Badanie oceniające farmakologię kliniczną i bezpieczeństwo stosowania inhibitora C1-esterazy podawanego podskórnie
29 stycznia 2021 zaktualizowane przez: CSL Behring
Otwarte, krzyżowe badanie z różnymi dawkami w celu oceny farmakokinetyki, farmakodynamiki i bezpieczeństwa podawania podskórnego inhibitora C1-esterazy pochodzącego z ludzkiego osocza pacjentom z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym
Celem pracy jest ocena, co dzieje się z inhibitorem C1-esterazy podanym podskórnie pacjentom z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym.
Ocenione zostaną trzy różne schematy dawkowania inhibitora C1-esterazy.
Każdy osobnik zostanie przydzielony do otrzymywania 2 z 3 schematów dawkowania, każdy przez 4 tygodnie.
Aktywność i stężenie inhibitora C1-esterazy we krwi będą mierzone podczas każdego 4-tygodniowego okresu.
W badaniu zostanie również zbadane, jak dobrze tolerowany jest inhibitor C1-esterazy podawany podskórnie.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
18
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Study Site
-
Frankfurt, Niemcy, 60596
- Study Site
-
Mainz, Niemcy, 55101
- Study Site
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
- Study Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
- Study Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45231
- Study Site
-
Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43617
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19108
- Study Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety w wieku 18 lat lub starsi.
- Potwierdzony laboratoryjnie dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I lub II.
- Mniej niż dwa napady dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego miesięcznie w ciągu ostatnich trzech miesięcy.
- Masa ciała od 50,0 kg do 110,0 kg.
Kryteria wyłączenia:
- Przyjmowanie profilaktycznej terapii inhibitorem C1-esterazy.
- Otrzymywał inhibitor C1-esterazy, ekalantyd, ikatybant lub jakiekolwiek produkty krwiopochodne do zapobiegania lub leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego w ciągu 7 dni przed wizytą przesiewową.
- Zamierza użyć rekombinowanego inhibitora C1-esterazy lub świeżo mrożonego osocza do ostrego leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego podczas badania.
- Otrzymał terapię androgenową (np. danazol, oksandrolon, stanozolol, testosteron) w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
- Kobiety, które rozpoczęły przyjmowanie lub zmieniły dawkę jakiegokolwiek hormonalnego środka antykoncepcyjnego lub hormonalnej terapii zastępczej (tj. produktów zawierających estrogen/progesteron) w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową.
- Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na badany produkt lub na jakąkolwiek substancję pomocniczą badanego produktu.
- Ciąża lub laktacja.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Niska, następnie średnia dawka inhibitora C1-esterazy
|
Pojedyncza dożylna dawka inhibitora C1-esterazy (Berinert) w ilości 20 jednostek na kg masy ciała zostanie podana wszystkim pacjentom przed podaniem pierwszej podskórnej dawki inhibitora C1-esterazy.
Niska dawka inhibitora C1-esterazy będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez cztery tygodnie.
Średnia dawka inhibitora C1-esterazy będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez cztery tygodnie.
|
|
Eksperymentalny: Średnia, a następnie niska dawka inhibitora C1-esterazy
|
Pojedyncza dożylna dawka inhibitora C1-esterazy (Berinert) w ilości 20 jednostek na kg masy ciała zostanie podana wszystkim pacjentom przed podaniem pierwszej podskórnej dawki inhibitora C1-esterazy.
Niska dawka inhibitora C1-esterazy będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez cztery tygodnie.
Średnia dawka inhibitora C1-esterazy będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez cztery tygodnie.
|
|
Eksperymentalny: Średnia, a następnie wysoka dawka inhibitora C1-esterazy
|
Pojedyncza dożylna dawka inhibitora C1-esterazy (Berinert) w ilości 20 jednostek na kg masy ciała zostanie podana wszystkim pacjentom przed podaniem pierwszej podskórnej dawki inhibitora C1-esterazy.
Średnia dawka inhibitora C1-esterazy będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez cztery tygodnie.
Wysoka dawka inhibitora C1-esterazy będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez cztery tygodnie.
|
|
Eksperymentalny: Niska, a następnie wysoka dawka inhibitora C1-esterazy
|
Pojedyncza dożylna dawka inhibitora C1-esterazy (Berinert) w ilości 20 jednostek na kg masy ciała zostanie podana wszystkim pacjentom przed podaniem pierwszej podskórnej dawki inhibitora C1-esterazy.
Niska dawka inhibitora C1-esterazy będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez cztery tygodnie.
Wysoka dawka inhibitora C1-esterazy będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez cztery tygodnie.
|
|
Eksperymentalny: Wysoka, a następnie niska dawka inhibitora C1-esterazy
|
Pojedyncza dożylna dawka inhibitora C1-esterazy (Berinert) w ilości 20 jednostek na kg masy ciała zostanie podana wszystkim pacjentom przed podaniem pierwszej podskórnej dawki inhibitora C1-esterazy.
Niska dawka inhibitora C1-esterazy będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez cztery tygodnie.
Wysoka dawka inhibitora C1-esterazy będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez cztery tygodnie.
|
|
Eksperymentalny: Wysoka, następnie średnia dawka inhibitora C1-esterazy
|
Pojedyncza dożylna dawka inhibitora C1-esterazy (Berinert) w ilości 20 jednostek na kg masy ciała zostanie podana wszystkim pacjentom przed podaniem pierwszej podskórnej dawki inhibitora C1-esterazy.
Średnia dawka inhibitora C1-esterazy będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez cztery tygodnie.
Wysoka dawka inhibitora C1-esterazy będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez cztery tygodnie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Minimalny poziom aktywności funkcjonalnej modelowanego inhibitora C1-esterazy
Ramy czasowe: w czwartym tygodniu każdego schematu dawkowania
|
Średnia minimalna aktywność funkcjonalna inhibitora C1-esterazy w schematach podawania małych, średnich i dużych dawek podskórnych, na podstawie modelowania i symulacji
|
w czwartym tygodniu każdego schematu dawkowania
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Minimalny poziom aktywności funkcjonalnej inhibitora C1-esterazy zgodnie z obserwacją
Ramy czasowe: w ostatnim tygodniu 4-tygodniowego schematu dawkowania
|
Średnia aktywność funkcjonalna inhibitora C1-esterazy w schematach podawania małych, średnich i dużych dawek podskórnych
|
w ostatnim tygodniu 4-tygodniowego schematu dawkowania
|
|
Minimalny poziom stężenia inhibitora C1-esterazy
Ramy czasowe: w ostatnim tygodniu 4-tygodniowego schematu dawkowania
|
Średnie minimalne stężenie inhibitora C1-esterazy w schematach podawania małych, średnich i dużych dawek podskórnych
|
w ostatnim tygodniu 4-tygodniowego schematu dawkowania
|
|
Minimalny poziom stężenia C4
Ramy czasowe: w ostatnim tygodniu 4-tygodniowego schematu dawkowania
|
Średnie minimalne stężenie C4 w schematach podawania małej, średniej i dużej dawki podskórnej
|
w ostatnim tygodniu 4-tygodniowego schematu dawkowania
|
|
Zmiana aktywności funkcjonalnej inhibitora C1-esterazy w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i podczas ostatniego tygodnia 4-tygodniowego schematu dawkowania
|
Średnia zmiana aktywności funkcjonalnej inhibitora C1-esterazy w stosunku do wartości wyjściowej w schematach podawania małej, średniej i dużej dawki podskórnej
|
Wartość wyjściowa i podczas ostatniego tygodnia 4-tygodniowego schematu dawkowania
|
|
Zmiana od wartości początkowej w stężeniu inhibitora C1-esterazy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i podczas ostatniego tygodnia 4-tygodniowego schematu dawkowania
|
Średnia zmiana od wartości początkowej stężenia inhibitora C1-esterazy w schematach podawania małej, średniej i dużej dawki podskórnej
|
Wartość wyjściowa i podczas ostatniego tygodnia 4-tygodniowego schematu dawkowania
|
|
Zmiana od wartości początkowej stężenia C4
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i podczas ostatniego tygodnia 4-tygodniowego schematu dawkowania
|
Średnia zmiana od wartości początkowej stężenia C4 w schematach podawania małych, średnich i dużych dawek podskórnych
|
Wartość wyjściowa i podczas ostatniego tygodnia 4-tygodniowego schematu dawkowania
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 kwietnia 2012
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2012
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2012
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 kwietnia 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 kwietnia 2012
Pierwszy wysłany (Oszacować)
12 kwietnia 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 lutego 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 stycznia 2021
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby skórne
- Zespoły niedoboru odporności
- Choroby układu odpornościowego
- Nadwrażliwość, natychmiastowa
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby skóry, naczyniowe
- Nadwrażliwość
- Pokrzywka
- Dziedziczne choroby niedoboru dopełniacza
- Pierwotne niedobory odporności
- Obrzęk naczynioruchowy
- Obrzęk naczynioruchowy, dziedziczny
- Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I i II
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Uzupełnij środki inaktywujące
- Uzupełnij białko inhibitora C1
- Uzupełnij białka inaktywatora C1
- Uzupełnij C1s
Inne numery identyfikacyjne badania
- CSL830_2001
- 2011-005013-36 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .