Un estudio para evaluar la farmacología clínica y la seguridad del inhibidor de la esterasa C1 administrado por vía subcutánea
29 de enero de 2021 actualizado por: CSL Behring
Un estudio abierto, cruzado y de rango de dosis para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica y la seguridad de la administración subcutánea de un inhibidor de la esterasa C1 derivado de plasma humano en sujetos con angioedema hereditario
El objetivo del estudio es evaluar qué sucede con el inhibidor de C1-esterasa que se administra debajo de la piel de sujetos con angioedema hereditario.
Se evaluarán tres regímenes de dosificación diferentes del inhibidor de la esterasa C1.
A cada sujeto se le asignará recibir 2 de los 3 regímenes de dosificación, cada uno durante 4 semanas.
La actividad y concentración del inhibidor de C1-esterasa en la sangre se medirá durante cada período de 4 semanas.
El estudio también examinará qué tan bien los sujetos toleran el inhibidor de C1-esterasa administrado debajo de la piel.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Study Site
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Frankfurt, Alemania, 60596
- Study Site
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Mainz, Alemania, 55101
- Study Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Study Site
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Study Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
- Study Site
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
- Study Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 19108
- Study Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres o mujeres mayores de 18 años.
- Angioedema hereditario tipo I o II confirmado por laboratorio.
- Menos de dos ataques de angioedema hereditario por mes en los últimos tres meses.
- Peso corporal de 50,0 kg a 110,0 kg.
Criterio de exclusión:
- Recibir tratamiento profiláctico con inhibidores de la esterasa C1.
- Recibió un inhibidor de la esterasa C1, ecallantide, icatibant o cualquier hemoderivado para la prevención o el tratamiento del angioedema hereditario en los 7 días anteriores a la visita de selección.
- Pretende utilizar un inhibidor de la esterasa C1 recombinante o plasma fresco congelado para el tratamiento agudo del angioedema hereditario durante el estudio.
- Recibió terapia con andrógenos (p. ej., danazol, oxandrolona, estanozolol, testosterona) dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección.
- Mujeres que comenzaron a tomar o cambiaron la dosis de cualquier régimen anticonceptivo hormonal o terapia de reemplazo hormonal (es decir, productos que contienen estrógeno/progesterona) dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección.
- Hipersensibilidad conocida o sospechada al producto del estudio o a cualquiera de los excipientes del producto del estudio.
- Embarazo o lactancia.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Dosis baja, luego media, de inhibidor de la esterasa C1
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Se administrará una dosis intravenosa única de inhibidor de C1-esterasa (Berinet) a 20 unidades por kg de peso corporal a todos los sujetos antes de recibir la primera dosis subcutánea de inhibidor de C1-esterasa.
Se administrará una dosis baja de inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante cuatro semanas.
Se administrará una dosis media de inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante cuatro semanas.
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Experimental: Dosis media, luego baja, de inhibidor de la esterasa C1
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Se administrará una dosis intravenosa única de inhibidor de C1-esterasa (Berinet) a 20 unidades por kg de peso corporal a todos los sujetos antes de recibir la primera dosis subcutánea de inhibidor de C1-esterasa.
Se administrará una dosis baja de inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante cuatro semanas.
Se administrará una dosis media de inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante cuatro semanas.
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Experimental: Dosis media, luego alta, de inhibidor de la esterasa C1
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Se administrará una dosis intravenosa única de inhibidor de C1-esterasa (Berinet) a 20 unidades por kg de peso corporal a todos los sujetos antes de recibir la primera dosis subcutánea de inhibidor de C1-esterasa.
Se administrará una dosis media de inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante cuatro semanas.
Se administrará una dosis alta de inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante cuatro semanas.
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Experimental: Dosis baja, luego alta, de inhibidor de la esterasa C1
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Se administrará una dosis intravenosa única de inhibidor de C1-esterasa (Berinet) a 20 unidades por kg de peso corporal a todos los sujetos antes de recibir la primera dosis subcutánea de inhibidor de C1-esterasa.
Se administrará una dosis baja de inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante cuatro semanas.
Se administrará una dosis alta de inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante cuatro semanas.
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Experimental: Dosis alta y luego baja de inhibidor de la esterasa C1
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Se administrará una dosis intravenosa única de inhibidor de C1-esterasa (Berinet) a 20 unidades por kg de peso corporal a todos los sujetos antes de recibir la primera dosis subcutánea de inhibidor de C1-esterasa.
Se administrará una dosis baja de inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante cuatro semanas.
Se administrará una dosis alta de inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante cuatro semanas.
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Experimental: Dosis alta, luego media, de inhibidor de la esterasa C1
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Se administrará una dosis intravenosa única de inhibidor de C1-esterasa (Berinet) a 20 unidades por kg de peso corporal a todos los sujetos antes de recibir la primera dosis subcutánea de inhibidor de C1-esterasa.
Se administrará una dosis media de inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante cuatro semanas.
Se administrará una dosis alta de inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante cuatro semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Nivel mínimo de actividad funcional del inhibidor de C1-esterasa modelado
Periodo de tiempo: en la cuarta semana de cada régimen de dosificación
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Media de la actividad funcional del inhibidor de la esterasa C1 mínima de los regímenes de dosis subcutánea baja, media y alta, basada en modelos y simulación
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en la cuarta semana de cada régimen de dosificación
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Nivel mínimo de actividad funcional del inhibidor de la esterasa C1 observado
Periodo de tiempo: durante la última semana del régimen de dosis de 4 semanas
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Media de la actividad funcional del inhibidor de la esterasa C1 mínima de los regímenes de dosis subcutánea baja, media y alta
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durante la última semana del régimen de dosis de 4 semanas
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Nivel mínimo de concentración del inhibidor de C1-esterasa
Periodo de tiempo: durante la última semana del régimen de dosis de 4 semanas
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Concentración mínima media del inhibidor de la esterasa C1 de los regímenes de dosis subcutánea baja, media y alta
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durante la última semana del régimen de dosis de 4 semanas
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Nivel mínimo de concentración de C4
Periodo de tiempo: durante la última semana del régimen de dosis de 4 semanas
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Concentración mínima media de C4 de los regímenes de dosis subcutánea baja, media y alta
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durante la última semana del régimen de dosis de 4 semanas
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Cambio desde el inicio en la actividad funcional del inhibidor de C1-esterasa
Periodo de tiempo: Al inicio y durante la última semana del régimen de dosis de 4 semanas
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Cambio medio desde el inicio de la actividad funcional del inhibidor de la esterasa C1 de los regímenes de dosis subcutánea baja, media y alta
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Al inicio y durante la última semana del régimen de dosis de 4 semanas
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Cambio desde el inicio en la concentración del inhibidor de C1-esterasa
Periodo de tiempo: Al inicio y durante la última semana del régimen de dosis de 4 semanas
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Cambio medio desde el inicio de la concentración del inhibidor de la esterasa C1 de los regímenes de dosis subcutánea baja, media y alta
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Al inicio y durante la última semana del régimen de dosis de 4 semanas
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Cambio desde el inicio en la concentración de C4
Periodo de tiempo: Al inicio y durante la última semana del régimen de dosis de 4 semanas
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Cambio medio desde el inicio de la concentración de C4 de los regímenes de dosis subcutánea baja, media y alta
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Al inicio y durante la última semana del régimen de dosis de 4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de abril de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de abril de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
12 de abril de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de febrero de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de enero de 2021
Última verificación
1 de enero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de la piel
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Hipersensibilidad
- Urticaria
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
- Angioedema Hereditario Tipos I y II
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes inactivadores del complemento
- Proteína inhibidora del complemento C1
- Proteínas inactivadoras del complemento C1
- Complemento C1
Otros números de identificación del estudio
- CSL830_2001
- 2011-005013-36 (Número EudraCT)
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