全身性重症筋無力症における顆粒球マクロファージコロニー刺激因子 (GM-CSF) のパイロット研究

包含基準:

• 18歳から80歳までの方
• 以下に基づく筋無力症の確立された診断: 眼、口腔咽頭、および/または四肢の筋肉の疲労性衰弱の存在および異常なアセチルコリン受容体結合抗体の存在 ≥ 0.4 nmol/l.
• 出産の可能性のある患者は、経口避妊薬の一貫した使用または卵管結紮の病歴によって定義される医学的に許容される避妊方法の使用に同意する必要があります。または、研究期間中および研究終了後少なくとも 8 週間、そのような女性と性的関係にある男性。
• -患者または被指名人は、治験薬を自己注射できる必要があります
• 胸腺摘出の場合、その処置はスクリーニングの少なくとも 1 年前に行われている必要があります。
• 現在の抗コリンエステラーゼ薬の用量は、スクリーニングの2週間前から一定でなければなりません。
• プレドニゾンを服用している場合、用量はスクリーニング前の 4 週間以上安定している必要があります。

除外基準:

• 眼 MG (MGFA クラス I) のみ
• 重度の呼吸および/または嚥下筋力低下 (MGFA クラス Vb または V)
• 胸腺腫の存在
• -スクリーニングの4週間以内に血漿交換またはIVIGを受けてはなりません
• -スクリーニングの4週間以内に、アザチオプリン（イムラン）、シクロスポリン（サンディミューン、ネオーラル）、ミコフェノール酸モフェチル（セルセプト）、GM-CSF（フィルグラスチム、ニューポジェン、ペグフィルグラスチム、サルグラモスチム）などの免疫調節剤を投与されていないこと。慢性免疫抑制剤
• 結核の病歴または潜在性結核の証拠（PPD皮膚検査陽性または結核の証拠を伴う胸部X線）
• 肺活量が 1.2 リットル未満、または酸素補充療法を受けている。
• 肺疾患、脳卒中、重度のうっ血性心不全、心筋梗塞、心電図異常、制御不能な高血圧などの重篤な併存疾患 - (収縮期血圧 < 80 または > 160 mm Hg または拡張期血圧 > 100 mm Hg、不安定狭心症、肝臓または腎臓疾患、インスリン依存性糖尿病、がんの病歴（子宮頸部上皮内がんまたは切除、皮膚基底細胞がんまたは扁平上皮がん以外）、開放性皮膚潰瘍、既知の B 型肝炎表面抗原（HbsAg）または C 型肝炎ウイルス（HCV）被験者が治験に参加することを危険にさらしたり、結果の解釈を妨げたりする可能性のある陽性、またはその他の併発する病状。
• -スクリーニング訪問時または研究中の任意の時点で、治験責任医師の意見で以下を含む研究への参加を排除する検査室の値：血清クレアチニン> 2.5 mg / dL、血清カリウム< 3.5 mmol / Lまたは> 5.5mmol/L、血清アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）、アラニントランスアミナーゼ（ALT）、またはアルカリホスファターゼ（ALP）＞正常上限の3倍、血小板数＜100,000/mm3、白血球数＜3,000個/mm3、ヘモグロビン、正常範囲の上限または下限の 30% を超えるヘマトクリット、または赤血球数
• スクリーニングから3か月以内に生ワクチンを受け取る
• -スクリーニングから90日以内の別の治験薬研究への参加。
• -GM-CSFまたはその成分のいずれかに対する既知の過敏症
• -既知のHIV陽性状態または他の免疫抑制疾患の既知の病歴。
• すべてのマイコバクテリア疾患。
• -スクリーニング訪問前の4週間以内、またはスクリーニングとベースライン訪問の間のアクティブな重度の感染症。
• 未治療のライム病.
• -結核または結核への曝露の病歴、慢性B型肝炎またはC型肝炎、SLE、多発性硬化症の病歴、横断性脊髄炎、視神経炎またはてんかん。
• -最近のアルコールまたは薬物乱用の履歴（<1年）
• 妊娠中または授乳中の女性
• -他の治療法の不遵守の歴史
• インフォームドコンセントを除外するのに十分な異常な精神状態
• -日和見感染の病歴 - ニューモシスチス・カリニ、アスペルギルス症、ヒストプラスマ症、または非定型抗酸菌を含むがこれらに限定されない
• 鎌状赤血球症の病歴。