Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus granulosyytti-makrofagipesäkkeitä stimuloivasta tekijästä (GM-CSF) yleistyneessä myasthenia graviksessa

keskiviikko 14. maaliskuuta 2012 päivittänyt: Matthew N. Meriggioli, MD, Muscular Dystrophy Association

Pilottitutkimus granulosyytti-makrofagipesäkkeitä stimuloivasta tekijästä (GM-CSF) oireellisessa autoimmuunisuudessa yleistyneessä myasthenia graviksessa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko lääke Leukine (GM-CFS) turvallinen ja siedetty potilailla, joilla on autoimmuuninen myasthenia gravis (MG).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaksitoista 18–80-vuotiasta potilasta, joilla on oireinen yleistynyt autoimmuuni-MG ja joita ei hoideta immuunijärjestelmää heikentävällä lääkkeellä, paitsi prednisonilla, osallistuu UIC:n tutkimukseen kahden vuoden ajan. Tutkimus sisältää seulontakäynnin ja käynnit lähtötilanteessa ja päivinä 5, 15, 30, 45, 60, 90 ja 120. Tutkimuslääke Leukine (GM-CFS) annetaan injektiona. Koehenkilöt antavat itselleen yhden annoksen GM-CSF:ää joka päivä 10 päivän ajan. Opintovierailuihin sisältyy lihastestausta, immunologisia tutkimuksia ja elämänlaatututkimuksia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

12

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Matthew N Meriggioli, MD
  • Puhelinnumero: 312-996-4780
  • Sähköposti: mmerig@uic.edu

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Margaret O'Connor, RN
  • Puhelinnumero: 312-413-8605
  • Sähköposti: moconn@uic.edu

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois at Chicago, Department of Neurology
        • Ottaa yhteyttä:
          • Matthew N Meriggioli, MD
          • Puhelinnumero: 312-996-4780
          • Sähköposti: mmerig@uic.edu
        • Ottaa yhteyttä:
          • Margaret O'Connor, RN
          • Puhelinnumero: 312-413-8605
          • Sähköposti: moconn@uic.edu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikää tulee olla 18-80 vuotta
  • Myasteenian vahvistettu diagnoosi perustuu seuraaviin seikkoihin: silmä-, nielun ja/tai raajan lihasten väsyttävä heikkous JA epänormaalit asetyylikoliinireseptoriin sitoutuvat vasta-aineet ≥ 0,4 nmol/l.
  • Hedelmällisessä iässä olevien potilaiden on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymuotoa, joka määritellään suun kautta otettavien ehkäisylääkkeiden johdonmukaisella käytöllä tai munanjohtimien sidoksilla tai miehillä, jotka ovat seksuaalisessa suhteessa tällaisten naisten kanssa tutkimuksen aikana ja vähintään 8 viikon ajan tutkimuksen päättymisen jälkeen.
  • Potilaalla tai määrätyllä henkilöllä on oltava kyky pistää tutkimusvalmiste itse
  • Jos kateenpoisto on poistettu, toimenpide on pitänyt tehdä vähintään vuosi ennen seulontaa.
  • Nykyisten antikoliiniesteraasilääkkeiden annoksen on oltava vakio 2 viikkoa ennen seulontaa.
  • Jos käytät prednisonia, annoksen on oltava vakaa ≥ 4 viikkoa ennen seulontaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • yksinomaan silmän MG (MGFA Class I)
  • vaikea hengitys- ja/tai nielemislihasten heikkous (MGFA-luokka Vb tai V)
  • tymooman esiintyminen
  • Hän ei saa olla saanut plasminvaihtoa tai IVIG:tä 4 viikon sisällä seulonnasta
  • Hän ei saa olla saanut immunomoduloivia aineita 4 viikon aikana seulonnasta, mukaan lukien atsatiopriini (imuran), syklosporiini (sandimmune, neoral), mykofenolaattimofetiili (CellCept), GM-CSF (filgrastim; neupogen; pegfilgrastiimi, sargramostiimi) tai mitä tahansa muuta krooninen immunosuppressiivinen aine
  • Aiempi tuberkuloosi tai merkkejä piilevästä tuberkuloosista (positiivinen PPD-ihotesti tai rintakehän röntgenkuva, jossa on merkkejä tuberkuloosista)
  • vitaalikapasiteetti on alle 1,2 litraa tai lisähappiterapiassa.
  • vakavat liitännäissairaudet, mukaan lukien keuhkosairaus, aivohalvaus, minkä tahansa vaikeusasteinen sydämen vajaatoiminta, sydäninfarkti, EKG-häiriöt, hallitsematon verenpaine - (istuva systolinen verenpaine < 80 tai > 160 mm Hg tai diastolinen verenpaine > 100 mm Hg, epästabiili angina pectoris, maksan tai peräsuolen verenpaine sairaus, insuliinista riippuvainen diabetes mellitus, syöpä (muu kuin in situ kohdunkaulan syöpä tai resektoitu, ihon tyvisolu- tai okasolusyöpä), avoimet ihohaavat, tunnettu hepatiitti B -pinta-antigeeni (HbsAg) tai hepatiitti C -virus (HCV) positiivinen tai mikä tahansa muu samanaikainen lääketieteellinen tila, joka tekisi koehenkilöiden osallistumisesta tutkimukseen vaarallisen tai häiritsee tulosten tulkintaa.
  • Laboratorioarvot, jotka seulontakäynnin aikana tai milloin tahansa tutkimuksen aikana estäisivät osallistumisen tutkimukseen, mukaan lukien: seerumin kreatiniini > 2,5 mg/dl, seerumin kalium < 3,5 mmol/L tai > 5,5 mmol/l, seerumin aspartaattitransaminaasi (AST), alaniinitransaminaasi (ALT) tai alkalinen fosfataasi (ALP) > 3 kertaa normaalin yläraja, verihiutaleiden määrä < 100 000/mm3, valkosolujen määrä < 3 000 solua/mm3, hemoglobiini, hematokriitti tai punasolujen määrä yli 30 % normaalin ylä- tai alarajoista
  • Elävän rokotteen vastaanotto 3 kuukauden sisällä seulonnasta
  • osallistuminen toiseen lääketutkimukseen 90 päivän kuluessa seulonnasta.
  • tunnettu yliherkkyys GM-CSF:lle tai jollekin sen aineosalle
  • Tunnettu HIV-positiivinen tila tai jokin muu immuunivastetta heikentävä sairaus.
  • Mikä tahansa mykobakteerisairaus.
  • Aktiiviset vakavat infektiot 4 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä tai seulonnan ja lähtötilanteen välillä.
  • Hoitamaton Lymen tauti.
  • Aiemmin tuberkuloosi tai tuberkuloosialtistus, krooninen hepatiitti B tai hepatiitti C, SLE, aiempi multippeliskleroosi, transversaalinen myeliitti, näköhermotulehdus tai epilepsia.
  • Viimeaikainen alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö (alle 1 vuosi)
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Muiden hoitomuotojen noudattamatta jättäminen historiassa
  • epänormaali henkinen tila, joka riittää sulkemaan pois tietoisen suostumuksen
  • Aiemmat opportunistiset infektiot mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta Pneumocystis carinii, aspergilloosi, histoplasmoosi tai epätyypillinen mykobakteeri
  • Sirppisolusairauden historia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: GM-CSF
Lääke: Granulosyytti-makrofagipesäkkeitä stimuloiva tekijä (GM-CSF)
Osallistujat saavat yhden annoksen GM-CSF:ää (5 µg/kg) ihonalaisena injektiona kymmenen (10) peräkkäisenä päivänä. Tutkittava tai hoitaja antaa ensimmäisen annoksen GM-CSF:ää tutkimushenkilöstön valvonnassa ja ohjauksessa lähtötilanteen aikana. Potilas tai hoitaja antaa seuraavat injektiot kotona.
Muut nimet:
  • LEUKINE® (sargramostiimi)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
GM-CSF:n turvallisuus potilailla, joilla on myasthenia gravis
Aikaikkuna: 150 päivää
Niiden koehenkilöiden määrä, joilla on 120 päivän sisällä hoidon aloittamisesta luokan II-V haittatapahtuma, joka todennäköisesti tai varmasti liittyy tutkimuslääkkeeseen
150 päivää
Muutos lähtötasosta kiertävien säätelevien T-solujen kvantitatiivisessa ja toiminnallisessa (suppressiivisessa kapasiteetissa) karakterisoinnissa 30 päivää hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 30 päivää
30 päivää
Muutos lähtötasosta kiertävien säätelevien T-solujen kvantitatiivisessa ja toiminnallisessa (suppressiivisessa kapasiteetissa) karakterisoinnissa 60 päivää hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 60 päivää
60 päivää
Muutos lähtötasosta kiertävien säätelevien T-solujen kvantitatiivisessa ja toiminnallisessa (suppressiivisuuskyky) karakterisoinnissa 120 päivää hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 120 päivää
120 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta kvantitatiivisessa myasthenia gravis (QMG) -pisteessä 60 päivän kohdalla
Aikaikkuna: 60 päivää
60 päivää
Muutos lähtötasosta kvantitatiivisessa myasthenia gravis (QMG) -pisteessä päivänä 120
Aikaikkuna: 120 päivää
120 päivää
Muutos lähtötasosta Myasthenia Gravis Composite -pistemäärässä päivänä 60
Aikaikkuna: 60 päivää
60 päivää
Muutos lähtötasosta Myasthenia Gravis Composite -pistemäärässä päivänä 120
Aikaikkuna: 120 päivää
120 päivää
Muutos lähtötilanteesta manuaalisessa lihastestauksessa (MMT) päivänä 60
Aikaikkuna: 60 päivää
60 päivää
Muutos lähtötasosta manuaalisen lihastestauksen (MMT) tuloksessa 120. päivänä
Aikaikkuna: 120 päivää
120 päivää
Muutos lähtötasosta päivittäisen elämän myasthenia gravis -aktiviteettien (MG-ADL) -pisteissä 60. päivänä
Aikaikkuna: 60 päivää
60 päivää
Muutos lähtötasosta päivittäisen elämän myasthenia gravis -aktiviteettien (MG-ADL) -pisteissä 120. päivänä
Aikaikkuna: 120 päivää
120 päivää
Muutos lähtötasosta elämänlaadun arvioinnissa (SF-36) päivänä 60
Aikaikkuna: 60 päivää
60 päivää
Muutos elämänlaadun arvioinnin (SF-36) lähtötasosta päivänä 120
Aikaikkuna: 120 päivää
120 päivää
Muutos perustasosta asetyylikoliinireseptorin vasta-ainetiitteritasossa päivänä 60
Aikaikkuna: 60 päivää
60 päivää
Muutos perustasosta asetyylikoliinireseptorin vasta-ainetiitteritasossa päivänä 120
Aikaikkuna: 120 päivää
120 päivää
Muutos lähtötasosta prednisoniannoksessa 60. päivänä
Aikaikkuna: 60 päivää
60 päivää
Muutos lähtötasosta prednisonin annoksessa päivänä 120 päivää
Aikaikkuna: 120 päivää
120 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Muscular Dystrophy Association

Tutkijat

  • Päätutkija: Matthew N Meriggioli, MD, University of Illinois at Chicago, 912 S. Wood St., Rm 855-N, M/C 796, Chicago IL 60612

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. maaliskuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. maaliskuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 15. maaliskuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Torstai 15. maaliskuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. maaliskuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. maaliskuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MDA 2011 MG GM-CSF

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myasthenia Gravis

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa