Een studie ter evaluatie van de klinische farmacologie en veiligheid van C1-esteraseremmer toegediend via de subcutane route
29 januari 2021 bijgewerkt door: CSL Behring
Een open-label, cross-over, dosisbereikend onderzoek om de farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheid van de subcutane toediening van een van humaan plasma afgeleide C1-esteraseremmer te evalueren bij proefpersonen met erfelijk angio-oedeem
Het doel van de studie is om te beoordelen wat er gebeurt met de C1-esteraseremmer die onder de huid wordt toegediend bij proefpersonen met erfelijk angio-oedeem.
Er zullen drie verschillende doseringsregimes van C1-esteraseremmer worden beoordeeld.
Elke proefpersoon krijgt 2 van de 3 doseringsregimes toegewezen, elk gedurende 4 weken.
De activiteit en concentratie van de C1-esteraseremmer in het bloed wordt elke 4 weken gemeten.
De studie zal ook onderzoeken hoe goed onderhuids toegediende C1-esteraseremmer door de proefpersonen wordt verdragen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10117
- Study Site
-
Frankfurt, Duitsland, 60596
- Study Site
-
Mainz, Duitsland, 55101
- Study Site
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
- Study Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
- Study Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45231
- Study Site
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43617
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19108
- Study Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen of vrouwen van 18 jaar of ouder.
- Door laboratoriumonderzoek bevestigd erfelijk angio-oedeem type I of II.
- Minder dan twee erfelijke angio-oedeemaanvallen per maand in de afgelopen drie maanden.
- Lichaamsgewicht van 50,0 kg tot 110,0 kg.
Uitsluitingscriteria:
- Profylactische therapie met C1-esteraseremmers ontvangen.
- C1-esteraseremmer, ecallantide, icatibant of andere bloedproducten ontvangen voor de preventie of behandeling van erfelijk angio-oedeem binnen 7 dagen vóór het screeningsbezoek.
- Is van plan recombinante C1-esteraseremmer of vers ingevroren plasma te gebruiken voor de acute behandeling van erfelijk angio-oedeem tijdens het onderzoek.
- Androgeentherapie ontvangen (bijv. danazol, oxandrolon, stanozolol, testosteron) binnen 30 dagen vóór het screeningsbezoek.
- Vrouwelijke proefpersonen die binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningbezoek zijn begonnen met het innemen of wijzigen van de dosis van een hormonaal anticonceptieregime of hormoonvervangingstherapie (d.w.z. oestrogeen-/progesteronbevattende producten).
- Bekende of vermoede overgevoeligheid voor het onderzoeksproduct of voor een van de hulpstoffen van het onderzoeksproduct.
- Zwangerschap of borstvoeding.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Preventie
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Lage, dan gemiddelde dosis C1-esteraseremmer
|
Een enkelvoudige intraveneuze dosis C1-esteraseremmer (Berinert) van 20 eenheden per kg lichaamsgewicht zal aan alle proefpersonen worden toegediend voordat ze de eerste dosis subcutane C1-esteraseremmer krijgen.
Gedurende vier weken wordt tweemaal per week een lage dosis C1-esteraseremmer subcutaan toegediend.
Een gemiddelde dosis C1-esteraseremmer wordt gedurende vier weken tweemaal per week subcutaan toegediend.
|
|
Experimenteel: Gemiddelde, dan lage dosis C1-esteraseremmer
|
Een enkelvoudige intraveneuze dosis C1-esteraseremmer (Berinert) van 20 eenheden per kg lichaamsgewicht zal aan alle proefpersonen worden toegediend voordat ze de eerste dosis subcutane C1-esteraseremmer krijgen.
Gedurende vier weken wordt tweemaal per week een lage dosis C1-esteraseremmer subcutaan toegediend.
Een gemiddelde dosis C1-esteraseremmer wordt gedurende vier weken tweemaal per week subcutaan toegediend.
|
|
Experimenteel: Gemiddelde, dan hoge dosis C1-esteraseremmer
|
Een enkelvoudige intraveneuze dosis C1-esteraseremmer (Berinert) van 20 eenheden per kg lichaamsgewicht zal aan alle proefpersonen worden toegediend voordat ze de eerste dosis subcutane C1-esteraseremmer krijgen.
Een gemiddelde dosis C1-esteraseremmer wordt gedurende vier weken tweemaal per week subcutaan toegediend.
Gedurende vier weken wordt tweemaal per week een hoge dosis C1-esteraseremmer subcutaan toegediend.
|
|
Experimenteel: Lage, dan hoge dosis C1-esteraseremmer
|
Een enkelvoudige intraveneuze dosis C1-esteraseremmer (Berinert) van 20 eenheden per kg lichaamsgewicht zal aan alle proefpersonen worden toegediend voordat ze de eerste dosis subcutane C1-esteraseremmer krijgen.
Gedurende vier weken wordt tweemaal per week een lage dosis C1-esteraseremmer subcutaan toegediend.
Gedurende vier weken wordt tweemaal per week een hoge dosis C1-esteraseremmer subcutaan toegediend.
|
|
Experimenteel: Hoge, dan lage dosis C1-esteraseremmer
|
Een enkelvoudige intraveneuze dosis C1-esteraseremmer (Berinert) van 20 eenheden per kg lichaamsgewicht zal aan alle proefpersonen worden toegediend voordat ze de eerste dosis subcutane C1-esteraseremmer krijgen.
Gedurende vier weken wordt tweemaal per week een lage dosis C1-esteraseremmer subcutaan toegediend.
Gedurende vier weken wordt tweemaal per week een hoge dosis C1-esteraseremmer subcutaan toegediend.
|
|
Experimenteel: Hoge, dan gemiddelde dosis C1-esteraseremmer
|
Een enkelvoudige intraveneuze dosis C1-esteraseremmer (Berinert) van 20 eenheden per kg lichaamsgewicht zal aan alle proefpersonen worden toegediend voordat ze de eerste dosis subcutane C1-esteraseremmer krijgen.
Een gemiddelde dosis C1-esteraseremmer wordt gedurende vier weken tweemaal per week subcutaan toegediend.
Gedurende vier weken wordt tweemaal per week een hoge dosis C1-esteraseremmer subcutaan toegediend.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemodelleerde functionele activiteit van C1-esteraseremmer tot dalniveau
Tijdsspanne: in de vierde week van elk doseringsregime
|
Gemiddelde functionele dalactiviteit van C1-esteraseremmers van de lage, gemiddelde en hoge subcutane doseringsregimes, gebaseerd op modellering en simulatie
|
in de vierde week van elk doseringsregime
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Waargenomen C1-esterase-remmer Functionele activiteit Dalniveau
Tijdsspanne: tijdens de laatste week van het 4 weken durende doseringsschema
|
Gemiddelde dalwaarde C1-esteraseremmer functionele activiteit van de lage, gemiddelde en hoge subcutane doseringsregimes
|
tijdens de laatste week van het 4 weken durende doseringsschema
|
|
C1-esteraseremmerconcentratie Dalniveau
Tijdsspanne: tijdens de laatste week van het 4 weken durende doseringsschema
|
Gemiddelde dalconcentratie C1-esteraseremmer van de lage, gemiddelde en hoge subcutane doseringsregimes
|
tijdens de laatste week van het 4 weken durende doseringsschema
|
|
C4 Concentratie Trog Niveau
Tijdsspanne: tijdens de laatste week van het 4 weken durende doseringsschema
|
Gemiddelde C4-dalconcentratie van de lage, gemiddelde en hoge subcutane doseringsregimes
|
tijdens de laatste week van het 4 weken durende doseringsschema
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in functionele activiteit van C1-esteraseremmer
Tijdsspanne: Basislijn en tijdens de laatste week van het 4 weken durende doseringsschema
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de functionele activiteit van C1-esteraseremmers van de lage, gemiddelde en hoge subcutane doseringsregimes
|
Basislijn en tijdens de laatste week van het 4 weken durende doseringsschema
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in C1-esteraseremmerconcentratie
Tijdsspanne: Basislijn en tijdens de laatste week van het 4 weken durende doseringsschema
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van C1-esteraseremmerconcentratie van de lage, gemiddelde en hoge subcutane doseringsregimes
|
Basislijn en tijdens de laatste week van het 4 weken durende doseringsschema
|
|
Verandering van basislijn in C4-concentratie
Tijdsspanne: Basislijn en tijdens de laatste week van het 4 weken durende doseringsschema
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de C4-concentratie van de lage, gemiddelde en hoge subcutane doseringsregimes
|
Basislijn en tijdens de laatste week van het 4 weken durende doseringsschema
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 april 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2012
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 april 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 april 2012
Eerst geplaatst (Schatting)
12 april 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 februari 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 januari 2021
Laatst geverifieerd
1 januari 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hart-en vaatziekten
- Vaatziekten
- Huidziektes
- Immunologische deficiëntie syndromen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Overgevoeligheid, Onmiddellijk
- Genetische ziekten, aangeboren
- Huidziekten, vasculair
- Overgevoeligheid
- Netelroos
- Erfelijke complementdeficiëntieziekten
- Primaire immunodeficiëntieziekten
- Angio-oedeem
- Angio-oedeem, erfelijk
- Erfelijk angio-oedeem Type I en II
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Complementeer inactiverende middelen
- Complementeer C1-remmer-eiwit
- Complementeer C1-inactivatorproteïnen
- Complementeer C1's
Andere studie-ID-nummers
- CSL830_2001
- 2011-005013-36 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .