG).
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Doze pacientes com idades entre 18 e 80 anos com MG autoimune generalizada sintomática que não estão sendo tratados com medicamentos que suprimem seu sistema imunológico, além da prednisona, entrarão no estudo da UIC durante um período de dois anos.
O estudo envolverá uma visita de triagem e visitas no início e nos dias 5, 15, 30, 45, 60, 90 e 120.
A droga do estudo, Leukine (GM-CFS), é administrada por injeção.
Os indivíduos administrarão a si mesmos uma dose de GM-CSF todos os dias durante 10 dias.
As visitas de estudo incluirão testes musculares, estudos imunológicos e estudos de qualidade de vida.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
12
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Matthew N Meriggioli, MD
- Número de telefone: 312-996-4780
- E-mail: mmerig@uic.edu
Estude backup de contato
- Nome: Margaret O'Connor, RN
- Número de telefone: 312-413-8605
- E-mail: moconn@uic.edu
Locais de estudo
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois at Chicago, Department of Neurology
-
Contato:
- Matthew N Meriggioli, MD
- Número de telefone: 312-996-4780
- E-mail: mmerig@uic.edu
-
Contato:
- Margaret O'Connor, RN
- Número de telefone: 312-413-8605
- E-mail: moconn@uic.edu
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve ter entre 18 e 80 anos
- Diagnóstico estabelecido de miastenia com base em: presença de fraqueza fatigável dos músculos oculares, orofaríngeos e/ou dos membros E presença de anticorpos anormais de ligação ao receptor de acetilcolina ≥ 0,4 nmol/l.
- Pacientes com potencial para engravidar devem concordar em usar uma forma medicamente aceitável de contracepção definida pelo uso consistente de medicamentos anticoncepcionais orais ou história de laqueadura tubária ou homens que mantêm relações sexuais com essas mulheres durante e por pelo menos 8 semanas após a conclusão do estudo.
- O paciente ou pessoa designada deve ter a capacidade de auto-injetar o produto sob investigação
- Se timectomizado, o procedimento deve ter sido realizado pelo menos um ano antes da triagem.
- A dose dos medicamentos anticolinesterásicos atuais deve ser constante por 2 semanas antes da triagem.
- Se estiver tomando prednisona, a dose deve ser estável por ≥4 semanas antes da triagem.
Critério de exclusão:
- MG exclusivamente ocular (MGFA Classe I)
- fraqueza muscular respiratória e/ou de deglutição grave (MGFA Classe Vb ou V)
- presença de timoma
- Não deve ter recebido troca de plasma ou IVIG dentro de 4 semanas após a triagem
- Não deve ter recebido agentes imunomoduladores nas 4 semanas de triagem, incluindo Azatioprina (Imuran), Ciclosporina (Sandimmune, Neoral), Micofenolato de mofetil (CellCept), GM-CSF (Filgrastim; Neupogen; pegfilgrastim, sargramostim) ou qualquer outro agente imunossupressor crônico
- História de tuberculose ou evidência de tuberculose latente (teste cutâneo PPD positivo ou radiografia de tórax com evidência de tuberculose)
- capacidade vital inferior a 1,2 litros ou em oxigenoterapia suplementar.
- comorbidades graves, incluindo doença pulmonar, acidente vascular cerebral, insuficiência cardíaca congestiva de qualquer gravidade, infarto do miocárdio, anormalidades no eletrocardiograma, hipertensão não controlada - (PA sistólica sentada <80 ou > 160 mm Hg ou PA diastólica > 100 mm Hg, angina pectoris instável, hepática ou renal doença, diabetes mellitus dependente de insulina, história de câncer (exceto câncer cervical in situ ou ressecado, carcinoma cutâneo basocelular ou espinocelular), úlceras cutâneas abertas, antígeno de superfície da hepatite B conhecido (HbsAg) ou vírus da hepatite C (HCV) positivo, ou qualquer outra condição médica concomitante, que tornaria insegura a participação dos sujeitos no estudo ou interferiria na interpretação dos resultados.
- Valores laboratoriais que, no momento da visita de triagem ou a qualquer momento durante o estudo que, na opinião do investigador, impediriam a participação no estudo, incluindo: creatinina sérica > 2,5 mg/dL, potássio sérico < 3,5 mmol/L ou > 5,5 mmol/L, aspartato transaminase sérica (AST), alanina transaminase (ALT) ou fosfatase alcalina (ALP)> 3 vezes o limite superior do normal, contagem de plaquetas < 100.000/mm3, contagem de glóbulos brancos < 3.000 células/mm3, Hemoglobina, hematócrito ou contagem de glóbulos vermelhos fora de 30% dos limites superior ou inferior do normal
- Recebimento de uma vacina viva dentro de 3 meses após a triagem
- participação em outro estudo de medicamento experimental dentro de 90 dias após a triagem.
- hipersensibilidade conhecida ao GM-CSF ou a qualquer um de seus componentes
- Status HIV positivo conhecido ou história conhecida de qualquer outra doença imunossupressora.
- Qualquer doença micobacteriana.
- Infecções graves ativas dentro de 4 semanas antes da visita de triagem ou entre a triagem e as visitas iniciais.
- Doença de Lyme não tratada.
- História de tuberculose ou exposição à tuberculose, hepatite B ou C crônica, LES, história de esclerose múltipla, mielite transversa, neurite óptica ou epilepsia.
- História de abuso recente de álcool ou substâncias (< 1 ano)
- Fêmeas grávidas ou lactantes
- Histórico de não adesão a outras terapias
- estado mental anormal suficiente para excluir o consentimento informado
- História de qualquer infecção oportunista - incluindo, entre outros, Pneumocystis carinii, aspergilose, histoplasmose ou micobactéria atípica
- História da doença falciforme.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
EXPERIMENTAL: GM-CSF
|
Os participantes receberão uma dose de GM-CSF (5 µg/kg) por injeção subcutânea por dez (10) dias consecutivos.
A primeira dose de GM-CSF será administrada pelo sujeito ou cuidador sob a observação e direção da equipe do estudo durante a visita inicial.
O sujeito ou cuidador administrará as injeções subsequentes em casa.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Segurança do GM-CSF em pacientes com miastenia gravis
Prazo: 150 dias
|
O número de indivíduos que apresentaram um evento adverso Classe II-V dentro de 120 dias após o início do tratamento que está provavelmente ou definitivamente relacionado à medicação do estudo
|
150 dias
|
A mudança da linha de base na caracterização quantitativa e funcional (capacidade supressiva) de células T reguladoras circulantes 30 dias após o tratamento
Prazo: 30 dias
|
30 dias
|
|
A mudança da linha de base na caracterização quantitativa e funcional (capacidade supressiva) de células T reguladoras circulantes 60 dias após o tratamento
Prazo: 60 dias
|
60 dias
|
|
A mudança da linha de base na caracterização quantitativa e funcional (capacidade supressiva) de células T reguladoras circulantes 120 dias após o tratamento
Prazo: 120 dias
|
120 dias
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
---|---|
Mudança da linha de base na pontuação Quantitativa de Miastenia Gravis (QMG) em 60 dias
Prazo: 60 dias
|
60 dias
|
Mudança da linha de base na pontuação Quantitativa de Miastenia Gravis (QMG) no dia 120
Prazo: 120 dias
|
120 dias
|
Mudança da linha de base na pontuação composta de Miastenia Gravis no dia 60
Prazo: 60 dias
|
60 dias
|
Mudança da linha de base na pontuação composta de Miastenia Gravis no dia 120
Prazo: 120 dias
|
120 dias
|
Mudança da linha de base na pontuação do Teste Muscular Manual (MMT) no dia 60
Prazo: 60 dias
|
60 dias
|
Mudança da linha de base na pontuação do Teste Muscular Manual (MMT) no dia 120
Prazo: 120 dias
|
120 dias
|
Mudança da linha de base na pontuação das Atividades da Vida Diária (MG-ADL) da Miastenia Gravis no dia 60
Prazo: 60 dias
|
60 dias
|
Mudança da linha de base na pontuação das Atividades da Vida Diária (MG-ADL) da Miastenia Gravis no dia 120
Prazo: 120 dias
|
120 dias
|
Mudança da linha de base na Avaliação de Qualidade de Vida (SF-36) no dia 60
Prazo: 60 dias
|
60 dias
|
Mudança da linha de base na Avaliação de Qualidade de Vida (SF-36) no dia 120
Prazo: 120 dias
|
120 dias
|
Mudança da linha de base no nível de título de anticorpo do receptor de acetilcolina no dia 60
Prazo: 60 dias
|
60 dias
|
Mudança da linha de base no nível de título de anticorpo do receptor de acetilcolina no dia 120
Prazo: 120 dias
|
120 dias
|
Mudança da linha de base na dose de prednisona no dia 60
Prazo: 60 dias
|
60 dias
|
Mudança da linha de base na dose de prednisona no dia 120 dias
Prazo: 120 dias
|
120 dias
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Matthew N Meriggioli, MD, University of Illinois at Chicago, 912 S. Wood St., Rm 855-N, M/C 796, Chicago IL 60612
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2012
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
1 de dezembro de 2013
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
1 de dezembro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de março de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de março de 2012
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
15 de março de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
15 de março de 2012
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de março de 2012
Última verificação
1 de março de 2012
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Neoplasias por local
- Manifestações Neurológicas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Fraqueza muscular
- Miastenia grave
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Antineoplásicos
- Fatores imunológicos
- Sargramostim
- Molgramostim
Outros números de identificação do estudo
- MDA 2011 MG GM-CSF
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .