皮下给药 C1 酯酶抑制剂的临床药理学和安全性评价研究
2021年1月29日 更新者：CSL Behring
一项开放标签、交叉、剂量范围研究，以评估人血浆衍生 C1 酯酶抑制剂皮下给药在遗传性血管性水肿患者中的药代动力学、药效学和安全性
该研究的目的是评估在患有遗传性血管性水肿的受试者的皮下施用 C1 酯酶抑制剂会发生什么情况。
将评估 C1-酯酶抑制剂的三种不同给药方案。
每个受试者将被分配接受 3 种给药方案中的 2 种，每种给药方案持续 4 周。
每 4 周测量一次血液中 C1-酯酶抑制剂的活性和浓度。
该研究还将检查受试者对皮下给药的 C1 酯酶抑制剂的耐受性。
研究概览
地位
完全的
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国、10117
- Study Site
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Frankfurt、德国、60596
- Study Site
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Mainz、德国、55101
- Study Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30342
- Study Site
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、美国、20815
- Study Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45231
- Study Site
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Toledo、Ohio、美国、43617
- Study Site
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、19108
- Study Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18 岁或以上的男性或女性。
- 实验室确认的 I 型或 II 型遗传性血管性水肿。
- 在过去三个月中，每月少于两次遗传性血管性水肿发作。
- 体重50.0公斤至110.0公斤。
排除标准：
- 接受预防性 C1 酯酶抑制剂治疗。
- 筛查访视前 7 天内接受过 C1-酯酶抑制剂、ecallantide、icatibant 或任何用于预防或治疗遗传性血管性水肿的血液制品。
- 拟在研究期间使用重组C1-酯酶抑制剂或新鲜冰冻血浆用于遗传性血管性水肿的急性治疗。
- 在筛选访视前 30 天内接受过雄激素治疗（例如，达那唑、氧雄龙、康力龙、睾酮）。
- 在筛选访问前 3 个月内开始服用或改变任何激素避孕方案或激素替代疗法（即，含雌激素/孕激素的产品）剂量的女性受试者。
- 已知或怀疑对研究产品或研究产品的任何赋形剂过敏。
- 怀孕或哺乳。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：非随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：低剂量，然后是中剂量的 C1 酯酶抑制剂
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在接受第一剂皮下C1-酯酶抑制剂之前，将向所有受试者施用每公斤体重20单位的单次静脉内剂量的C1-酯酶抑制剂(Berinert)。
每周两次皮下注射低剂量的 C1-酯酶抑制剂，持续 4 周。
中等剂量的 C1-酯酶抑制剂将每周两次皮下注射，持续四个星期。
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实验性的：中，然后低，C1-酯酶抑制剂剂量
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在接受第一剂皮下C1-酯酶抑制剂之前，将向所有受试者施用每公斤体重20单位的单次静脉内剂量的C1-酯酶抑制剂(Berinert)。
每周两次皮下注射低剂量的 C1-酯酶抑制剂，持续 4 周。
中等剂量的 C1-酯酶抑制剂将每周两次皮下注射，持续四个星期。
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实验性的：中、然后高 C1 酯酶抑制剂剂量
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在接受第一剂皮下C1-酯酶抑制剂之前，将向所有受试者施用每公斤体重20单位的单次静脉内剂量的C1-酯酶抑制剂(Berinert)。
中等剂量的 C1-酯酶抑制剂将每周两次皮下注射，持续四个星期。
高剂量的 C1-酯酶抑制剂将每周两次皮下给药，持续四个星期。
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实验性的：先低后高的 C1 酯酶抑制剂剂量
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在接受第一剂皮下C1-酯酶抑制剂之前，将向所有受试者施用每公斤体重20单位的单次静脉内剂量的C1-酯酶抑制剂(Berinert)。
每周两次皮下注射低剂量的 C1-酯酶抑制剂，持续 4 周。
高剂量的 C1-酯酶抑制剂将每周两次皮下给药，持续四个星期。
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实验性的：先高后低的 C1 酯酶抑制剂剂量
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在接受第一剂皮下C1-酯酶抑制剂之前，将向所有受试者施用每公斤体重20单位的单次静脉内剂量的C1-酯酶抑制剂(Berinert)。
每周两次皮下注射低剂量的 C1-酯酶抑制剂，持续 4 周。
高剂量的 C1-酯酶抑制剂将每周两次皮下给药，持续四个星期。
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实验性的：高剂量，然后是中剂量的 C1 酯酶抑制剂
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在接受第一剂皮下C1-酯酶抑制剂之前，将向所有受试者施用每公斤体重20单位的单次静脉内剂量的C1-酯酶抑制剂(Berinert)。
中等剂量的 C1-酯酶抑制剂将每周两次皮下注射，持续四个星期。
高剂量的 C1-酯酶抑制剂将每周两次皮下给药，持续四个星期。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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模型化的 C1 酯酶抑制剂功能活动谷水平
大体时间：在每个给药方案的第四周
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基于建模和模拟的低、中和高皮下剂量方案的平均谷 C1-酯酶抑制剂功能活性
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在每个给药方案的第四周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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观察到的 C1-酯酶抑制剂功能活性谷水平
大体时间：在 4 周给药方案的最后一周
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低、中、高皮下剂量方案的 C1 酯酶抑制剂功能活性的平均谷值
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在 4 周给药方案的最后一周
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C1-酯酶抑制剂浓度谷值
大体时间：在 4 周给药方案的最后一周
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低、中、高皮下剂量方案的 C1-酯酶抑制剂平均谷浓度
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在 4 周给药方案的最后一周
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C4浓度谷值
大体时间：在 4 周给药方案的最后一周
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低、中、高皮下剂量方案的平均C4谷浓度
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在 4 周给药方案的最后一周
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C1-酯酶抑制剂功能活性相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周给药方案的最后一周
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低、中和高皮下剂量方案的 C1 酯酶抑制剂功能活性相对于基线的平均变化
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基线和 4 周给药方案的最后一周
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C1-酯酶抑制剂浓度相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周给药方案的最后一周
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低、中、高皮下剂量方案的 C1 酯酶抑制剂浓度相对于基线的平均变化
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基线和 4 周给药方案的最后一周
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C4 浓度相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周给药方案的最后一周
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低、中、高皮下剂量方案的 C4 浓度相对于基线的平均变化
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基线和 4 周给药方案的最后一周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
合作者
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年4月1日
初级完成 (实际的)
2012年12月1日
研究完成 (实际的)
2012年12月1日
研究注册日期
首次提交
2012年4月10日
首先提交符合 QC 标准的
2012年4月10日
首次发布 (估计)
2012年4月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年2月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年1月29日
最后验证
2021年1月1日
更多信息
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