Pilotażowe badanie czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF) w uogólnionej miastenii

Kryteria przyjęcia:

• Musi mieć od 18 do 80 lat
• Ustalone rozpoznanie miastenii na podstawie: obecności męczliwego osłabienia mięśni oka, jamy ustnej i gardła i/lub kończyn ORAZ obecności nieprawidłowych przeciwciał wiążących receptor acetylocholiny ≥ 0,4 nmol/l.
• Pacjenci w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej formy antykoncepcji określonej przez konsekwentne stosowanie doustnych środków antykoncepcyjnych lub podwiązanie jajowodów w wywiadzie lub mężczyzn pozostających w stosunkach seksualnych z takimi kobietami w trakcie i przez co najmniej 8 tygodni po zakończeniu badania.
• Pacjent lub osoba wyznaczona musi mieć możliwość samodzielnego wstrzykiwania badanego produktu
• W przypadku tymektomii procedura musi być przeprowadzona co najmniej rok przed badaniem przesiewowym.
• Dawka leków antycholinesterazowych musi być stała przez 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
• W przypadku przyjmowania prednizonu dawka musi być stabilna przez ≥4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.

Kryteria wyłączenia:

• wyłącznie oczny MG (MGFA klasa I)
• ciężkie osłabienie mięśni oddechowych i (lub) połykania (MGFA klasa Vb lub V)
• obecność grasiczaka
• Nie może otrzymać wymiany osocza ani IVIG w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego
• Nie może otrzymywać leków immunomodulujących w ciągu 4 tygodni badania przesiewowego, w tym azatiopryny (Imuran), cyklosporyny (Sandimmune, Neoral), mykofenolanu mofetylu (CellCept), GM-CSF (filgrastim; neupogen; pegfilgrastim, sargramostim) ani żadnych innych przewlekły środek immunosupresyjny
• Historia gruźlicy lub objawy utajonej gruźlicy (dodatni test skórny PPD lub prześwietlenie klatki piersiowej z objawami gruźlicy)
• pojemność życiowa poniżej 1,2 litra lub na tlenoterapii uzupełniającej.
• ciężkie choroby współistniejące, w tym choroby płuc, udar mózgu, zastoinowa niewydolność serca o dowolnym nasileniu, zawał mięśnia sercowego, nieprawidłowości w zapisie EKG, niekontrolowane nadciśnienie - (ciśnienie skurczowe w pozycji siedzącej <80 lub > 160 mm Hg lub ciśnienie rozkurczowe > 100 mm Hg, niestabilna dusznica bolesna, zaburzenia czynności wątroby lub nerek cukrzyca insulinozależna, nowotwór w wywiadzie (inny niż rak szyjki macicy in situ lub wycięty, skórny rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy), otwarte owrzodzenia skóry, znany antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HbsAg) lub wirus zapalenia wątroby typu C (HCV). pozytywny lub jakikolwiek inny współistniejący stan chorobowy, który mógłby spowodować, że udział uczestników w badaniu byłby niebezpieczny lub zakłóciłby interpretację wyników.
• Wartości laboratoryjne, które w czasie wizyty przesiewowej lub w jakimkolwiek momencie badania wykluczałyby w opinii Badacza udział w badaniu, w tym: stężenie kreatyniny w surowicy > 2,5 mg/dl, stężenie potasu w surowicy < 3,5 mmol/l lub > 5,5 mmol/l, aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST), transaminazy alaninowej (ALT) lub fosfatazy alkalicznej (ALP) w surowicy > 3 razy powyżej górnej granicy normy, liczba płytek krwi < 100 000/mm3, liczba leukocytów < 3 000 komórek/mm3, hemoglobina, hematokryt, czyli liczba krwinek czerwonych poza 30% górnej lub dolnej granicy normy
• Otrzymanie żywej szczepionki w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego
• udział w innym badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 90 dni od badania przesiewowego.
• znana nadwrażliwość na GM-CSF lub którykolwiek z jego składników
• Znany status HIV-dodatni lub znana historia jakiejkolwiek innej choroby immunosupresyjnej.
• Jakakolwiek choroba mykobakteryjna.
• Aktywne ciężkie infekcje w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową lub między wizytami przesiewowymi a wizytami wyjściowymi.
• Nieleczona borelioza.
• Historia narażenia na gruźlicę lub gruźlicę, przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, SLE, historia stwardnienia rozsianego, poprzecznego zapalenia rdzenia kręgowego, zapalenia nerwu wzrokowego lub padaczki.
• Historia niedawnego nadużywania alkoholu lub substancji psychoaktywnych (< 1 rok)
• Samice w ciąży lub karmiące
• Historia niezgodności z innymi terapiami
• nieprawidłowy stan psychiczny wystarczający do wykluczenia świadomej zgody
• Historia jakiejkolwiek infekcji oportunistycznej - w tym między innymi Pneumocystis carinii, aspergilozy, histoplazmozy lub atypowych prątków
• Historia niedokrwistości sierpowatokrwinkowej.