Két adag BMN 110 biztonsági és gyakorlati vizsgálata Morquio A szindróma esetén
Véletlenszerű, kettős vak, kísérleti vizsgálat két adag BMN 110 biztonsági és élettani hatásairól Mucopolysaccharidosis IVA-ban (Morquio A szindróma) szenvedő betegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Manchester, Egyesült Királyság
-
-
Northern Ireland
-
Belfast, Northern Ireland, Egyesült Királyság
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Egyesült Államok
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
-
Sherbrook, Quebec, Kanada
-
-
-
-
-
Hamburg, Németország
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Hajlandó és képes írásos, aláírt, tájékozott beleegyezést adni (vagy a beteg törvényesen felhatalmazott képviselője) a vizsgálat természetének ismertetése után és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás elvégzése előtt. Továbbá azoknak a betegeknek, akik nem felelnek meg a tájékozott beleegyezés országos és helyi életkorának követelményeinek, hajlandónak és képesnek kell lenniük arra, hogy írásbeli hozzájárulást (ha szükséges) és írásos beleegyező nyilatkozatot adjanak egy törvényesen felhatalmazott képviselőtől, miután elmagyarázták a vizsgálat természetét, és azt megelőzően. bármely kutatással kapcsolatos eljárás elvégzése.
- Dokumentált klinikai diagnózisa Morquio A szindróma (MPS IVA) az MPS IVA klinikai tünetei és tünetei alapján, valamint dokumentált csökkent fibroblaszt vagy leukocita N-acetil-galaktózamin-6-szulfatáz (GALNS) enzimaktivitás vagy genetikai vizsgálat, amely megerősíti az MPS IVA diagnózisát.
- Legalább 7 éves
- A 6 perces sétateszt (6MWT) alapján képes ≥ 200 métert sétálni
- Ha szexuálisan aktív, hajlandó elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazni a vizsgálatban való részvétel során
- Ha fogamzóképes korú nő, negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűrővizsgálaton, és hajlandónak kell lennie további terhességi tesztek elvégzésére a vizsgálat során
- Hajlandó és képes elvégezni az összes vizsgálati eljárást, beleértve a kardiopulmonális terhelési tesztet (CPET)
Kizárási kritériumok:
- Mozgáskorlátozottság miatt képtelenség terheléses vizsgálat elvégzésére
- 95 kg-nál nagyobb testtömeg a szűréskor
- Súlyos, kezeletlen alvási apnoe otthoni alvásvizsgáló készülékkel végzett szűrés során mérve
- Azok a betegek, akiknek anamnézisében vagy jelenlegi állapotában alvási apnoe vagy alvászavarok, megfelelő kezelés alatt álló légzési zavarok szerepelnek, felvehetők, ha azt az orvosi megfigyelő jóváhagyja.
- Kiegészítő oxigénszükséglet
- Lélegeztetőgép használata a vizsgálatba való belépés előtti 3 hónapban
- A pozitív légúti nyomás (folyamatos pozitív légúti nyomás, CPAP vagy kétszintű légúti nyomás) alkalmazása alvási apnoe vagy alvászavaros légzés kezelésére megengedett, ha a beállítások legalább 1 hónapig stabilak voltak a vizsgálatba való belépés előtt, és az orvos jóváhagyta. monitor.
- Egyidejű betegsége vagy állapota van, beleértve, de nem kizárólagosan, a nyaki gerinc tüneti instabilitását, klinikailag jelentős gerincvelő-kompressziót vagy súlyos szívbetegséget, amely zavarhatja a vizsgálatban való részvételt, vagy biztonsági kockázatot jelent, a vizsgáló meghatározása szerint
- Korábban hematopoetikus őssejt-transzplantáción (HSCT) esett át
- Korábban BMN 110-es kezelésben részesült
- Ismert túlérzékenysége van a BMN 110-zel vagy segédanyagaival szemben
- A vizsgálatba való belépés előtt 3 hónapon belül jelentős műtéten esett át, vagy jelentős műtétet tervez a vizsgálat időtartama alatt
- Bármilyen más vizsgálati termék (IP) vagy vizsgálati orvostechnikai eszköz használata a szűrési időszak kezdete előtt 30 napon belül, vagy bármely vizsgálati szer szükségessége az összes tervezett vizsgálati értékelés befejezése előtt
- Terhes vagy szoptat a szűrési időszak alatt, vagy terhességet tervez (önmaga vagy partnere) a vizsgálat során bármikor
- Olyan egyidejű betegsége vagy állapota van, amely megzavarhatja a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonságot, és/vagy képes a vizsgálati eljárások elvégzésére a vizsgáló által meghatározottak szerint
- Bármilyen állapota van, amely a Vizsgáló véleménye szerint biztonsági kockázatot jelent a beteg számára
- Bármilyen olyan állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint magas kockázatnak teszi ki a beteget a rossz kezelési együttműködés vagy a vizsgálat elmulasztása miatt
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: BMN 110 Hetente 2,0 mg/kg/hét
|
Heti iv. BMN 110 2,0 mg/ttkg/hét dózisban, körülbelül 4 órás időtartamban infúziónként legfeljebb 192 héten keresztül.
Más nevek:
A BMN 110 heti IV infúziója 4,0 mg/ttkg/hét, körülbelül 4 órás időtartamban infúziónként 27 héten keresztül, és végül 2,0 mg/kg/hétre váltanak át további 166 hétig.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: BMN 110 Hetente 4,0 mg/kg/hét
|
Heti iv. BMN 110 2,0 mg/ttkg/hét dózisban, körülbelül 4 órás időtartamban infúziónként legfeljebb 192 héten keresztül.
Más nevek:
A BMN 110 heti IV infúziója 4,0 mg/ttkg/hét, körülbelül 4 órás időtartamban infúziónként 27 héten keresztül, és végül 2,0 mg/kg/hétre váltanak át további 166 hétig.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonsági értékelés
Időkeret: Teljes tanulmányi időszak, legfeljebb 192 hét vagy ETV (korai befejező látogatás)
|
A vizsgálat elsődleges célja a BMN 110 heti infúziók biztonságosságának értékelése; a biztonsági változók közé tartoztak a nemkívánatos események (AE). Az elsődleges kimeneti mérési adatok részletesebben a Nemkívánatos események részben találhatók. |
Teljes tanulmányi időszak, legfeljebb 192 hét vagy ETV (korai befejező látogatás)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
6 perces sétateszt (6MWT)
Időkeret: Alaphelyzet, 12., 24. és 52. hét
|
Változás az alapvonalról a 12., 24. és 52. hétre a megtett távolságban (méter) mérve 6 MWT-ban.
|
Alaphelyzet, 12., 24. és 52. hét
|
|
3 perces lépcsőzési teszt (3MSCT)
Időkeret: Alaphelyzet, 12., 24. és 52. hét
|
Változás az alapvonalról a 12., 24. és 52. hétre, sebességben (lépcső/perc) mérve a 3MSCT-ben.
|
Alaphelyzet, 12., 24. és 52. hét
|
|
Légzési funkció teszt (MVV és FVC)
Időkeret: Alaphelyzet, 12., 24. és 52. hét
|
A légzésfunkciót spirometriával értékelték az American Thoracic Society szabványai szerint. Százalékos változás az alapvonalról a 12., 24. és 52. hétre a maximális önkéntes lélegeztetés (MVV, L/perc) alapján. Százalékos változás az alapvonaltól a 12., 24. és 52. hétig, a kényszerített életkapacitás (FVC, L) alapján |
Alaphelyzet, 12., 24. és 52. hét
|
|
Normalizált vizelet keratán-szulfát (uKS)
Időkeret: Alaphelyzet, 12., 24. és 52. hét
|
A vizelet KS-ét kvantitatív módszerrel mértük, és a minta vizelet kreatinin mérésével normalizáltuk. Százalékos változás a kiindulási értékről a 12., 24. és 52. hétre a normalizált vizelet keratán-szulfátban (ug/mg). |
Alaphelyzet, 12., 24. és 52. hét
|
|
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) – Az edzés időtartama
Időkeret: Alapállapot, 25. és 52. hét
|
Az alanyok maximális növekményes edzéstesztet végeztek elektronikusan fékezett, függőleges ciklusergométerrel. A ciklusergometria egy olyan CPET-módszer, amely olyan személyeknél alkalmazható, akiknek ortopédiai, perifériás érrendszeri vagy neurológiai korlátai vannak, amelyek korlátozzák a súlyhordozást. Változás a kiindulási értékről a 25. és 52. hétre, a CPET gyakorlati időtartammal mérve (perc) |
Alapállapot, 25. és 52. hét
|
|
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) – csúcsterhelés
Időkeret: Alapállapot, 25. és 52. hét
|
Az alanyok maximális növekményes edzéstesztet végeztek elektronikusan fékezett, függőleges ciklusergométerrel. A ciklusergometria egy olyan CPET-módszer, amely olyan személyeknél alkalmazható, akiknek ortopédiai, perifériás érrendszeri vagy neurológiai korlátai vannak, amelyek korlátozzák a súlyhordozást. Százalékos változás az alapértékről a 25. és 52. hétre, a CPET-csúcs munkaterhelés (watt) alapján mérve |
Alapállapot, 25. és 52. hét
|
|
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) – O2 Pulse
Időkeret: Alapállapot, 25. és 52. hét
|
Az alanyok maximális növekményes edzéstesztet végeztek elektronikusan fékezett, függőleges ciklusergométerrel. A ciklusergometria egy olyan CPET-módszer, amely olyan személyeknél alkalmazható, akiknek ortopédiai, perifériás érrendszeri vagy neurológiai korlátai vannak, amelyek korlátozzák a súlyhordozást. Százalékos változás a kiindulási értéktől a 25. és 52. hétig, a CPET O2 pulzussal mérve (ml/ütés) |
Alapállapot, 25. és 52. hét
|
|
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) – Aerob hatékonyság
Időkeret: Alapállapot, 25. és 52. hét
|
Az alanyok maximális növekményes edzéstesztet végeztek elektronikusan fékezett, függőleges ciklusergométerrel. A ciklusergometria egy olyan CPET-módszer, amely olyan személyeknél alkalmazható, akiknek ortopédiai, perifériás érrendszeri vagy neurológiai korlátai vannak, amelyek korlátozzák a súlyhordozást. Százalékos változás az alapvonaltól a 25. és 52. hétig, a CPET aerob hatékonysággal mérve (ml/watt). Vegye figyelembe, hogy az aerob hatékonyság csökkenése javulást jelent |
Alapállapot, 25. és 52. hét
|
|
Izomerőteszt (MST) – Térdnyújtási teszt
Időkeret: Alapállapot, 25. és 52. hét
|
Változás a kiindulási értékről a 25. és 52. hétre, az MST térdnyújtási tesztben mért csúcserővel (newtonméter).
|
Alapállapot, 25. és 52. hét
|
|
Izomerőteszt (MST) – térdhajlítási teszt
Időkeret: Alapállapot, 25. és 52. hét
|
Százalékos változás a kiindulási értékről a 25. és 52. hétre, az MST térdhajlítási tesztben mért csúcserővel (newtonméter).
|
Alapállapot, 25. és 52. hét
|
|
Izomerőteszt (MST) – Könyökhajlítási teszt
Időkeret: Alapállapot, 25. és 52. hét
|
Százalékos változás a kiindulási értéktől a 25. és 52. hétig, az MST könyökhajlítási tesztben mért csúcserővel (newtonméter).
|
Alapállapot, 25. és 52. hét
|
|
Adolescent Pediatric Pain Tool (APPT) – Fájdalom intenzitása
Időkeret: Alaphelyzet, 12., 24. és 52. hét
|
Az APPT egy validált, többdimenziós eszköz a gyermekek, serdülők és fiatal felnőttek fájdalmának értékelésére. A teljes APPT mérése három részből áll – az APPT skála 1. része egy testsablon segítségével határozza meg az alany fájdalom helyét. Az APPT skála 2. része egy 10 cm-es vizuális analóg skála (VAS) segítségével határozza meg a fájdalom intenzitását, a skála legalacsonyabb pontja (0) a No Pain felirattal, a skála legmagasabb pontja (10) pedig a legrosszabb fájdalommal. Az értékesítés közbenső régióit 3 köztes leíróval jelöltük (kis fájdalom, közepes fájdalom és nagy fájdalom). Az APPT skála 3. része a fájdalmat úgy jellemzi, hogy nyomon követi az alanyok által kiválasztott szavak számát és százalékos arányát a fájdalom leírására összesen 57 választási lehetőség közül. A 2. rész felel meg leginkább a többi tipikusan használt fájdalomskálának (VAS alapján), ezért itt a 2. rész eredményeit mutatjuk be. Változás a kiindulási értékről a 12., 24. és 52. hétre a fájdalom intenzitásában. |
Alaphelyzet, 12., 24. és 52. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Adam Shaywitz, MD PhD, BioMarin Pharmaceutical
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
- enzimpótló terápia
- Lizoszómális tárolási zavar
- GALNS
- CPET
- Mucopolysaccharidosis IVA
- MPS IVA
- Morquio A szindróma
- LSD
- N-acetil-galaktózamin-6-szulfatáz
- galaktóz-6-szulfatáz
- ERT
- MST
- Mucopolysaccharidosis IVA A típusú
- MPS IVA A típusú
- N-acetil-galaktózamin-6-szulfát
- szulfatáz
- MOR-008
- izomerő teszt
- élettani hatás
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MOR-008
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .