En studie for å evaluere den kliniske farmakologien og sikkerheten til C1-esterasehemmere administrert via den subkutane ruten
29. januar 2021 oppdatert av: CSL Behring
En åpen etikett, cross-over, dosevarierende studie for å evaluere farmakokinetikken, farmakodynamikken og sikkerheten ved subkutan administrering av en human plasma-avledet C1-esterasehemmer hos personer med arvelig angioødem
Målet med studien er å vurdere hva som skjer med C1-esterasehemmeren som administreres under huden på personer med arvelig angioødem.
Tre forskjellige doseringsregimer av C1-esterasehemmer vil bli vurdert.
Hvert forsøksperson vil bli tildelt 2 av de 3 doseringsregimene, hver i 4 uker.
Aktiviteten og konsentrasjonen av C1-esterasehemmeren i blodet vil bli målt i løpet av hver 4-ukers periode.
Studien vil også undersøke hvor godt C1-esterasehemmer administrert under huden tolereres av forsøkspersonene.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
- Study Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
- Study Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45231
- Study Site
-
Toledo, Ohio, Forente stater, 43617
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 19108
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Study Site
-
Frankfurt, Tyskland, 60596
- Study Site
-
Mainz, Tyskland, 55101
- Study Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Hanner eller kvinner i alderen 18 år eller eldre.
- Laboratoriebekreftet arvelig angioødem type I eller II.
- Mindre enn to arvelige angioødemanfall per måned de siste tre månedene.
- Kroppsvekt på 50,0 kg til 110,0 kg.
Ekskluderingskriterier:
- Mottar profylaktisk C1-esterasehemmerbehandling.
- Fikk C1-esterasehemmer, ecallantide, icatibant eller andre blodprodukter for forebygging eller behandling av arvelig angioødem innen 7 dager før screeningbesøket.
- Har til hensikt å bruke rekombinant C1-esterasehemmer eller fersk frossen plasma for akutt behandling av arvelig angioødem under studien.
- Fikk androgenbehandling (f.eks. danazol, oxandrolone, stanozolol, testosteron) innen 30 dager før screeningbesøket.
- Kvinnelige forsøkspersoner som begynte å ta eller endret dose av hormonell prevensjonsregime eller hormonerstatningsterapi (dvs. produkter som inneholder østrogen/progesteron) innen 3 måneder før screeningbesøket.
- Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor studieproduktet, eller noen hjelpestoffer i studieproduktet.
- Graviditet eller amming.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lav, deretter middels C1-esterasehemmerdose
|
En enkelt intravenøs dose av C1-esterasehemmer (Berinert) på 20 enheter per kg kroppsvekt vil bli administrert til alle forsøkspersoner før de mottar den første dosen av subkutan C1-esterasehemmer.
En lav dose C1-esterasehemmer vil bli administrert subkutant to ganger i uken i fire uker.
En middels dose C1-esterasehemmer vil bli administrert subkutant to ganger i uken i fire uker.
|
|
Eksperimentell: Middels, deretter lav, C1-esterasehemmerdose
|
En enkelt intravenøs dose av C1-esterasehemmer (Berinert) på 20 enheter per kg kroppsvekt vil bli administrert til alle forsøkspersoner før de mottar den første dosen av subkutan C1-esterasehemmer.
En lav dose C1-esterasehemmer vil bli administrert subkutant to ganger i uken i fire uker.
En middels dose C1-esterasehemmer vil bli administrert subkutant to ganger i uken i fire uker.
|
|
Eksperimentell: Middels, deretter høy, C1-esterasehemmerdose
|
En enkelt intravenøs dose av C1-esterasehemmer (Berinert) på 20 enheter per kg kroppsvekt vil bli administrert til alle forsøkspersoner før de mottar den første dosen av subkutan C1-esterasehemmer.
En middels dose C1-esterasehemmer vil bli administrert subkutant to ganger i uken i fire uker.
En høy dose C1-esterasehemmer vil administreres subkutant to ganger i uken i fire uker.
|
|
Eksperimentell: Lav, deretter høy, C1-esterasehemmerdose
|
En enkelt intravenøs dose av C1-esterasehemmer (Berinert) på 20 enheter per kg kroppsvekt vil bli administrert til alle forsøkspersoner før de mottar den første dosen av subkutan C1-esterasehemmer.
En lav dose C1-esterasehemmer vil bli administrert subkutant to ganger i uken i fire uker.
En høy dose C1-esterasehemmer vil administreres subkutant to ganger i uken i fire uker.
|
|
Eksperimentell: Høy, deretter lav, C1-esterasehemmerdose
|
En enkelt intravenøs dose av C1-esterasehemmer (Berinert) på 20 enheter per kg kroppsvekt vil bli administrert til alle forsøkspersoner før de mottar den første dosen av subkutan C1-esterasehemmer.
En lav dose C1-esterasehemmer vil bli administrert subkutant to ganger i uken i fire uker.
En høy dose C1-esterasehemmer vil administreres subkutant to ganger i uken i fire uker.
|
|
Eksperimentell: Høy, deretter middels C1-esterasehemmerdose
|
En enkelt intravenøs dose av C1-esterasehemmer (Berinert) på 20 enheter per kg kroppsvekt vil bli administrert til alle forsøkspersoner før de mottar den første dosen av subkutan C1-esterasehemmer.
En middels dose C1-esterasehemmer vil bli administrert subkutant to ganger i uken i fire uker.
En høy dose C1-esterasehemmer vil administreres subkutant to ganger i uken i fire uker.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Modellert C1-esterasehemmer funksjonell aktivitet bunnnivå
Tidsramme: ved den fjerde uken av hvert doseringsregime
|
Gjennomsnittlig lav C1-esterasehemmer funksjonell aktivitet for lav, middels og høy subkutan dose, basert på modellering og simulering
|
ved den fjerde uken av hvert doseringsregime
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Som observert C1-esterasehemmer funksjonell aktivitet Lavnivå
Tidsramme: i løpet av den siste uken av 4-ukers doseregime
|
Gjennomsnittlig lav C1-esterasehemmer funksjonell aktivitet for lav, middels og høy subkutan dose regimer
|
i løpet av den siste uken av 4-ukers doseregime
|
|
C1-esterasehemmer Konsentrasjonsbunnnivå
Tidsramme: i løpet av den siste uken av 4-ukers doseregime
|
Gjennomsnittlig bunnkonsentrasjon av C1-esterasehemmere for lav, middels og høy subkutan dose regimer
|
i løpet av den siste uken av 4-ukers doseregime
|
|
C4 Konsentrasjonsbunnnivå
Tidsramme: i løpet av den siste uken av 4-ukers doseregime
|
Gjennomsnittlig bunn-C4-konsentrasjon for de lave, middels og høye subkutane doseregimene
|
i løpet av den siste uken av 4-ukers doseregime
|
|
Endring fra baseline i funksjonell aktivitet av C1-esterasehemmer
Tidsramme: Baseline og i løpet av den siste uken av 4-ukers doseregime
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline for funksjonell aktivitet av C1-esterasehemmer for lav, middels og høy subkutan dose regimer
|
Baseline og i løpet av den siste uken av 4-ukers doseregime
|
|
Endring fra baseline i C1-esterasehemmerkonsentrasjon
Tidsramme: Baseline og i løpet av den siste uken av 4-ukers doseregime
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline av C1-esterasehemmerkonsentrasjon av lav, middels og høy subkutan dose regimer
|
Baseline og i løpet av den siste uken av 4-ukers doseregime
|
|
Endring fra baseline i C4-konsentrasjon
Tidsramme: Baseline og i løpet av den siste uken av 4-ukers doseregime
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline for C4-konsentrasjon for lav, middels og høy subkutan dose
|
Baseline og i løpet av den siste uken av 4-ukers doseregime
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. april 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. april 2012
Først lagt ut (Anslag)
12. april 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. februar 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. januar 2021
Sist bekreftet
1. januar 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Hudsykdommer
- Immunologiske mangelsyndromer
- Sykdommer i immunsystemet
- Overfølsomhet, Umiddelbar
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hudsykdommer, vaskulære
- Overfølsomhet
- Urticaria
- Arvelige komplement-mangelsykdommer
- Primære immunsviktsykdommer
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
- Arvelig angioødem type I og II
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Kompletter inaktiveringsmidler
- Komplement C1-hemmerprotein
- Komplement C1-inaktivatorproteiner
- Komplement C1s
Andre studie-ID-numre
- CSL830_2001
- 2011-005013-36 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .