En studie för att utvärdera den kliniska farmakologin och säkerheten för C1-esterashämmare administrerad via subkutan väg
29 januari 2021 uppdaterad av: CSL Behring
En öppen, cross-over, dosvarierande studie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken och säkerheten vid subkutan administrering av en human plasmahärledd C1-esterashämmare hos patienter med ärftligt angioödem
Syftet med studien är att bedöma vad som händer med C1-esterashämmare som administreras under huden på försökspersoner med ärftligt angioödem.
Tre olika doseringsregimer av C1-esterashämmare kommer att bedömas.
Varje patient kommer att tilldelas att få 2 av de 3 doseringsregimerna, var och en under 4 veckor.
Aktiviteten och koncentrationen av C1-esterashämmare i blodet kommer att mätas under varje 4-veckorsperiod.
Studien kommer också att undersöka hur väl C1-esterashämmare som administreras under huden tolereras av försökspersonerna.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
18
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
- Study Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
- Study Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45231
- Study Site
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43617
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 19108
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Study Site
-
Frankfurt, Tyskland, 60596
- Study Site
-
Mainz, Tyskland, 55101
- Study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Hanar eller kvinnor i åldern 18 år eller äldre.
- Laboratoriebekräftat ärftligt angioödem typ I eller II.
- Mindre än två ärftliga angioödemanfall per månad under de senaste tre månaderna.
- Kroppsvikt på 50,0 kg till 110,0 kg.
Exklusions kriterier:
- Får profylaktisk behandling med C1-esterashämmare.
- Fick C1-esterashämmare, ecallantide, icatibant eller andra blodprodukter för förebyggande eller behandling av ärftligt angioödem inom 7 dagar före screeningbesöket.
- Avser att använda rekombinant C1-esterashämmare eller färskfryst plasma för akut behandling av ärftligt angioödem under studien.
- Fick androgenbehandling (t.ex. danazol, oxandrolon, stanozolol, testosteron) inom 30 dagar före screeningbesöket.
- Kvinnliga försökspersoner som började ta eller ändrade dosen av någon hormonell preventivmetod eller hormonersättningsterapi (d.v.s. produkter som innehåller östrogen/progesteron) inom 3 månader före screeningbesöket.
- Känd eller misstänkt överkänslighet mot studieprodukten eller mot något hjälpämne i studieprodukten.
- Graviditet eller amning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Låg, sedan medelhög C1-esterashämmardos
|
En intravenös engångsdos av C1-esterashämmare (Berinert) med 20 enheter per kg kroppsvikt kommer att administreras till alla försökspersoner innan de får den första dosen av subkutan C1-esterashämmare.
En låg dos av C1-esterashämmare kommer att administreras subkutant två gånger i veckan under fyra veckor.
En medeldos av C1-esterashämmare kommer att administreras subkutant två gånger i veckan under fyra veckor.
|
|
Experimentell: Medium, sedan låg, C1-esterashämmardos
|
En intravenös engångsdos av C1-esterashämmare (Berinert) med 20 enheter per kg kroppsvikt kommer att administreras till alla försökspersoner innan de får den första dosen av subkutan C1-esterashämmare.
En låg dos av C1-esterashämmare kommer att administreras subkutant två gånger i veckan under fyra veckor.
En medeldos av C1-esterashämmare kommer att administreras subkutant två gånger i veckan under fyra veckor.
|
|
Experimentell: Medium, sedan hög, C1-esterashämmardos
|
En intravenös engångsdos av C1-esterashämmare (Berinert) med 20 enheter per kg kroppsvikt kommer att administreras till alla försökspersoner innan de får den första dosen av subkutan C1-esterashämmare.
En medeldos av C1-esterashämmare kommer att administreras subkutant två gånger i veckan under fyra veckor.
En hög dos av C1-esterashämmare kommer att administreras subkutant två gånger i veckan i fyra veckor.
|
|
Experimentell: Låg, sedan hög, C1-esterashämmardos
|
En intravenös engångsdos av C1-esterashämmare (Berinert) med 20 enheter per kg kroppsvikt kommer att administreras till alla försökspersoner innan de får den första dosen av subkutan C1-esterashämmare.
En låg dos av C1-esterashämmare kommer att administreras subkutant två gånger i veckan under fyra veckor.
En hög dos av C1-esterashämmare kommer att administreras subkutant två gånger i veckan i fyra veckor.
|
|
Experimentell: Hög, sedan låg, C1-esterashämmardos
|
En intravenös engångsdos av C1-esterashämmare (Berinert) med 20 enheter per kg kroppsvikt kommer att administreras till alla försökspersoner innan de får den första dosen av subkutan C1-esterashämmare.
En låg dos av C1-esterashämmare kommer att administreras subkutant två gånger i veckan under fyra veckor.
En hög dos av C1-esterashämmare kommer att administreras subkutant två gånger i veckan i fyra veckor.
|
|
Experimentell: Hög, sedan medelhög C1-esterashämmardos
|
En intravenös engångsdos av C1-esterashämmare (Berinert) med 20 enheter per kg kroppsvikt kommer att administreras till alla försökspersoner innan de får den första dosen av subkutan C1-esterashämmare.
En medeldos av C1-esterashämmare kommer att administreras subkutant två gånger i veckan under fyra veckor.
En hög dos av C1-esterashämmare kommer att administreras subkutant två gånger i veckan i fyra veckor.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Modellerad C1-esterashämmare Funktionell aktivitet Lägsta nivå
Tidsram: vid den fjärde veckan av varje doseringsregim
|
Genomsnittlig dal-C1-esterashämmares funktionella aktivitet för låga, medelhöga och höga subkutana dosregimer, baserat på modellering och simulering
|
vid den fjärde veckan av varje doseringsregim
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Som observerat C1-esterashämmare Funktionell aktivitet Lägsta nivå
Tidsram: under den sista veckan av en 4-veckors dosregim
|
Genomsnittlig dal-C1-esterashämmares funktionella aktivitet för de låga, medelhöga och höga subkutana dosregimerna
|
under den sista veckan av en 4-veckors dosregim
|
|
C1-esterashämmare koncentration dalnivå
Tidsram: under den sista veckan av en 4-veckors dosregim
|
Genomsnittlig dalkoncentration av C1-esterashämmare i de låga, medelhöga och höga subkutana dosregimerna
|
under den sista veckan av en 4-veckors dosregim
|
|
C4 Koncentration dalnivå
Tidsram: under den sista veckan av en 4-veckors dosregim
|
Genomsnittlig dalkoncentration av C4 för de låga, medelhöga och höga subkutana dosregimerna
|
under den sista veckan av en 4-veckors dosregim
|
|
Förändring från baslinjen i C1-esterashämmares funktionella aktivitet
Tidsram: Baslinje och under den sista veckan av en 4-veckors dosregim
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen för C1-esterashämmares funktionella aktivitet för de låga, medelhöga och höga subkutana dosregimerna
|
Baslinje och under den sista veckan av en 4-veckors dosregim
|
|
Ändring från baslinjen i koncentrationen av C1-esterashämmare
Tidsram: Baslinje och under den sista veckan av en 4-veckors dosregim
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen för koncentrationen av C1-esterashämmare för de låga, medelhöga och höga subkutana dosregimerna
|
Baslinje och under den sista veckan av en 4-veckors dosregim
|
|
Ändra från baslinjen i C4-koncentration
Tidsram: Baslinje och under den sista veckan av en 4-veckors dosregim
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen för C4-koncentrationen för de låga, medelhöga och höga subkutana dosregimerna
|
Baslinje och under den sista veckan av en 4-veckors dosregim
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 april 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2012
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 april 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 april 2012
Första postat (Uppskatta)
12 april 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 februari 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 januari 2021
Senast verifierad
1 januari 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Kärlsjukdomar
- Hudsjukdomar
- Immunologiska bristsyndrom
- Immunsystemets sjukdomar
- Överkänslighet, Omedelbar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hudsjukdomar, vaskulära
- Överkänslighet
- Urtikaria
- Ärftliga komplementbristsjukdomar
- Primära immunbristsjukdomar
- Angioödem
- Angioödem, ärftlig
- Ärftligt angioödem typ I och II
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Komplettera inaktiverande medel
- Komplement C1-inhibitorprotein
- Komplettera C1-inaktivatorproteiner
- Komplettera C1s
Andra studie-ID-nummer
- CSL830_2001
- 2011-005013-36 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .