Morquio A 증후군에 대한 BMN 110 2회 용량의 안전성 및 운동 연구
Mucopolysaccharidosis IVA(Morquio A Syndrome) 환자에서 BMN 110 2회 투여의 안전성 및 생리학적 효과에 대한 무작위, 이중 맹검, 파일럿 연구
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
-
Hamburg, 독일
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, 미국
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국
-
-
New York
-
New York, New York, 미국
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국
-
-
-
-
-
Manchester, 영국
-
-
Northern Ireland
-
Belfast, Northern Ireland, 영국
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, 캐나다
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, 캐나다
-
Sherbrook, Quebec, 캐나다
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면으로 서명된 정보에 입각한 동의서(또는 환자의 법적 권한을 위임받은 대리인)를 제공할 의향과 능력이 있습니다. 또한 사전 동의에 대한 국가 및 지역 연령 요건을 충족하지 못하는 환자는 연구의 성격이 설명된 후 사전에 서면 동의서(필요한 경우) 및 법적 권한을 위임받은 대리인의 서면 사전 동의서를 제공할 의향과 능력이 있어야 합니다. 모든 연구 관련 절차의 수행.
- MPS IVA의 임상 징후 및 증상을 기반으로 Morquio A 증후군(MPS IVA)의 임상 진단을 문서화했으며 문서화된 섬유아세포 또는 백혈구 N-아세틸갈락토사민-6-설파타제(GALNS) 효소 활성 감소 또는 MPS IVA의 진단을 확인하는 유전자 검사를 확인했습니다.
- 7세 이상
- 6분 걷기 테스트(6MWT)로 평가한 바와 같이 200미터 이상을 걸을 수 있습니다.
- 성적으로 활발한 경우 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용합니다.
- 가임기 여성인 경우 스크리닝 방문 시 음성 임신 테스트 결과가 나와야 하며 연구 기간 동안 추가 임신 테스트를 받을 의향이 있어야 합니다.
- 심폐 운동 검사(CPET)를 포함한 모든 연구 절차를 기꺼이 수행할 수 있습니다.
제외 기준:
- 제한된 이동성으로 인해 운동 테스트를 수행할 수 없음
- 스크리닝 시 체중 95kg 초과
- 가정용 수면 검사 장치로 스크리닝하는 동안 측정된 치료되지 않은 중증 수면 무호흡증
- 적절한 치료를 받고 있는 수면 무호흡증 또는 수면 장애 호흡의 병력이 있거나 현재 상태가 있는 환자는 의료 모니터의 승인을 받은 경우 등록할 수 있습니다.
- 보충 산소 요구 사항
- 연구 시작 전 3개월 동안 인공호흡기 사용
- 연구 시작 전 최소 1개월 동안 설정이 안정적이고 의료 기관의 승인을 받은 경우 수면 무호흡증 또는 수면 장애 호흡 치료를 위한 기도 양압(지속적인 양압, CPAP 또는 이중 수준 기도압)의 사용이 허용됩니다. 감시 장치.
- 연구 참여를 방해하거나 안전 위험을 초래할 수 있는 증상이 있는 경추 불안정성, 임상적으로 유의한 척수 압박 또는 심각한 심장 질환을 포함하되 이에 국한되지 않는 연구자의 결정에 따라 동시 질병 또는 상태를 가짐
- 이전에 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 받은 적이 있습니다.
- 이전에 BMN 110으로 치료를 받은 적이 있음
- BMN 110 또는 그 부형제에 알려진 과민증이 있는 경우
- 연구 시작 전 3개월 이내에 대수술을 받았거나 연구 기간 동안 대수술을 받을 계획인 자
- 스크리닝 기간 시작 전 30일 이내에 다른 조사 제품(IP) 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트가 필요한 경우
- 스크리닝 기간 동안 임신 또는 모유 수유 중이거나 연구 중 언제라도 임신할 계획(본인 또는 배우자)
- 연구 참여 또는 안전, 및/또는 연구자에 의해 결정된 연구 절차를 수행하는 능력을 방해할 수 있는 동시 질병 또는 상태를 가짐
- 연구자의 관점에서 환자에게 안전 위험을 초래하는 상태를 가짐
- 연구자의 관점에서 환자를 불량한 치료 순응도 또는 연구를 완료하지 않을 고위험에 놓이게 하는 임의의 상태를 가짐
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: BMN 110 매주 2.0mg/kg/주
|
최대 192주 동안 주입당 약 4시간 동안 BMN 110을 2.0mg/kg/주로 매주 IV 주입합니다.
다른 이름들:
27주 동안 주입당 약 4시간 동안 4.0mg/kg/주로 BMN 110을 매주 IV 주입하고 결국 추가 166주 동안 2.0mg/kg/주로 전환됩니다.
다른 이름들:
|
|
실험적: BMN 110 매주 4.0mg/kg/주
|
최대 192주 동안 주입당 약 4시간 동안 BMN 110을 2.0mg/kg/주로 매주 IV 주입합니다.
다른 이름들:
27주 동안 주입당 약 4시간 동안 4.0mg/kg/주로 BMN 110을 매주 IV 주입하고 결국 추가 166주 동안 2.0mg/kg/주로 전환됩니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
안전성 평가
기간: 전체 연구 기간, 최대 192주 또는 ETV(조기 종료 방문)
|
연구의 주요 목적은 BMN 110의 매주 주입의 안전성을 평가하는 것입니다. 안전 변수에는 부작용(AE)이 포함되었습니다. 1차 결과 측정 데이터는 부작용 섹션에 더 자세히 제시되어 있습니다. |
전체 연구 기간, 최대 192주 또는 ETV(조기 종료 방문)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
6분 도보 테스트(6MWT)
기간: 기준선, 12주, 24주 및 52주
|
6MWT에서 걸은 거리(미터)로 측정된 기준선에서 12주, 24주 및 52주까지의 변화.
|
기준선, 12주, 24주 및 52주
|
|
3분 계단 오르기 테스트(3MSCT)
기간: 기준선, 12주, 24주 및 52주
|
3MSCT에서 속도(계단/분)로 측정된 기준선에서 12주, 24주 및 52주까지의 변화.
|
기준선, 12주, 24주 및 52주
|
|
호흡 기능 검사(MVV 및 FVC)
기간: 기준선, 12주, 24주 및 52주
|
호흡 기능은 American Thoracic Society 표준에 따라 폐활량계로 평가되었습니다. 기준선에서 최대 자발적 환기(MVV, L/min)로 측정한 12주, 24주 및 52주차까지의 변화율(%) 강제 폐활량(FVC, L)으로 측정한 기준선에서 12주차, 24주차 및 52주차까지의 변화율 |
기준선, 12주, 24주 및 52주
|
|
정상화 소변 케라탄 황산염(uKS)
기간: 기준선, 12주, 24주 및 52주
|
요중 KS는 정량적 방법으로 측정하였고 샘플 요중 크레아티닌 측정을 이용하여 정규화하였다. 기준선에서 12주, 24주 및 52주까지 정상화된 소변 케라탄 설페이트의 백분율 변화(ug/mg). |
기준선, 12주, 24주 및 52주
|
|
심폐 운동 검사(CPET) - 운동 기간
기간: 기준선, 25주차 및 52주차
|
피험자는 전자 제동 직립 사이클 에르고미터를 사용하여 최대 증분 운동 테스트를 수행했습니다. 주기 인체측정법은 체중 부하를 제한하는 정형외과적, 말초 혈관 또는 신경학적 제한이 있는 피험자에게 실현 가능한 CPET 방법입니다. CPET 운동 지속 시간(분)으로 측정한 기준선에서 25주 및 52주까지의 변화 |
기준선, 25주차 및 52주차
|
|
심폐 운동 검사(CPET) - 최대 작업량
기간: 기준선, 25주차 및 52주차
|
피험자는 전자 제동 직립 사이클 에르고미터를 사용하여 최대 증분 운동 테스트를 수행했습니다. 주기 인체측정법은 체중 부하를 제한하는 정형외과적, 말초 혈관 또는 신경학적 제한이 있는 피험자에게 실현 가능한 CPET 방법입니다. CPET 피크 워크로드(와트)로 측정한 기준선에서 25주차 및 52주차까지의 변화율 |
기준선, 25주차 및 52주차
|
|
심폐 운동 검사(CPET) - O2 펄스
기간: 기준선, 25주차 및 52주차
|
피험자는 전자 제동 직립 사이클 에르고미터를 사용하여 최대 증분 운동 테스트를 수행했습니다. 주기 인체측정법은 체중 부하를 제한하는 정형외과적, 말초 혈관 또는 신경학적 제한이 있는 피험자에게 실현 가능한 CPET 방법입니다. CPET O2 펄스(ml/beat)로 측정한 기준선에서 25주 및 52주까지의 변화율 |
기준선, 25주차 및 52주차
|
|
심폐 운동 검사(CPET) - 유산소 효율
기간: 기준선, 25주차 및 52주차
|
피험자는 전자 제동 직립 사이클 에르고미터를 사용하여 최대 증분 운동 테스트를 수행했습니다. 주기 인체측정법은 체중 부하를 제한하는 정형외과적, 말초 혈관 또는 신경학적 제한이 있는 피험자에게 실현 가능한 CPET 방법입니다. CPET 에어로빅 효율(ml/와트)로 측정한 기준선에서 25주 및 52주까지의 백분율 변화. 에어로빅 효율성의 감소는 개선으로 해석됩니다. |
기준선, 25주차 및 52주차
|
|
근력 테스트(MST) - 무릎 신전 테스트
기간: 기준선, 25주차 및 52주차
|
MST 무릎 확장 테스트(뉴턴 미터)에서 최대 힘으로 측정된 기준선에서 25주 및 52주까지의 변화.
|
기준선, 25주차 및 52주차
|
|
근력 테스트(MST) - 무릎 굴곡 테스트
기간: 기준선, 25주차 및 52주차
|
MST 무릎 굽힘 테스트(뉴턴 미터)에서 최대 힘으로 측정한 기준선에서 25주 및 52주까지의 백분율 변화.
|
기준선, 25주차 및 52주차
|
|
근력 테스트(MST) - 팔꿈치 굴곡 테스트
기간: 기준선, 25주차 및 52주차
|
MST 팔꿈치 굽힘 테스트(뉴턴 미터)에서 최대 힘으로 측정한 기준선에서 25주 및 52주까지의 백분율 변화.
|
기준선, 25주차 및 52주차
|
|
청소년 소아 통증 도구(APPT) - 통증 강도
기간: 기준선, 12주, 24주 및 52주
|
APPT는 어린이, 청소년 및 젊은 성인의 통증을 평가하는 검증된 다차원 도구입니다. 전체 APPT는 세 부분으로 측정됩니다. APPT 척도의 파트 1은 신체 템플릿을 사용하여 피험자의 통증 위치를 결정합니다. APPT 척도의 파트 2는 10cm 시각적 아날로그 척도(VAS)를 사용하여 통증의 강도를 결정하며 척도의 가장 낮은 지점(0)은 통증 없음으로 표시되고 척도의 가장 높은 지점(10)은 최악의 통증으로 표시됩니다. 판매의 중간 영역에는 3개의 중간 설명어(작은 통증, 중간 통증 및 큰 통증)가 표시되었습니다. APPT 척도의 파트 3은 총 57개의 선택 중에서 대상자가 자신의 고통을 설명하기 위해 선택한 단어의 수와 백분율을 추적하여 고통을 특징짓습니다. 파트 2는 일반적으로 사용되는 다른 통증 척도(VAS 기반)와 가장 유사하므로 파트 2의 결과가 여기에 표시됩니다. 기준선에서 12주, 24주 및 52주까지 통증 강도를 변경합니다. |
기준선, 12주, 24주 및 52주
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Adam Shaywitz, MD PhD, BioMarin Pharmaceutical
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MOR-008
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
모르퀴오 A 증후군에 대한 임상 시험
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)완전한
-
CENTOGENE GmbH Rostock빼는모르퀴오 증후군 A | 모르퀴오 증후군 | Morquio B 질병 | Mucopolysaccharides의 축적독일, 인도, 스리랑카, 이집트
-
Basaksehir Cam & Sakura Şehir Hospital완전한
-
China Medical University Hospital알려지지 않은
-
King Saud University완전한
-
Medical University of Vienna완전한
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
-
Arab American University (Palestine)완전한
BMN 110에 대한 임상 시험
-
BioMarin PharmaceuticalICON plc완전한점액다당류증 IV A형 | 모르퀴오 A 증후군 | MPS IVA미국, 영국, 호주, 대만, 벨기에, 말레이시아, 오스트리아, 캐나다, 포르투갈, 프랑스, 아일랜드, 체코, 덴마크, 이탈리아, 네덜란드, 폴란드, 푸에르토 리코
-
BioMarin Pharmaceutical완전한MPS IV A미국, 캐나다, 프랑스, 영국, 대만, 아르헨티나, 콜롬비아, 일본, 사우디 아라비아, 네덜란드, 덴마크, 대한민국, 브라질, 독일, 포르투갈, 이탈리아, 카타르
-
BioMarin Pharmaceutical완전한모르퀴오 A 증후군 | MPS IVA | 뮤코다당증 IV A미국, 캐나다, 프랑스, 대만, 아르헨티나, 콜롬비아, 스페인, 칠면조, 일본, 사우디 아라비아, 네덜란드, 덴마크, 대한민국, 브라질, 영국, 독일, 노르웨이, 포르투갈, 이탈리아, 카타르
-
BioMarin Pharmaceutical모병
-
BioMarin Pharmaceutical모병
-
Jazz Pharmaceuticals완전한
-
OncoVerity, Inc.Janssen Research & Development, LLC; argenx완전한