两剂 BMN 110 治疗 Morquio A 综合征的安全性和运动研究
两剂 BMN 110 对粘多糖贮积症 IVA（Morquio A 综合征）患者的安全性和生理效应的随机、双盲、初步研究
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大
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Sherbrook、Quebec、加拿大
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Hamburg、德国
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California
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Oakland、California、美国
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国
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New York
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New York、New York、美国
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Texas
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Houston、Texas、美国
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Manchester、英国
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Northern Ireland
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Belfast、Northern Ireland、英国
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 在解释了研究的性质之后和执行任何与研究相关的程序之前，愿意并能够提供书面的、签署的知情同意书（或患者的合法授权代表）。 此外，不符合国家和地方知情同意年龄要求的患者必须愿意并能够提供书面同意（如果需要）和合法授权代表的书面知情同意书，在研究的性质得到解释之后，并且在研究之前执行任何与研究相关的程序。
- 根据 MPS IVA 的临床体征和症状记录了 Morquio A 综合征 (MPS IVA) 的临床诊断，并记录了成纤维细胞或白细胞 N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶 (GALNS) 酶活性降低或基因检测证实了 MPS IVA 的诊断。
- 至少 7 岁
- 根据 6 分钟步行测试 (6MWT) 的评估，能够步行 ≥ 200 米
- 如果性活跃，愿意在参与研究时使用可接受的避孕方法
- 如果有生育能力的女性，必须在筛选访视时妊娠试验呈阴性，并愿意在研究期间进行额外的妊娠试验
- 愿意并能够执行所有研究程序，包括心肺运动测试 (CPET)
排除标准：
- 由于行动不便无法进行运动测试
- 筛选时体重大于 95 公斤
- 在筛选期间使用家庭睡眠测试设备测得的严重、未经治疗的睡眠呼吸暂停
- 如果医学监测员批准，可以招募有睡眠呼吸暂停或睡眠呼吸障碍病史或目前状况的患者，并接受充分治疗。
- 补充氧气的要求
- 在进入研究前 3 个月内使用呼吸机辅助
- 如果在进入研究前设置稳定至少 1 个月，并且获得医疗机构批准，则允许使用气道正压（持续气道正压、CPAP 或双水平气道压力）治疗睡眠呼吸暂停或睡眠呼吸障碍监视器。
- 患有并发疾病或病症，包括但不限于有症状的颈椎不稳定、临床上明显的脊髓压迫或严重的心脏病，这些疾病会干扰研究参与，或造成安全风险，由研究者确定
- 曾接受过造血干细胞移植 (HSCT)
- 以前接受过 BMN 110 治疗
- 已知对 BMN 110 或其赋形剂过敏
- 在进入研究前 3 个月内进行过大手术或计划在研究期间进行大手术
- 在筛选期开始前 30 天内使用任何其他研究产品 (IP) 或研究医疗设备，或在完成所有预定的研究评估之前需要任何研究代理
- 在筛选期间怀孕或哺乳或计划在研究期间的任何时间怀孕（自己或伴侣）
- 患有可能影响研究参与或安全和/或执行研究程序的能力的并发疾病或病症，由研究者确定
- 有任何条件，在研究者看来，对患者构成安全风险
- 有任何条件，在研究者看来，使患者处于治疗依从性差或未完成研究的高风险中
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BMN 110 每周 2.0 mg/kg/周
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每周 IV 输注 BMN 110，剂量为 2.0 mg/kg/周，每次输注约 4 小时，持续长达 192 周。
其他名称：
每周以 4.0 mg/kg/周的剂量静脉输注 BMN 110，每次输注约 4 小时，持续 27 周，最终将过渡到 2.0 mg/kg/周，持续长达 166 周。
其他名称：
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实验性的：BMN 110 每周 4.0 mg/kg/周
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每周 IV 输注 BMN 110，剂量为 2.0 mg/kg/周，每次输注约 4 小时，持续长达 192 周。
其他名称：
每周以 4.0 mg/kg/周的剂量静脉输注 BMN 110，每次输注约 4 小时，持续 27 周，最终将过渡到 2.0 mg/kg/周，持续长达 166 周。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全评价
大体时间：整个学习期，最多 192 周或 ETV（提前终止访视）
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该研究的主要目的是评估每周输注 BMN 110 的安全性；安全变量包括不良事件 (AE)。 主要结果测量数据在不良事件部分有更详细的介绍。 |
整个学习期，最多 192 周或 ETV（提前终止访视）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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6 分钟步行测试 (6MWT)
大体时间：基线、第 12、24 和 52 周
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从基线到第 12、24 和 52 周的变化，以 6MWT 中的步行距离（米）测量。
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基线、第 12、24 和 52 周
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3 分钟爬楼梯测试 (3MSCT)
大体时间：基线、第 12、24 和 52 周
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从基线到第 12、24 和 52 周的变化，如 3MSCT 中测量的速度（楼梯/分钟）。
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基线、第 12、24 和 52 周
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呼吸功能测试（MVV 和 FVC）
大体时间：基线、第 12、24 和 52 周
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呼吸功能根据美国胸科学会标准通过肺活量测定法进行评估。 从基线到第 12、24 和 52 周的百分比变化，通过最大自主通气量（MVV，L/min）测量 从基线到第 12、24 和 52 周的百分比变化，通过用力肺活量（FVC，L）测量 |
基线、第 12、24 和 52 周
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归一化尿液角质素硫酸盐 (uKS)
大体时间：基线、第 12、24 和 52 周
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尿 KS 通过定量方法测量，并使用样品尿肌酐测量值标准化。 标准化尿硫酸角质素 (ug/mg) 从基线到第 12、24 和 52 周的百分比变化。 |
基线、第 12、24 和 52 周
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心肺运动测试 (CPET) - 运动持续时间
大体时间：基线，第 25 周和第 52 周
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受试者使用电子制动直立自行车测力计进行最大增量运动测试。 循环测力法是一种 CPET 方法，可能适用于具有限制负重的骨科、外周血管或神经学局限性的受试者。 根据 CPET 运动持续时间（分钟）衡量的从基线到第 25 周和第 52 周的变化 |
基线，第 25 周和第 52 周
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心肺运动测试 (CPET) - 峰值负荷
大体时间：基线，第 25 周和第 52 周
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受试者使用电子制动直立自行车测力计进行最大增量运动测试。 循环测力法是一种 CPET 方法，可能适用于具有限制负重的骨科、外周血管或神经学局限性的受试者。 从基线到第 25 周和第 52 周的百分比变化，由 CPET 峰值工作量（瓦特）衡量 |
基线，第 25 周和第 52 周
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心肺运动测试 (CPET) - O2 Pulse
大体时间：基线，第 25 周和第 52 周
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受试者使用电子制动直立自行车测力计进行最大增量运动测试。 循环测力法是一种 CPET 方法，可能适用于具有限制负重的骨科、外周血管或神经学局限性的受试者。 从基线到第 25 周和第 52 周的百分比变化，由 CPET O2 脉搏测量（毫升/节拍） |
基线，第 25 周和第 52 周
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心肺运动测试 (CPET) - 有氧效率
大体时间：基线，第 25 周和第 52 周
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受试者使用电子制动直立自行车测力计进行最大增量运动测试。 循环测力法是一种 CPET 方法，可能适用于具有限制负重的骨科、外周血管或神经学局限性的受试者。 从基线到第 25 周和第 52 周的百分比变化，由 CPET 有氧效率（ml/watt）测量。 请注意，有氧效率的下降转化为改善 |
基线，第 25 周和第 52 周
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肌肉力量测试 (MST) - 膝关节伸展测试
大体时间：基线，第 25 周和第 52 周
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从基线到第 25 周和第 52 周的变化，如通过 MST 膝关节伸展测试（牛顿米）中的峰值力测量的。
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基线，第 25 周和第 52 周
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肌肉力量测试 (MST) - 膝关节屈曲测试
大体时间：基线，第 25 周和第 52 周
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从基线到第 25 周和第 52 周的百分比变化，通过 MST 膝关节屈曲测试（牛顿米）中的峰值力测量。
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基线，第 25 周和第 52 周
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肌肉力量测试 (MST) - 肘部屈曲测试
大体时间：基线，第 25 周和第 52 周
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从基线到第 25 周和第 52 周的百分比变化，通过 MST 肘屈曲测试（牛顿米）中的峰值力测量。
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基线，第 25 周和第 52 周
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青少年儿童疼痛工具 (APPT) - 疼痛强度
大体时间：基线、第 12、24 和 52 周
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APPT 是一种经过验证的多维工具，用于评估儿童、青少年和年轻人的疼痛。 完整的 APPT 分三部分进行测量 - APPT 量表的第 1 部分使用身体模板确定受试者的疼痛部位。 APPT 量表的第 2 部分使用 10 cm 视觉模拟量表 (VAS) 确定疼痛强度，其中量表的最低点 (0) 标记为无疼痛，量表的最高点 (10) 标记为可能最严重的疼痛。 销售的中间区域标有 3 个中间描述符（小痛、中痛和大痛）。 APPT 量表的第 3 部分通过跟踪受试者从总共 57 个选项中选择的描述其疼痛的单词的数量和百分比来描述疼痛。 第 2 部分最接近于其他常用的疼痛量表（基于 VAS），因此此处介绍第 2 部分的结果。 疼痛强度从基线到第 12、24 和 52 周的变化。 |
基线、第 12、24 和 52 周
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Adam Shaywitz, MD PhD、BioMarin Pharmaceutical
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- MOR-008
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