En undersøgelse til evaluering af den kliniske farmakologi og sikkerhed af C1-esterasehæmmer administreret ad den subkutane vej
29. januar 2021 opdateret af: CSL Behring
En åben-label, cross-over, dosisvarierende undersøgelse til evaluering af farmakokinetikken, farmakodynamikken og sikkerheden ved subkutan administration af en human plasma-afledt C1-esterasehæmmer hos personer med arvelig angioødem
Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvad der sker med C1-esterasehæmmer, der indgives under huden på forsøgspersoner med arvelig angioødem.
Tre forskellige doseringsregimer af C1-esterasehæmmer vil blive vurderet.
Hvert individ vil blive tildelt 2 af de 3 doseringsregimer, hver i 4 uger.
Aktiviteten og koncentrationen af C1-esterasehæmmer i blodet vil blive målt i hver 4-ugers periode.
Studiet vil også undersøge, hvor godt C1-esterasehæmmer administreret under huden tolereres af forsøgspersonerne.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
- Study Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
- Study Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45231
- Study Site
-
Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43617
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 19108
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Study Site
-
Frankfurt, Tyskland, 60596
- Study Site
-
Mainz, Tyskland, 55101
- Study Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Hanner eller kvinder i alderen 18 år eller ældre.
- Laboratoriebekræftet arvelig angioødem type I eller II.
- Mindre end to arvelige angioødem-anfald om måneden i de sidste tre måneder.
- Kropsvægt på 50,0 kg til 110,0 kg.
Ekskluderingskriterier:
- Modtager profylaktisk C1-esterasehæmmerbehandling.
- Modtog C1-esterasehæmmer, ecallantide, icatibant eller andre blodprodukter til forebyggelse eller behandling af arveligt angioødem inden for 7 dage før screeningsbesøget.
- Har til hensigt at anvende rekombinant C1-esterasehæmmer eller friskfrosset plasma til akut behandling af arveligt angioødem under undersøgelsen.
- Modtog androgenbehandling (f.eks. danazol, oxandrolon, stanozolol, testosteron) inden for 30 dage før screeningsbesøget.
- Kvindelige forsøgspersoner, der begyndte at tage eller ændrede dosis af en hvilken som helst hormonprævention eller hormonsubstitutionsterapi (dvs. østrogen/progesteronholdige produkter) inden for 3 måneder før screeningsbesøget.
- Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for undersøgelsesproduktet eller over for eventuelle hjælpestoffer i undersøgelsesproduktet.
- Graviditet eller amning.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Forebyggelse
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Lav, derefter middel, C1-esterasehæmmerdosis
|
En enkelt intravenøs dosis af C1-esterasehæmmer (Berinert) på 20 enheder pr. kg legemsvægt vil blive administreret til alle forsøgspersoner, før de får den første dosis af subkutan C1-esterasehæmmer.
En lav dosis C1-esterasehæmmer vil blive administreret subkutant to gange om ugen i fire uger.
En middel dosis C1-esterasehæmmer vil blive administreret subkutant to gange om ugen i fire uger.
|
|
Eksperimentel: Middel, derefter lav, C1-esterasehæmmerdosis
|
En enkelt intravenøs dosis af C1-esterasehæmmer (Berinert) på 20 enheder pr. kg legemsvægt vil blive administreret til alle forsøgspersoner, før de får den første dosis af subkutan C1-esterasehæmmer.
En lav dosis C1-esterasehæmmer vil blive administreret subkutant to gange om ugen i fire uger.
En middel dosis C1-esterasehæmmer vil blive administreret subkutant to gange om ugen i fire uger.
|
|
Eksperimentel: Middel, derefter høj, C1-esterasehæmmerdosis
|
En enkelt intravenøs dosis af C1-esterasehæmmer (Berinert) på 20 enheder pr. kg legemsvægt vil blive administreret til alle forsøgspersoner, før de får den første dosis af subkutan C1-esterasehæmmer.
En middel dosis C1-esterasehæmmer vil blive administreret subkutant to gange om ugen i fire uger.
En høj dosis af C1-esterasehæmmer vil administreres subkutant to gange om ugen i fire uger.
|
|
Eksperimentel: Lav, derefter høj, C1-esterasehæmmerdosis
|
En enkelt intravenøs dosis af C1-esterasehæmmer (Berinert) på 20 enheder pr. kg legemsvægt vil blive administreret til alle forsøgspersoner, før de får den første dosis af subkutan C1-esterasehæmmer.
En lav dosis C1-esterasehæmmer vil blive administreret subkutant to gange om ugen i fire uger.
En høj dosis af C1-esterasehæmmer vil administreres subkutant to gange om ugen i fire uger.
|
|
Eksperimentel: Høj, derefter lav, C1-esterasehæmmerdosis
|
En enkelt intravenøs dosis af C1-esterasehæmmer (Berinert) på 20 enheder pr. kg legemsvægt vil blive administreret til alle forsøgspersoner, før de får den første dosis af subkutan C1-esterasehæmmer.
En lav dosis C1-esterasehæmmer vil blive administreret subkutant to gange om ugen i fire uger.
En høj dosis af C1-esterasehæmmer vil administreres subkutant to gange om ugen i fire uger.
|
|
Eksperimentel: Høj, derefter middel, C1-esterasehæmmerdosis
|
En enkelt intravenøs dosis af C1-esterasehæmmer (Berinert) på 20 enheder pr. kg legemsvægt vil blive administreret til alle forsøgspersoner, før de får den første dosis af subkutan C1-esterasehæmmer.
En middel dosis C1-esterasehæmmer vil blive administreret subkutant to gange om ugen i fire uger.
En høj dosis af C1-esterasehæmmer vil administreres subkutant to gange om ugen i fire uger.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Modelleret C1-esterasehæmmer Funktionel aktivitet Lavt niveau
Tidsramme: i den fjerde uge af hvert doseringsregime
|
Gennemsnitlig lav C1-esterasehæmmer funktionel aktivitet af lav, medium og høj subkutan dosis, baseret på modellering og simulering
|
i den fjerde uge af hvert doseringsregime
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Som observeret C1-esterasehæmmer Funktionel aktivitet Lavniveau
Tidsramme: i løbet af den sidste uge af 4-ugers dosisregime
|
Gennemsnitlig lav C1-esterasehæmmer funktionel aktivitet af lav, medium og høj subkutan dosis regimer
|
i løbet af den sidste uge af 4-ugers dosisregime
|
|
C1-esterasehæmmer koncentration dalniveau
Tidsramme: i løbet af den sidste uge af 4-ugers dosisregime
|
Gennemsnitlig laveste koncentration af C1-esterasehæmmere i de lave, mellemstore og høje subkutane dosisregimer
|
i løbet af den sidste uge af 4-ugers dosisregime
|
|
C4 Koncentration Trough Level
Tidsramme: i løbet af den sidste uge af 4-ugers dosisregime
|
Gennemsnitlig dal-C4-koncentration af de lave, mellemstore og høje subkutane dosisregimer
|
i løbet af den sidste uge af 4-ugers dosisregime
|
|
Ændring fra baseline i C1-esterasehæmmerens funktionelle aktivitet
Tidsramme: Baseline og i løbet af den sidste uge af 4-ugers dosisregime
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline af C1-esterasehæmmerens funktionelle aktivitet af de lave, mellemstore og høje subkutane dosisregimer
|
Baseline og i løbet af den sidste uge af 4-ugers dosisregime
|
|
Ændring fra baseline i C1-esterasehæmmerkoncentration
Tidsramme: Baseline og i løbet af den sidste uge af 4-ugers dosisregime
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline af koncentrationen af C1-esterasehæmmere af lav, medium og høj subkutan dosis regimer
|
Baseline og i løbet af den sidste uge af 4-ugers dosisregime
|
|
Ændring fra baseline i C4-koncentration
Tidsramme: Baseline og i løbet af den sidste uge af 4-ugers dosisregime
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline af C4-koncentration af lav, medium og høj subkutan dosis
|
Baseline og i løbet af den sidste uge af 4-ugers dosisregime
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. april 2012
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. december 2012
Studieafslutning (Faktiske)
1. december 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. april 2012
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. april 2012
Først opslået (Skøn)
12. april 2012
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. februar 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. januar 2021
Sidst verificeret
1. januar 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Hudsygdomme
- Immunologiske mangelsyndromer
- Sygdomme i immunsystemet
- Overfølsomhed, Øjeblikkelig
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hudsygdomme, vaskulære
- Overfølsomhed
- Nældefeber
- Arvelige komplement-mangelsygdomme
- Primære immundefektsygdomme
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
- Arvelig angioødem type I og II
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Komplement inaktiverende midler
- Komplement C1-hæmmerprotein
- Komplement C1-inaktivatorproteiner
- Komplement C1s
Andre undersøgelses-id-numre
- CSL830_2001
- 2011-005013-36 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .