Tutkimus ihonalaisen reitin kautta annettavan C1-esteraasi-inhibiittorin kliinisen farmakologian ja turvallisuuden arvioimiseksi
perjantai 29. tammikuuta 2021 päivittänyt: CSL Behring
Avoin, risteävä, annosvälitteinen tutkimus ihmisen plasmasta peräisin olevan C1-esteraasi-inhibiittorin ihonalaisen annostelun farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja turvallisuutta potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida, mitä tapahtuu C1-esteraasi-inhibiittorille, joka annetaan ihon alle perinnöllistä angioedeemaa sairastaville.
Arvioidaan kolmea erilaista C1-esteraasi-inhibiittorin annostusohjelmaa.
Jokaiselle koehenkilölle määrätään 2 kolmesta annostusohjelmasta, kukin 4 viikon ajan.
C1-esteraasi-inhibiittorin aktiivisuus ja pitoisuus veressä mitataan jokaisen 4 viikon jakson aikana.
Tutkimuksessa selvitetään myös, kuinka hyvin koehenkilöt sietävät ihon alle annettua C1-esteraasi-inhibiittoria.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Study Site
-
Frankfurt, Saksa, 60596
- Study Site
-
Mainz, Saksa, 55101
- Study Site
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Study Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
- Study Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45231
- Study Site
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43617
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19108
- Study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta täyttäneet miehet tai naiset.
- Laboratoriossa vahvistettu perinnöllinen angioödeema tyyppi I tai II.
- Alle kaksi perinnöllistä angioödeemakohtausta kuukaudessa viimeisen kolmen kuukauden aikana.
- Kehon paino 50,0 kg - 110,0 kg.
Poissulkemiskriteerit:
- Ennaltaehkäisevä C1-esteraasi-inhibiittorihoito.
- Saatiin C1-esteraasin estäjää, ekallantidia, ikatibanttia tai mitä tahansa verivalmistetta perinnöllisen angioedeeman ehkäisyyn tai hoitoon 7 vrk ennen seulontakäyntiä.
- Aikoo käyttää rekombinanttia C1-esteraasi-inhibiittoria tai tuorejäädytettyä plasmaa perinnöllisen angioedeeman akuuttiin hoitoon tutkimuksen aikana.
- Sai androgeenihoitoa (esim. danatsoli, oksandroloni, stanotsololi, testosteroni) 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Naishenkilöt, jotka aloittivat minkä tahansa hormonaalisen ehkäisyohjelman tai hormonikorvaushoidon (eli estrogeenia/progesteronia sisältävien valmisteiden) käytön tai muuttivat sen annosta 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys tutkimustuotteelle tai jollekin tutkimustuotteen apuaineelle.
- Raskaus tai imetys.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pieni, sitten keskimääräinen C1-esteraasi-inhibiittoriannos
|
Yksi suonensisäinen annos C1-esteraasi-inhibiittoria (Berinert) 20 yksikköä painokiloa kohti annetaan kaikille koehenkilöille ennen ensimmäisen annoksen subkutaanista C1-esteraasi-inhibiittoria.
Pieni annos C1-esteraasi-inhibiittoria annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa neljän viikon ajan.
Keskimääräinen annos C1-esteraasi-inhibiittoria annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa neljän viikon ajan.
|
|
Kokeellinen: Keskimääräinen, sitten pieni, C1-esteraasi-inhibiittoriannos
|
Yksi suonensisäinen annos C1-esteraasi-inhibiittoria (Berinert) 20 yksikköä painokiloa kohti annetaan kaikille koehenkilöille ennen ensimmäisen annoksen subkutaanista C1-esteraasi-inhibiittoria.
Pieni annos C1-esteraasi-inhibiittoria annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa neljän viikon ajan.
Keskimääräinen annos C1-esteraasi-inhibiittoria annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa neljän viikon ajan.
|
|
Kokeellinen: Keskikokoinen, sitten korkea C1-esteraasi-inhibiittoriannos
|
Yksi suonensisäinen annos C1-esteraasi-inhibiittoria (Berinert) 20 yksikköä painokiloa kohti annetaan kaikille koehenkilöille ennen ensimmäisen annoksen subkutaanista C1-esteraasi-inhibiittoria.
Keskimääräinen annos C1-esteraasi-inhibiittoria annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa neljän viikon ajan.
Suuri annos C1-esteraasi-inhibiittoria annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa neljän viikon ajan.
|
|
Kokeellinen: Pieni, sitten korkea C1-esteraasi-inhibiittoriannos
|
Yksi suonensisäinen annos C1-esteraasi-inhibiittoria (Berinert) 20 yksikköä painokiloa kohti annetaan kaikille koehenkilöille ennen ensimmäisen annoksen subkutaanista C1-esteraasi-inhibiittoria.
Pieni annos C1-esteraasi-inhibiittoria annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa neljän viikon ajan.
Suuri annos C1-esteraasi-inhibiittoria annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa neljän viikon ajan.
|
|
Kokeellinen: Suuri, sitten pieni C1-esteraasi-inhibiittoriannos
|
Yksi suonensisäinen annos C1-esteraasi-inhibiittoria (Berinert) 20 yksikköä painokiloa kohti annetaan kaikille koehenkilöille ennen ensimmäisen annoksen subkutaanista C1-esteraasi-inhibiittoria.
Pieni annos C1-esteraasi-inhibiittoria annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa neljän viikon ajan.
Suuri annos C1-esteraasi-inhibiittoria annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa neljän viikon ajan.
|
|
Kokeellinen: Suuri, sitten keskimääräinen C1-esteraasi-inhibiittoriannos
|
Yksi suonensisäinen annos C1-esteraasi-inhibiittoria (Berinert) 20 yksikköä painokiloa kohti annetaan kaikille koehenkilöille ennen ensimmäisen annoksen subkutaanista C1-esteraasi-inhibiittoria.
Keskimääräinen annos C1-esteraasi-inhibiittoria annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa neljän viikon ajan.
Suuri annos C1-esteraasi-inhibiittoria annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa neljän viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mallinnettu C1-esteraasi-inhibiittorin toiminnallisen aktiivisuuden alimmalle taso
Aikaikkuna: kunkin annostusohjelman neljännellä viikolla
|
Keskimääräinen alhainen C1-esteraasi-inhibiittori toiminnallinen aktiivisuus pienillä, keskisuurilla ja suurilla ihonalaisilla annoksilla mallinnukseen ja simulointiin perustuen
|
kunkin annostusohjelman neljännellä viikolla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Havaittu C1-esteraasi-inhibiittorin toiminnallisen aktiivisuuden alimmalle taso
Aikaikkuna: 4 viikon annostusohjelman viimeisen viikon aikana
|
Keskimääräinen C1-esteraasi-inhibiittorin toiminnallinen aktiivisuus pienillä, keskisuurilla ja suurilla ihonalaisilla annostuksilla
|
4 viikon annostusohjelman viimeisen viikon aikana
|
|
C1-esteraasi-inhibiittorin pitoisuuden alin taso
Aikaikkuna: 4 viikon annostusohjelman viimeisen viikon aikana
|
C1-esteraasi-inhibiittorin keskimääräinen pienin pitoisuus pienillä, keskisuurilla ja suurilla ihonalaisilla annostuksilla
|
4 viikon annostusohjelman viimeisen viikon aikana
|
|
C4 Pitoisuuden alin taso
Aikaikkuna: 4 viikon annostusohjelman viimeisen viikon aikana
|
Pienen, keskisuuren ja suuren ihonalaisen annoksen keskimääräinen C4-pitoisuus
|
4 viikon annostusohjelman viimeisen viikon aikana
|
|
Muutos lähtötasosta C1-esteraasi-inhibiittorin toiminnallisessa aktiivisuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 4 viikon annostusohjelman viimeisen viikon aikana
|
C1-esteraasi-inhibiittorin toiminnallisen aktiivisuuden keskimääräinen muutos lähtötasosta pienillä, keskisuurilla ja suurilla ihonalaisilla annoksilla
|
Lähtötilanteessa ja 4 viikon annostusohjelman viimeisen viikon aikana
|
|
Muutos lähtötasosta C1-esteraasi-inhibiittorin pitoisuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 4 viikon annostusohjelman viimeisen viikon aikana
|
C1-esteraasi-inhibiittorin pitoisuuden keskimääräinen muutos lähtötasosta matalan, keskisuuren ja suuren ihonalaisen annoksen hoito-ohjelmissa
|
Lähtötilanteessa ja 4 viikon annostusohjelman viimeisen viikon aikana
|
|
Muutos lähtötasosta C4-pitoisuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 4 viikon annostusohjelman viimeisen viikon aikana
|
C4-pitoisuuden keskimääräinen muutos lähtötilanteesta alhaisen, keskisuuren ja suuren ihonalaisen annoksen hoito-ohjelmissa
|
Lähtötilanteessa ja 4 viikon annostusohjelman viimeisen viikon aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. joulukuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. joulukuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. huhtikuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. huhtikuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 12. huhtikuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. tammikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. tammikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Ihosairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Yliherkkyys
- Urtikaria
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
- Perinnöllinen angioedeeman tyyppi I ja II
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Täydentää C1-inhibiittoriproteiinia
- Täydennä C1-inaktivaattoriproteiineja
- Täydennä C1s
Muut tutkimustunnusnumerot
- CSL830_2001
- 2011-005013-36 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .