전신 중증 근무력증 환자에서 과립구-대식세포 콜로니 자극 인자(GM-CSF)의 파일럿 연구

포함 기준:

• 18세에서 80세 사이여야 합니다.
• 다음을 기반으로 중증 근무력증의 확립된 진단: 안구, 구인두 및/또는 사지 근육의 피로할 수 있는 쇠약의 존재 및 ≥ 0.4nmol/l의 비정상적인 아세틸콜린 수용체 결합 항체의 존재.
• 가임 환자는 경구 피임약의 지속적인 사용 또는 난관 결찰 병력 또는 연구 완료 후 최소 8주 동안 이러한 여성과 성관계를 가진 남성으로 정의되는 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 환자 또는 피지명인은 연구용 제품을 자가 주사할 수 있어야 합니다.
• 흉선 절제술을 받은 경우 스크리닝 최소 1년 전에 절차를 수행해야 합니다.
• 현재 항콜린에스테라제 약물의 용량은 스크리닝 전 2주 동안 일정해야 합니다.
• 프레드니손을 복용하는 경우 스크리닝 전 ≥4주 동안 용량이 안정적이어야 합니다.

제외 기준:

• 독점적으로 안구 MG(MGFA 클래스 I)
• 심한 호흡기 및/또는 삼킴 근력 약화(MGFA Class Vb 또는 V)
• 흉선종의 존재
• 스크리닝 4주 이내에 혈장 교환 또는 IVIG를 받은 적이 없어야 함
• Azathioprine(Imuran), Cyclosporine(Sandimmune, Neoral), Mycophenolate mofetil(CellCept), GM-CSF(Filgrastim; Neupogen; pegfilgrastim, sargramostim) 또는 기타를 포함하여 스크리닝 4주 이내에 면역 조절제를 받은 적이 없어야 합니다. 만성면역억제제
• 결핵 병력 또는 잠복 결핵의 증거(양성 PPD 피부 검사 또는 결핵 증거가 있는 흉부 X-레이)
• 폐활량이 1.2리터 미만이거나 보충 산소 요법을 받는 경우.
• 폐질환, 뇌졸중, 모든 중증도의 울혈성 심부전, 심근경색, 심전도 이상, 조절되지 않는 고혈압을 포함한 중증 동반질환 - (앉아있는 수축기 혈압 <80 또는 > 160mmHg 또는 이완기 혈압 > 100mmHg, 불안정 협심증, 간 또는 신장 질병, 인슐린 의존성 당뇨병, 암 병력(자궁 경부암 또는 절제된 피부 기저 세포 또는 편평 세포 암종 제외), 개방성 피부 궤양, 알려진 B형 간염 표면 항원(HbsAg) 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 피험자가 시험에 참여하는 것을 위험하게 만들거나 결과 해석을 방해할 수 있는 양성 또는 기타 동시 의학적 상태.
• 스크리닝 방문 시 또는 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 배제할 수 있는 연구 기간 중 언제든지 다음을 포함하는 실험실 값: 혈청 크레아티닌 > 2.5mg/dL, 혈청 칼륨 < 3.5mmol/L 또는 > 5.5mmol/L, 혈청 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST), 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 또는 알칼리성 포스파타제(ALP) > 정상 상한치의 3배, 혈소판 수 < 100,000/mm3, WBC 수 < 3,000 cells/mm3, 헤모글로빈, 정상 상한 또는 하한의 30%를 벗어난 헤마토크리트 또는 적혈구 수
• 스크리닝 3개월 이내 생백신 수령
• 스크리닝 90일 이내에 또 다른 연구 약물 연구에 참여.
• GM-CSF 또는 그 구성 요소에 대해 알려진 과민성
• 알려진 HIV 양성 상태 또는 다른 면역 억제 질환의 알려진 병력.
• 모든 마이코박테리아 질병.
• 스크리닝 방문 전 4주 이내 또는 스크리닝 방문과 기준선 방문 사이의 활동성 중증 감염.
• 치료되지 않은 라임병.
• 결핵 또는 결핵 노출 병력, 만성 B형 간염 또는 C형 간염, SLE, 다발성 경화증 병력, 횡단 척수염, 시신경염 또는 간질.
• 최근 알코올 또는 약물 남용 병력(< 1년)
• 임신 또는 수유 중인 여성
• 다른 치료법에 대한 비순응 이력
• 정보에 입각한 동의를 배제하기에 충분한 비정상적인 정신 상태
• 모든 기회 감염의 병력 - Pneumocystis carinii, 아스페르길루스증, 히스토플라스마증 또는 비정형 마이코박테리움을 포함하되 이에 국한되지 않음
• 낫적혈구병의 병력.