Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og træningsundersøgelse af to doser af BMN 110 for Morquio A syndrom

24. december 2015 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En randomiseret, dobbeltblind pilotundersøgelse af de sikkerhedsmæssige og fysiologiske virkninger af to doser af BMN 110 hos patienter med mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A syndrom)

Det primære formål med denne undersøgelse var at evaluere sikkerheden af ​​en 2,0 mg/kg/uge og en 4,0 mg/kg/uge af BMN 110 hos patienter med Morquio A syndrom i op til 196 uger. Sekundære formål var at undersøge effekten af ​​de to doser på træningskapaciteten i op til 196 uger. Derudover blev de farmakokinetiske (PK) parametre for begge doser af BMN 110 vurderet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
      • Sherbrook, Quebec, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Er villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke (eller patientens juridisk autoriserede repræsentant), efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af en forskningsrelateret procedure. Patienter, der ikke opfylder landets og lokale alderskrav for informeret samtykke, skal også være villige og i stand til at give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og før udførelsen af ​​enhver forskningsrelateret procedure.
  • Har dokumenteret klinisk diagnose af Morquio A syndrom (MPS IVA) baseret på kliniske tegn og symptomer på MPS IVA og dokumenteret reduceret fibroblast eller leukocyt N-acetylgalactosamin-6-sulfatase (GALNS) enzymaktivitet eller genetisk test, der bekræfter diagnosen MPS IVA.
  • Er mindst 7 år gammel
  • Er i stand til at gå ≥ 200 meter som vurderet ved 6-minutters gangtesten (6MWT)
  • Hvis seksuelt aktiv, er villig til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens han deltager i undersøgelsen
  • Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, skal have en negativ graviditetstest ved screeningsbesøget og være villig til at have yderligere graviditetstest under undersøgelsen
  • Er villig og i stand til at udføre alle undersøgelsesprocedurer, herunder hjerte-lunge-anstrengelsestest (CPET)

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at udføre en træningstest på grund af begrænset mobilitet
  • Kropsvægt større end 95 kg ved screening
  • Alvorlig, ubehandlet søvnapnø målt under screening med en hjemmesøvntestenhed
  • Patienter med en historie med eller aktuel tilstand af søvnapnø eller søvnforstyrret vejrtrækning under passende behandling kan tilmeldes, hvis det er godkendt af den medicinske monitor.
  • Behov for supplerende ilt
  • Brug af respiratorassistance i de 3 måneder forud for studiestart
  • Brug af positivt luftvejstryk (kontinuerligt positivt luftvejstryk, CPAP eller bilevel-luftvejstryk) til behandling af søvnapnø eller søvnforstyrret vejrtrækning er tilladt, hvis indstillingerne har været stabile i mindst 1 måned før studiestart og er godkendt af lægen overvåge.
  • Har en samtidig sygdom eller tilstand, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk ustabilitet i cervikal rygsøjle, klinisk signifikant rygmarvskompression eller alvorlig hjertesygdom, der ville forstyrre studiedeltagelsen eller udgøre en sikkerhedsrisiko, som bestemt af investigator
  • Har tidligere haft hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
  • Har tidligere fået behandling med BMN 110
  • Har en kendt overfølsomhed over for BMN 110 eller dets hjælpestoffer
  • Har haft en større operation inden for 3 måneder før studiestart eller planlægger at få foretaget en større operation i løbet af undersøgelsen
  • Brug af ethvert andet forsøgsprodukt (IP) eller medicinsk udstyr til undersøgelse inden for 30 dage før begyndelsen af ​​screeningsperioden eller kræver et forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger
  • Er gravid eller ammer i screeningsperioden eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen
  • Har en samtidig sygdom eller tilstand, der kan forstyrre undersøgelsesdeltagelse eller sikkerhed og/eller evne til at udføre undersøgelsesprocedurer som bestemt af investigator
  • Har en tilstand, der efter efterforskerens opfattelse udgør en sikkerhedsrisiko for patienten
  • Har en tilstand, der efter investigatorens opfattelse sætter patienten i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BMN 110 Ugentligt ved 2,0 mg/kg/uge
Medicin: BMN 110
Ugentlig IV-infusion af BMN 110 med 2,0 mg/kg/uge over en periode på ca. 4 timer pr. infusion i op til 192 uger.
Andre navne:
  • ERT
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNER
  • enzymerstatningsterapi
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfat
  • sulfatase
  • elosulfase alfa
Medicin: BMN 110
Ugentlig IV-infusion af BMN 110 med 4,0 mg/kg/uge over en periode på ca. 4 timer pr. infusion i 27 uger og vil til sidst gå over til 2,0 mg/kg/uge i op til yderligere 166 uger.
Andre navne:
  • ERT
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNER
  • enzymerstatningsterapi
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfat
  • sulfatase
  • elosulfase alfa
Eksperimentel: BMN 110 Ugentligt ved 4,0 mg/kg/uge
Medicin: BMN 110
Ugentlig IV-infusion af BMN 110 med 2,0 mg/kg/uge over en periode på ca. 4 timer pr. infusion i op til 192 uger.
Andre navne:
  • ERT
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNER
  • enzymerstatningsterapi
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfat
  • sulfatase
  • elosulfase alfa
Medicin: BMN 110
Ugentlig IV-infusion af BMN 110 med 4,0 mg/kg/uge over en periode på ca. 4 timer pr. infusion i 27 uger og vil til sidst gå over til 2,0 mg/kg/uge i op til yderligere 166 uger.
Andre navne:
  • ERT
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNER
  • enzymerstatningsterapi
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfat
  • sulfatase
  • elosulfase alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsvurdering
Tidsramme: Hele undersøgelsesperioden, op til 192 uger eller ETV (tidlig afslutningsbesøg)

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden ved ugentlige infusioner af BMN 110; sikkerhedsvariablerne inkluderede uønskede hændelser (AE'er).

De primære resultatmålsdata præsenteres mere detaljeret under afsnittet Uønskede hændelser.
Hele undersøgelsesperioden, op til 192 uger eller ETV (tidlig afslutningsbesøg)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
6-minutters gåtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Skift fra baseline til uge 12, 24 og 52 som målt i gåafstand (meter) i 6MWT.
Baseline, uge ​​12, 24 og 52
3-minutters trappestigningstest (3MSCT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Skift fra baseline til uge 12, 24 og 52 som målt i hastighed (trapper/min) i 3MSCT.
Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Respiratorisk funktionstest (MVV og FVC)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 52

Åndedrætsfunktionen blev vurderet ved spirometri i overensstemmelse med American Thoracic Society-standarder.

Procentvis ændring fra baseline til uge 12, 24 og 52 målt ved maksimal frivillig ventilation (MVV, L/min) Procentvis ændring fra baseline til uge 12, 24 og 52 målt ved Forced Vital Capacity (FVC, L)
Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Normaliseret Urine Keratan Sulfate (uKS)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 52

Urin KS blev målt ved en kvantitativ metode og normaliseret ved brug af prøven af ​​kreatininprøven i urinen.

Procentvis ændring fra baseline til uge 12, 24 og 52 i normaliseret keratansulfat i urin (ug/mg).
Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) - Træningens varighed
Tidsramme: Baseline, uge ​​25 og 52

Forsøgspersonerne udførte maksimal inkrementel træningstest ved hjælp af et elektronisk bremset opretstående cyklusergometer. Cyklusergometri er en metode til CPET, der kan være mulig hos personer, der har ortopædiske, perifere vaskulære eller neurologiske begrænsninger, der begrænser vægtbæring.

Skift fra baseline til uge 25 og 52 målt ved CPET-træningens varighed (min)
Baseline, uge ​​25 og 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) - Peak Workload
Tidsramme: Baseline, uge ​​25 og 52

Forsøgspersonerne udførte maksimal inkrementel træningstest ved hjælp af et elektronisk bremset opretstående cyklusergometer. Cyklusergometri er en metode til CPET, der kan være mulig hos personer, der har ortopædiske, perifere vaskulære eller neurologiske begrænsninger, der begrænser vægtbæring.

Procentvis ændring fra baseline til uge 25 og 52 målt ved CPET Peak workload (watt)
Baseline, uge ​​25 og 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) - O2-puls
Tidsramme: Baseline, uge ​​25 og 52

Forsøgspersonerne udførte maksimal inkrementel træningstest ved hjælp af et elektronisk bremset opretstående cyklusergometer. Cyklusergometri er en metode til CPET, der kan være mulig hos personer, der har ortopædiske, perifere vaskulære eller neurologiske begrænsninger, der begrænser vægtbæring.

Procentvis ændring fra baseline til uge 25 og 52 målt ved CPET O2-puls (ml/slag)
Baseline, uge ​​25 og 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) - Aerob effektivitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​25 og 52

Forsøgspersonerne udførte maksimal inkrementel træningstest ved hjælp af et elektronisk bremset opretstående cyklusergometer. Cyklusergometri er en metode til CPET, der kan være mulig hos personer, der har ortopædiske, perifere vaskulære eller neurologiske begrænsninger, der begrænser vægtbæring.

Procentvis ændring fra baseline til uge 25 og 52 målt ved CPET Aerobic Efficiency (ml/watt).

Bemærk, at fald i aerob effektivitet oversættes til en forbedring
Baseline, uge ​​25 og 52
Muskelstyrketest (MST) - Knæekstensionstest
Tidsramme: Baseline, uge ​​25 og 52
Skift fra baseline til uge 25 og 52 som målt ved topkraften i MST knæekstensionstest (newtonmeter).
Baseline, uge ​​25 og 52
Muskelstyrketest (MST) - Knæfleksionstest
Tidsramme: Baseline, uge ​​25 og 52
Procentvis ændring fra baseline til uge 25 og 52 målt ved topkraften i MST knæfleksionstest (newtonmeter).
Baseline, uge ​​25 og 52
Muskelstyrketest (MST) - Albuefleksionstest
Tidsramme: Baseline, uge ​​25 og 52
Procentvis ændring fra baseline til uge 25 og 52 målt ved topkraften i MST albuefleksionstest (newtonmeter).
Baseline, uge ​​25 og 52
Adolescent Pediatric Pain Tool (APPT) - Smerteintensitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 52

APPT er et valideret, multidimensionelt værktøj til at evaluere smerte hos børn, unge og unge voksne. Den komplette APPT måles i tre dele - Del 1 af APPT-skalaen bestemmer forsøgspersonens smertesteder ved hjælp af en kropsskabelon. Del 2 af APPT-skalaen bestemmer intensiteten af ​​smerten ved hjælp af en 10 cm visuel analog skala (VAS) med det laveste punkt på skalaen (0) mærket No Pain og det højeste punkt på skalaen (10) mærket Worst Possible Pain. Mellemliggende områder af salget blev mærket med 3 mellemliggende deskriptorer (Lille smerte, Medium smerte og stor smerte). Del 3 af APPT-skalaen karakteriserer smerten ved at spore antallet og procentdelen af ​​ord udvalgt af forsøgspersoner til at beskrive deres smerte ud fra i alt 57 valg. Del 2 svarer nærmest til andre typisk anvendte smerteskalaer (baseret på VAS) og derfor præsenteres resultaterne fra del 2 her.

Skift fra baseline til uge 12, 24 og 52 i smerteintensitet.
Baseline, uge ​​12, 24 og 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Adam Shaywitz, MD PhD, BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. maj 2012

Først opslået (Skøn)

31. maj 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

1. februar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. december 2015

Sidst verificeret

1. december 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MOR-008

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Morquio A syndrom

Kliniske forsøg med BMN 110

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner