A granulocita-makrofág kolónia-stimuláló faktor (GM-CSF) kísérleti vizsgálata generalizált myasthenia gravisban

Bevételi kritériumok:

• 18 és 80 év közöttinek kell lennie
• A myasthenia megállapított diagnózisa a következők alapján: a szem-, oropharyngealis és/vagy végtagi izmok fáradékony gyengesége ÉS kóros acetilkolin receptorhoz kötő antitestek jelenléte ≥ 0,4 nmol/l.
• A fogamzóképes korú betegeknek bele kell állapodniuk abba, hogy orvosilag elfogadható fogamzásgátlási formát alkalmaznak, amelyet az orális fogamzásgátló gyógyszerek következetes használata vagy a kórtörténetben szereplő petevezeték-lekötés határozza meg, vagy olyan férfiak, akik ilyen nőkkel szexuális kapcsolatban állnak a vizsgálat alatt és azt követően legalább 8 hétig.
• A betegnek vagy a kijelölt személynek képesnek kell lennie a vizsgálati készítmény öninjekciózására
• Thimectomia esetén a beavatkozást legalább egy évvel a szűrés előtt el kell végezni.
• A jelenlegi antikolinészteráz gyógyszerek adagjának állandónak kell lennie 2 hétig a szűrés előtt.
• Ha prednizont szed, az adagnak stabilnak kell lennie legalább 4 hétig a szűrés előtt.

Kizárási kritériumok:

• kizárólag okuláris MG (MGFA I. osztály)
• súlyos légzőszervi és/vagy nyelési izomgyengeség (MGFA Vb vagy V osztály)
• timoma jelenléte
• Nem kapott plazmacserét vagy IVIG-t a szűrést követő 4 héten belül
• Nem kapott immunmoduláló szereket a szűrést követő 4 héten belül, beleértve az azatioprin (Imuran), cyclosporine (Sandimmune, Neoral), mikofenolát mofetil (CellCept), GM-CSF (Filgrastim; Neupogen; pegfilgrastim, sargramostim) vagy bármely más gyógyszert. krónikus immunszuppresszív szer
• A kórelőzményben szereplő tuberkulózis vagy látens tuberkulózisra utaló jelek (pozitív PPD bőrteszt vagy mellkasröntgen tuberkulózisra utaló jelekkel)
• 1,2 liternél kisebb létfontosságú kapacitás, vagy kiegészítő oxigénterápia alatt áll.
• súlyos társbetegségek, beleértve a tüdőbetegséget, stroke-ot, bármilyen súlyosságú pangásos szívelégtelenséget, szívinfarktust, EKG-rendellenességeket, kontrollálatlan magas vérnyomást – (ülő szisztolés vérnyomás <80 vagy > 160 Hgmm vagy diasztolés vérnyomás > 100 Hgmm, instabil angina pectoris, máj- vagy regiszterin betegség, inzulinfüggő diabetes mellitus, a kórelőzményben szereplő rák (kivéve az in situ méhnyakrákot vagy a reszekált, bőr bazálissejtes vagy laphámsejtes karcinómát), nyílt bőrfekély, ismert hepatitis B felületi antigén (HbsAg) vagy hepatitis C vírus (HCV) pozitív vagy bármely más egyidejű egészségügyi állapot, amely nem biztonságossá tenné az alanyok számára a vizsgálatban való részvételt, vagy zavarná az eredmények értelmezését.
• Olyan laboratóriumi értékek, amelyek a szűrőlátogatás időpontjában vagy a vizsgálat során bármikor kizárják a vizsgálatban való részvételt, beleértve: szérum kreatinin > 2,5 mg/dl, szérum kálium < 3,5 mmol/L vagy > 5,5 mmol/l, szérum aszpartát transzamináz (AST), alanin transzamináz (ALT) vagy alkalikus foszfatáz (ALP) > a normálérték felső határának háromszorosa, vérlemezkeszám < 100 000/mm3, fehérvérsejtszám < 3 000 sejt/mm3, hemoglobin, hematokrit vagy vörösvérsejtszám a normálérték felső vagy alsó határának 30%-án kívül esik
• Élő vakcina átvétele a szűrést követő 3 hónapon belül
• egy másik vizsgált gyógyszervizsgálatban való részvétel a szűrést követő 90 napon belül.
• ismert túlérzékenység a GM-CSF-fel vagy bármely összetevőjével szemben
• Ismert HIV-pozitív státusz vagy bármely más immunszuppresszív betegség ismert kórtörténete.
• Bármilyen mikobakteriális betegség.
• Aktív súlyos fertőzések a szűrővizsgálat előtti 4 héten belül, vagy a szűrés és a kiindulási vizitek között.
• Kezeletlen Lyme-kór.
• TBC vagy TB expozíció anamnézisében, krónikus hepatitis B vagy hepatitis C, SLE, szklerózis multiplex, transverzális myelitis, látóideggyulladás vagy epilepszia.
• A közelmúltban előfordult alkohol- vagy szerhasználat (<1 év)
• Terhes vagy szoptató nőstények
• Más terápiák be nem tartásának története
• abnormális mentális állapot, amely elegendő ahhoz, hogy kizárja a tájékozott beleegyezést
• Bármilyen opportunista fertőzés anamnézisében – beleértve, de nem kizárólagosan a Pneumocystis carinii-t, az aspergillózist, a hisztoplazmózist vagy az atipikus mycobacteriumot
• Sarlósejtes betegség története.