Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kahden BMN 110 -annoksen turvallisuus- ja harjoitustutkimus Morquio A -oireyhtymän hoitoon

torstai 24. joulukuuta 2015 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu pilottitutkimus kahden BMN 110 -annoksen turvallisuudesta ja fysiologisista vaikutuksista potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena oli arvioida 2,0 mg/kg/viikko ja 4,0 mg/kg/viikko BMN 110:n turvallisuutta potilailla, joilla on Morquio A -oireyhtymä 196 viikon ajan. Toissijaisena tavoitteena oli tutkia kahden annoksen vaikutusta harjoituskykyyn 196 viikon ajan. Lisäksi arvioitiin molempien BMN 110 -annosten farmakokineettiset (PK) parametrit.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
      • Sherbrook, Quebec, Kanada
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Hän haluaa ja pystyy antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen (tai potilaan laillisesti valtuutetun edustajan) sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen minkään tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista. Potilaiden, jotka eivät täytä tietoisen suostumuksen maan ja paikallisia ikävaatimuksia, on myös oltava halukkaita ja kyettävä antamaan laillisesti valtuutetun edustajan kirjallinen suostumus (tarvittaessa) ja kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen kuin tutkimuksen luonne on selitetty. minkä tahansa tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittaminen.
  • Hänellä on dokumentoitu kliininen Morquio A -oireyhtymän (MPS IVA) diagnoosi MPS IVA:n kliinisten merkkien ja oireiden perusteella ja dokumentoitu alentunut fibroblasti- tai leukosyytti-N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfataasi (GALNS) -entsyymiaktiivisuus tai geneettinen testaus, joka vahvistaa MPS IVA -diagnoosin.
  • On vähintään 7-vuotias
  • Pystyy kävelemään ≥ 200 metriä 6 minuutin kävelytestin (6MWT) perusteella
  • Jos hän on seksuaalisesti aktiivinen, hän on valmis käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää osallistuessaan tutkimukseen
  • Jos nainen on hedelmällisessä iässä, tulee seulontakäynnillä saada negatiivinen raskaustesti ja olla valmis tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana
  • Hän haluaa ja pystyy suorittamaan kaikki tutkimustoimenpiteet, mukaan lukien kardiopulmonaaliset rasitustestit (CPET)

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys suorittaa harjoitustestiä rajoitetun liikkuvuuden vuoksi
  • Ruumiinpaino yli 95 kg seulonnassa
  • Vaikea, hoitamaton uniapnea mitattuna seulonnan aikana kodin unitestauslaitteella
  • Potilaat, joilla on ollut tai on uniapneaa tai unihäiriöistä hengityshäiriöitä riittävän hoidon aikana, voidaan ottaa mukaan, jos lääkärin valvoja hyväksyy sen.
  • Lisähapen tarve
  • Hengityslaitteen käyttö 3 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa
  • Positiivisen hengitysteiden paineen (jatkuva positiivinen hengitysteiden paine, CPAP tai kaksitasoinen hengitysteiden paine) käyttö uniapnean tai unihäiriön hoitoon on sallittua, jos asetukset ovat olleet vakaat vähintään 1 kuukauden ennen tutkimukseen tuloa ja lääkärin hyväksymä monitori.
  • hänellä on samanaikainen sairaus tai tila, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oireinen kohdunkaulan selkärangan epävakaus, kliinisesti merkittävä selkäytimen kompressio tai vakava sydänsairaus, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai aiheuttaisi turvallisuusriskin, kuten tutkija on määrittänyt
  • Onko hänellä aikaisempi hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT)
  • On saanut aiemmin hoitoa BMN 110:lla
  • On tunnettu yliherkkyys BMN 110:lle tai sen apuaineille
  • Hänelle on tehty suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa tai hän suunnittelee suurta leikkausta tutkimuksen aikana
  • Minkä tahansa muun tutkimustuotteen (IP) tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontajakson alkua tai vaatii minkä tahansa tutkimusaineen ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista
  • Onko raskaana tai imetät seulontajakson aikana tai suunnittelet raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana
  • hänellä on samanaikainen sairaus tai tila, joka voi häiritä tutkimukseen osallistumista tai turvallisuutta ja/tai kykyä suorittaa tutkijan määrittämiä tutkimustoimenpiteitä
  • Onko hänellä jokin sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa turvallisuusriskin potilaalle
  • Onko hänellä jokin sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa potilaan suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BMN 110 viikoittain annoksella 2,0 mg/kg/viikko
Lääke: 110 BMN
BMN 110:n viikoittaiset IV-infuusiot annoksella 2,0 mg/kg/viikko noin 4 tunnin aikana infuusiota kohti 192 viikon ajan.
Muut nimet:
  • ERT
  • N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfataasi
  • galaktoosi-6-sulfataasi
  • GALNS
  • entsyymikorvaushoito
  • N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfaatti
  • sulfataasi
  • elosulfaasi alfa
Lääke: 110 BMN
BMN 110:n viikoittainen IV-infuusio annoksella 4,0 mg/kg/viikko noin 4 tunnin aikana infuusiota kohden 27 viikon ajan, ja lopulta annokseen 2,0 mg/kg/viikko siirrytään vielä 166 viikon ajan.
Muut nimet:
  • ERT
  • N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfataasi
  • galaktoosi-6-sulfataasi
  • GALNS
  • entsyymikorvaushoito
  • N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfaatti
  • sulfataasi
  • elosulfaasi alfa
Kokeellinen: BMN 110 viikoittain annoksella 4,0 mg/kg/viikko
Lääke: 110 BMN
BMN 110:n viikoittaiset IV-infuusiot annoksella 2,0 mg/kg/viikko noin 4 tunnin aikana infuusiota kohti 192 viikon ajan.
Muut nimet:
  • ERT
  • N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfataasi
  • galaktoosi-6-sulfataasi
  • GALNS
  • entsyymikorvaushoito
  • N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfaatti
  • sulfataasi
  • elosulfaasi alfa
Lääke: 110 BMN
BMN 110:n viikoittainen IV-infuusio annoksella 4,0 mg/kg/viikko noin 4 tunnin aikana infuusiota kohden 27 viikon ajan, ja lopulta annokseen 2,0 mg/kg/viikko siirrytään vielä 166 viikon ajan.
Muut nimet:
  • ERT
  • N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfataasi
  • galaktoosi-6-sulfataasi
  • GALNS
  • entsyymikorvaushoito
  • N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfaatti
  • sulfataasi
  • elosulfaasi alfa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuusarviointi
Aikaikkuna: Koko opintojakso, enintään 192 viikkoa tai ETV (varhainen lopetuskäynti)

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida viikoittaisten BMN 110 -infuusioiden turvallisuutta; turvallisuusmuuttujat sisälsivät haittatapahtumat (AE).

Ensisijaiset tulosmittaustiedot on esitetty tarkemmin Haittatapahtumat-osiossa.
Koko opintojakso, enintään 192 viikkoa tai ETV (varhainen lopetuskäynti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
6 minuutin kävelytesti (6MWT)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12, 24 ja 52 mitattuna kävellyllä matkalla (metreinä) 6 MWT:na.
Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
3 minuutin portaiden nousutesti (3MSCT)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12, 24 ja 52 mitattuna nopeudella (portaat/min) 3MSCT:ssä.
Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
Hengitystoiminnan testi (MVV ja FVC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52

Hengitystoiminta arvioitiin spirometrialla American Thoracic Societyn standardien mukaisesti.

Prosenttimuutos lähtötasosta viikkoon 12, 24 ja 52 mitattuna maksimivapaaehtoisella ventilaatiolla (MVV, L/min) Prosenttimuutos lähtötasosta viikkoon 12, 24 ja 52 mitattuna pakotetulla elinkapasiteetilla (FVC, L)
Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
Normalisoitu virtsan kerataanisulfaatti (uKS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52

Virtsan KS mitattiin kvantitatiivisella menetelmällä ja normalisoitiin käyttämällä näytteen virtsan kreatiniinimittausta.

Prosenttimuutos lähtötasosta viikkoon 12, 24 ja 52 normalisoidussa virtsan kerataanisulfaatissa (ug/mg).
Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) - Harjoituksen kesto
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 25 ja 52

Koehenkilöt suorittivat maksimaalisen inkrementaalisen rasitustestin käyttämällä elektronisesti jarrutettua pystykiertoergometriä. Pyöräergometria on CPET-menetelmä, joka voi olla käyttökelpoinen henkilöillä, joilla on ortopedisia, perifeerisiä verisuonia tai neurologisia rajoituksia, jotka rajoittavat painonsietoa.

Muutos lähtötilanteesta viikoille 25 ja 52 mitattuna CPET:llä Harjoituksen kesto (min)
Lähtötilanne, viikko 25 ja 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) - Peak Workload
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 25 ja 52

Koehenkilöt suorittivat maksimaalisen inkrementaalisen rasitustestin käyttämällä elektronisesti jarrutettua pystykiertoergometriä. Pyöräergometria on CPET-menetelmä, joka voi olla käyttökelpoinen henkilöillä, joilla on ortopedisia, perifeerisiä verisuonia tai neurologisia rajoituksia, jotka rajoittavat painonsietoa.

Prosenttimuutos lähtötasosta viikkoon 25 ja 52 mitattuna CPET Peak -työkuormalla (watti)
Lähtötilanne, viikko 25 ja 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) - O2 Pulse
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 25 ja 52

Koehenkilöt suorittivat maksimaalisen inkrementaalisen rasitustestin käyttämällä elektronisesti jarrutettua pystykiertoergometriä. Pyöräergometria on CPET-menetelmä, joka voi olla käyttökelpoinen henkilöillä, joilla on ortopedisia, perifeerisiä verisuonia tai neurologisia rajoituksia, jotka rajoittavat painonsietoa.

Prosenttimuutos lähtötasosta viikkoon 25 ja 52 mitattuna CPET O2 -pulssilla (ml/lyönti)
Lähtötilanne, viikko 25 ja 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) - Aerobinen tehokkuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 25 ja 52

Koehenkilöt suorittivat maksimaalisen inkrementaalisen rasitustestin käyttämällä elektronisesti jarrutettua pystykiertoergometriä. Pyöräergometria on CPET-menetelmä, joka voi olla käyttökelpoinen henkilöillä, joilla on ortopedisia, perifeerisiä verisuonia tai neurologisia rajoituksia, jotka rajoittavat painonsietoa.

Prosenttimuutos lähtötasosta viikkoon 25 ja 52 mitattuna CPET-aerobisella tehokkuudella (ml/watti).

Huomaa, että aerobisen tehokkuuden lasku merkitsee parannusta
Lähtötilanne, viikko 25 ja 52
Lihasvoiman testaus (MST) - Polven venymistesti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 25 ja 52
Muutos lähtötilanteesta viikoille 25 ja 52 mitattuna huippuvoimalla MST-polven venytystestissä (newtonmetrit).
Lähtötilanne, viikko 25 ja 52
Lihasvoiman testaus (MST) - Polven taivutustesti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 25 ja 52
Prosenttimuutos lähtötasosta viikkoihin 25 ja 52 mitattuna huippuvoimalla MST-polven taivutustesissä (newtonmetrit).
Lähtötilanne, viikko 25 ja 52
Lihasvoiman testaus (MST) – kyynärpään taivutustesti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 25 ja 52
Prosenttimuutos perustasosta viikkoihin 25 ja 52 mitattuna huippuvoimalla MST-kyynärpään taivutustestissä (newtonmetrit).
Lähtötilanne, viikko 25 ja 52
Nuorten lasten kiputyökalu (APPT) - Kivun voimakkuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52

APPT on validoitu, moniulotteinen työkalu lasten, nuorten ja nuorten aikuisten kivun arvioimiseen. Täydellinen APPT mitataan kolmessa osassa - APPT-asteikon osa 1 määrittää potilaan kipupaikat kehon mallin avulla. APPT-asteikon osa 2 määrittää kivun voimakkuuden käyttämällä 10 cm:n visuaalista analogista asteikkoa (VAS), jossa asteikon alin piste (0) on merkitty Ei kipua ja asteikon korkein piste (10) merkitty pahin mahdollinen kipu. Myynnin välialueet leimattiin kolmella välikuvaajalla (pieni kipu, keskivaikea kipu ja suuri kipu). APPT-asteikon osa 3 luonnehtii kipua seuraamalla niiden sanojen määrää ja prosenttiosuutta, jotka koehenkilöt ovat valinneet kuvaamaan kipuaan yhteensä 57 vaihtoehdosta. Osa 2 vastaa eniten muita tyypillisesti käytettyjä kipuasteikkoja (perustuu VAS:iin) ja tästä syystä osan 2 tulokset on esitetty tässä.

Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12, 24 ja 52 kivun voimakkuudessa.
Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Adam Shaywitz, MD PhD, BioMarin Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. marraskuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. marraskuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 24. toukokuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. toukokuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 31. toukokuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. joulukuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MOR-008

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Morquio A -syndrooma

Kliiniset tutkimukset 110 BMN

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Egypt

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa