Uno studio per valutare la farmacologia clinica e la sicurezza dell'inibitore della C1-esterasi somministrato per via sottocutanea
29 gennaio 2021 aggiornato da: CSL Behring
Uno studio in aperto, cross-over, dose-ranging per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la sicurezza della somministrazione sottocutanea di un inibitore della C1-esterasi derivato dal plasma umano in soggetti con angioedema ereditario
Lo scopo dello studio è valutare cosa succede all'inibitore della C1-esterasi che viene somministrato sotto la pelle di soggetti con angioedema ereditario.
Saranno valutati tre diversi regimi di dosaggio dell'inibitore della C1-esterasi.
Ogni soggetto verrà assegnato a ricevere 2 dei 3 regimi di dosaggio, ciascuno per 4 settimane.
L'attività e la concentrazione dell'inibitore della C1-esterasi nel sangue saranno misurate durante ogni periodo di 4 settimane.
Lo studio esaminerà anche quanto bene l'inibitore della C1-esterasi somministrato sotto la pelle sia tollerato dai soggetti.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Berlin, Germania, 10117
- Study Site
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Frankfurt, Germania, 60596
- Study Site
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Mainz, Germania, 55101
- Study Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Study Site
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
- Study Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45231
- Study Site
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Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43617
- Study Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 19108
- Study Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi o femmine di età pari o superiore a 18 anni.
- Angioedema ereditario confermato in laboratorio di tipo I o II.
- Meno di due attacchi di angioedema ereditario al mese negli ultimi tre mesi.
- Peso corporeo da 50,0 kg a 110,0 kg.
Criteri di esclusione:
- Ricevere una terapia profilattica con inibitori della C1-esterasi.
- - Ricevuto inibitore della C1-esterasi, ecallantide, icatibant o qualsiasi emoderivato per la prevenzione o il trattamento dell'angioedema ereditario entro 7 giorni prima della visita di screening.
- Intende utilizzare un inibitore della C1-esterasi ricombinante o plasma fresco congelato per il trattamento acuto dell'angioedema ereditario durante lo studio.
- - Ricevuta terapia con androgeni (ad esempio, danazolo, oxandrolone, stanozololo, testosterone) entro 30 giorni prima della visita di screening.
- Soggetti di sesso femminile che hanno iniziato a prendere o modificato la dose di qualsiasi regime contraccettivo ormonale o terapia ormonale sostitutiva (ad esempio prodotti contenenti estrogeni/progesterone) entro 3 mesi prima della visita di screening.
- Ipersensibilità nota o sospetta al prodotto in studio o a qualsiasi eccipiente del prodotto in studio.
- Gravidanza o allattamento.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Dose bassa, poi media, di inibitore della C1-esterasi
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Una singola dose endovenosa di inibitore della C1-esterasi (Berinert) a 20 unità per kg di peso corporeo verrà somministrata a tutti i soggetti prima di ricevere la prima dose di inibitore sottocutaneo della C1-esterasi.
Una bassa dose di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per quattro settimane.
Una dose media di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per quattro settimane.
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Sperimentale: Dose media, poi bassa, di inibitore della C1-esterasi
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Una singola dose endovenosa di inibitore della C1-esterasi (Berinert) a 20 unità per kg di peso corporeo verrà somministrata a tutti i soggetti prima di ricevere la prima dose di inibitore sottocutaneo della C1-esterasi.
Una bassa dose di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per quattro settimane.
Una dose media di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per quattro settimane.
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Sperimentale: Dose media, poi alta, di inibitore della C1-esterasi
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Una singola dose endovenosa di inibitore della C1-esterasi (Berinert) a 20 unità per kg di peso corporeo verrà somministrata a tutti i soggetti prima di ricevere la prima dose di inibitore sottocutaneo della C1-esterasi.
Una dose media di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per quattro settimane.
Un'alta dose di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per quattro settimane.
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Sperimentale: Dose bassa, poi alta, dell'inibitore della C1-esterasi
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Una singola dose endovenosa di inibitore della C1-esterasi (Berinert) a 20 unità per kg di peso corporeo verrà somministrata a tutti i soggetti prima di ricevere la prima dose di inibitore sottocutaneo della C1-esterasi.
Una bassa dose di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per quattro settimane.
Un'alta dose di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per quattro settimane.
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Sperimentale: Dose alta, poi bassa, dell'inibitore della C1-esterasi
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Una singola dose endovenosa di inibitore della C1-esterasi (Berinert) a 20 unità per kg di peso corporeo verrà somministrata a tutti i soggetti prima di ricevere la prima dose di inibitore sottocutaneo della C1-esterasi.
Una bassa dose di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per quattro settimane.
Un'alta dose di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per quattro settimane.
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Sperimentale: Dose alta, poi media, di inibitore della C1-esterasi
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Una singola dose endovenosa di inibitore della C1-esterasi (Berinert) a 20 unità per kg di peso corporeo verrà somministrata a tutti i soggetti prima di ricevere la prima dose di inibitore sottocutaneo della C1-esterasi.
Una dose media di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per quattro settimane.
Un'alta dose di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per quattro settimane.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Livello minimo di attività funzionale dell'inibitore della C1-esterasi modellato
Lasso di tempo: alla quarta settimana di ciascun regime posologico
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Media dell'attività funzionale minima dell'inibitore della C1-esterasi dei regimi di dose sottocutanea bassa, media e alta, basata su modellazione e simulazione
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alla quarta settimana di ciascun regime posologico
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Livello minimo di attività funzionale dell'inibitore della C1-esterasi come osservato
Lasso di tempo: durante l'ultima settimana del regime posologico di 4 settimane
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Media dell'attività funzionale minima dell'inibitore della C1-esterasi dei regimi di dose sottocutanea bassa, media e alta
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durante l'ultima settimana del regime posologico di 4 settimane
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Livello minimo di concentrazione dell'inibitore della C1-esterasi
Lasso di tempo: durante l'ultima settimana del regime posologico di 4 settimane
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Concentrazione media minima dell'inibitore della C1-esterasi dei regimi di dose sottocutanea bassa, media e alta
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durante l'ultima settimana del regime posologico di 4 settimane
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Livello minimo di concentrazione C4
Lasso di tempo: durante l'ultima settimana del regime posologico di 4 settimane
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Media della concentrazione minima di C4 dei regimi di dose sottocutanea bassa, media e alta
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durante l'ultima settimana del regime posologico di 4 settimane
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Variazione rispetto al basale nell'attività funzionale dell'inibitore della C1-esterasi
Lasso di tempo: Basale e durante l'ultima settimana del regime posologico di 4 settimane
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Variazione media rispetto al basale dell'attività funzionale dell'inibitore della C1-esterasi dei regimi a basso, medio e alto dosaggio sottocutaneo
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Basale e durante l'ultima settimana del regime posologico di 4 settimane
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Variazione rispetto al basale della concentrazione di inibitore della C1-esterasi
Lasso di tempo: Basale e durante l'ultima settimana del regime posologico di 4 settimane
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Variazione media rispetto al basale della concentrazione dell'inibitore della C1-esterasi dei regimi di dose sottocutanea bassa, media e alta
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Basale e durante l'ultima settimana del regime posologico di 4 settimane
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Variazione rispetto al basale nella concentrazione di C4
Lasso di tempo: Basale e durante l'ultima settimana del regime posologico di 4 settimane
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Variazione media rispetto al basale della concentrazione di C4 dei regimi di dose sottocutanea bassa, media e alta
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Basale e durante l'ultima settimana del regime posologico di 4 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 aprile 2012
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 aprile 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 aprile 2012
Primo Inserito (Stima)
12 aprile 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 febbraio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 gennaio 2021
Ultimo verificato
1 gennaio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie della pelle
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie del sistema immunitario
- Ipersensibilità, immediata
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie della pelle, vascolari
- Ipersensibilità
- Orticaria
- Malattie ereditarie da carenza di complemento
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Angioedema
- Angioedema, ereditario
- Angioedema ereditario di tipo I e II
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti inattivanti del complemento
- Complemento proteina C1 inibitore
- Complemento proteine inattivatrici C1
- Complemento C1
Altri numeri di identificazione dello studio
- CSL830_2001
- 2011-005013-36 (Numero EudraCT)
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