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Estudo de Segurança e Exercício de Duas Doses de BMN 110 para Síndrome de Morquio A

24 de dezembro de 2015 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo piloto randomizado, duplo-cego, da segurança e efeitos fisiológicos de duas doses de BMN 110 em pacientes com mucopolissacaridose IVA (síndrome de Morquio A)

O objetivo primário deste estudo foi avaliar a segurança de 2,0 mg/kg/semana e 4,0 mg/kg/semana de BMN 110 em pacientes com síndrome de Morquio A por até 196 semanas. Os objetivos secundários foram investigar o efeito das duas doses na capacidade de exercício por até 196 semanas. Além disso, os parâmetros farmacocinéticos (PK) de ambas as doses de BMN 110 foram avaliados.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

25

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
      • Sherbrook, Quebec, Canadá
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado (ou representante legal autorizado do paciente) após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da realização de qualquer procedimento relacionado à pesquisa. Além disso, os pacientes que não atendem aos requisitos de idade do país e local para consentimento informado devem estar dispostos e aptos a fornecer consentimento por escrito (se necessário) e consentimento informado por escrito por um representante legalmente autorizado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de realização de qualquer procedimento relacionado à pesquisa.
  • Tem diagnóstico clínico documentado de Síndrome de Morquio A (MPS IVA) com base em sinais e sintomas clínicos de MPS IVA e atividade enzimática reduzida de fibroblastos ou leucócitos N-acetilgalactosamina-6-sulfatase (GALNS) ou teste genético confirmando o diagnóstico de MPS IVA.
  • Tem pelo menos 7 anos de idade
  • É capaz de caminhar ≥ 200 metros conforme avaliado pelo Teste de Caminhada de 6 minutos (6MWT)
  • Se sexualmente ativo, está disposto a usar um método aceitável de contracepção durante a participação no estudo
  • Se for mulher em idade fértil, deve ter um teste de gravidez negativo na visita de triagem e estar disposta a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo
  • Está disposto e é capaz de realizar todos os procedimentos do estudo, incluindo teste de exercício cardiopulmonar (CPET)

Critério de exclusão:

  • Incapacidade de realizar um teste de esforço devido à mobilidade limitada
  • Peso corporal superior a 95 kg na triagem
  • Apneia do sono grave e não tratada, medida durante a triagem com um dispositivo de teste de sono doméstico
  • Pacientes com histórico ou condição atual de apnéia do sono ou distúrbios respiratórios do sono sob tratamento adequado podem ser inscritos se aprovados pelo monitor médico.
  • Requisito de oxigênio suplementar
  • Uso de assistência ventilatória nos 3 meses anteriores à entrada no estudo
  • O uso de pressão positiva nas vias aéreas (pressão positiva contínua nas vias aéreas, CPAP ou pressão nas vias aéreas de dois níveis) para tratamento de apneia do sono ou distúrbios respiratórios do sono é permitido se as configurações permanecerem estáveis ​​por pelo menos 1 mês antes da entrada no estudo e for aprovado pelo médico monitor.
  • Tem uma doença ou condição concomitante, incluindo, entre outros, instabilidade sintomática da coluna cervical, compressão da medula espinhal clinicamente significativa ou doença cardíaca grave que interferiria na participação no estudo ou representaria um risco à segurança, conforme determinado pelo investigador
  • Tem transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) anterior
  • Recebeu tratamento anterior com BMN 110
  • Tem hipersensibilidade conhecida ao BMN 110 ou seus excipientes
  • Teve uma grande cirurgia dentro de 3 meses antes da entrada no estudo ou está planejando fazer uma grande cirurgia durante a duração do estudo
  • Uso de qualquer outro produto experimental (IP) ou dispositivo médico experimental dentro de 30 dias antes do início do Período de triagem ou requer qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas
  • Está grávida ou amamentando durante o Período de Triagem ou planeja engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo
  • Tem uma doença ou condição concomitante que pode interferir na participação ou na segurança do estudo e/ou na capacidade de realizar os procedimentos do estudo conforme determinado pelo investigador
  • Tem qualquer condição que, na visão do Investigador, represente um risco à segurança do paciente
  • Tem qualquer condição que, na visão do Investigador, coloque o paciente em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não concluir o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BMN 110 Semanal a 2,0 mg/kg/semana
Medicamento: BMN 110
Infusões IV semanais de BMN 110 a 2,0 mg/kg/semana durante um período de aproximadamente 4 horas por infusão por até 192 semanas.
Outros nomes:
  • ERT
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNS
  • terapia de reposição enzimática
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfato
  • sulfatase
  • elosulfase alfa
Medicamento: BMN 110
Infusões IV semanais de BMN 110 a 4,0 mg/kg/semana durante um período de aproximadamente 4 horas por infusão por 27 semanas e, eventualmente, a transição para 2,0 mg/kg/semana por até 166 semanas adicionais.
Outros nomes:
  • ERT
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNS
  • terapia de reposição enzimática
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfato
  • sulfatase
  • elosulfase alfa
Experimental: BMN 110 Semanal a 4,0 mg/kg/semana
Medicamento: BMN 110
Infusões IV semanais de BMN 110 a 2,0 mg/kg/semana durante um período de aproximadamente 4 horas por infusão por até 192 semanas.
Outros nomes:
  • ERT
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNS
  • terapia de reposição enzimática
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfato
  • sulfatase
  • elosulfase alfa
Medicamento: BMN 110
Infusões IV semanais de BMN 110 a 4,0 mg/kg/semana durante um período de aproximadamente 4 horas por infusão por 27 semanas e, eventualmente, a transição para 2,0 mg/kg/semana por até 166 semanas adicionais.
Outros nomes:
  • ERT
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNS
  • terapia de reposição enzimática
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfato
  • sulfatase
  • elosulfase alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação de segurança
Prazo: Período de estudo completo, até 192 semanas ou ETV (visita de término antecipado)

O objetivo primário do estudo é avaliar a segurança das infusões semanais de BMN 110; as variáveis ​​de segurança incluíram Eventos Adversos (EAs).

Os dados da medida de resultado primário são apresentados com mais detalhes na seção de eventos adversos.
Período de estudo completo, até 192 semanas ou ETV (visita de término antecipado)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de caminhada de 6 minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Mudança da linha de base para a Semana 12, 24 e 52 medida em distância percorrida (metros) no 6MWT.
Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Teste de subida de escada de 3 minutos (3MSCT)
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Mudança da linha de base para a Semana 12, 24 e 52 conforme medido em velocidade (escadas/min) em 3MSCT.
Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Teste de Função Respiratória (MVV e FVC)
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24 e 52

A função respiratória foi avaliada por espirometria de acordo com os padrões da American Thoracic Society.

Alteração percentual desde o início até as semanas 12, 24 e 52, conforme medido pela ventilação voluntária máxima (MVV, L/min) Alteração percentual desde o início até as semanas 12, 24 e 52, conforme medido pela capacidade vital forçada (FVC, L)
Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Sulfato de queratan de urina normalizada (uKS)
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24 e 52

O KS urinário foi medido por um método quantitativo e normalizado usando a medida de creatinina urinária da amostra.

Alteração percentual desde o início até a Semana 12, 24 e 52 na urina normalizada de queratan sulfato (ug/mg).
Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Teste Cardiopulmonar de Exercício (CPET) - Duração do Exercício
Prazo: Linha de base, semanas 25 e 52

Os indivíduos realizaram o teste de exercício incremental máximo usando um cicloergômetro vertical freado eletronicamente. A bicicleta ergométrica é um método de TCPE que pode ser viável em indivíduos com limitações ortopédicas, vasculares periféricas ou neurológicas que restringem o suporte de peso.

Mudança da linha de base para a Semana 25 e 52, conforme medido pela duração do exercício do TCPE (min)
Linha de base, semanas 25 e 52
Teste de Exercício Cardiopulmonar (CPET) - Pico de Carga de Trabalho
Prazo: Linha de base, semanas 25 e 52

Os indivíduos realizaram o teste de exercício incremental máximo usando um cicloergômetro vertical freado eletronicamente. A bicicleta ergométrica é um método de TCPE que pode ser viável em indivíduos com limitações ortopédicas, vasculares periféricas ou neurológicas que restringem o suporte de peso.

Alteração percentual da linha de base até a semana 25 e 52 conforme medido pela carga de trabalho de pico do CPET (watt)
Linha de base, semanas 25 e 52
Teste de Exercício Cardiopulmonar (CPET) - Pulso de O2
Prazo: Linha de base, semanas 25 e 52

Os indivíduos realizaram o teste de exercício incremental máximo usando um cicloergômetro vertical freado eletronicamente. A bicicleta ergométrica é um método de TCPE que pode ser viável em indivíduos com limitações ortopédicas, vasculares periféricas ou neurológicas que restringem o suporte de peso.

Alteração percentual da linha de base até a Semana 25 e 52, conforme medido pelo pulso de O2 do TCPE (ml/batimento)
Linha de base, semanas 25 e 52
Teste de Exercício Cardiopulmonar (CPET) - Eficiência Aeróbica
Prazo: Linha de base, semanas 25 e 52

Os indivíduos realizaram o teste de exercício incremental máximo usando um cicloergômetro vertical freado eletronicamente. A bicicleta ergométrica é um método de TCPE que pode ser viável em indivíduos com limitações ortopédicas, vasculares periféricas ou neurológicas que restringem o suporte de peso.

Alteração percentual desde a linha de base até as semanas 25 e 52, conforme medido pela eficiência aeróbica do TCPE (ml/watt).

Observe que o declínio na eficiência aeróbica se traduz em uma melhoria
Linha de base, semanas 25 e 52
Teste de Força Muscular (MST) - Teste de Extensão do Joelho
Prazo: Linha de base, semanas 25 e 52
Mudança da linha de base para a Semana 25 e 52 conforme medido pelo pico de força no teste de extensão do joelho MST (metros newton).
Linha de base, semanas 25 e 52
Teste de Força Muscular (MST) - Teste de Flexão do Joelho
Prazo: Linha de base, semanas 25 e 52
Alteração percentual da linha de base até a semana 25 e 52 conforme medido pelo pico de força no teste de flexão do joelho MST (metros de newton).
Linha de base, semanas 25 e 52
Teste de Força Muscular (MST) - Teste de Flexão do Cotovelo
Prazo: Linha de base, semanas 25 e 52
Alteração percentual da linha de base até a Semana 25 e 52 conforme medido pela força de pico no teste de flexão do cotovelo MST (metros de newton).
Linha de base, semanas 25 e 52
Ferramenta de Dor Pediátrica para Adolescentes (APPT) - Intensidade da Dor
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24 e 52

O APPT é uma ferramenta validada e multidimensional para avaliar a dor em crianças, adolescentes e adultos jovens. O APPT completo é medido em três partes - A parte 1 da escala APPT determina os locais de dor do sujeito usando um modelo corporal. A parte 2 da escala APPT determina a intensidade da dor usando uma escala visual analógica (VAS) de 10 cm com o ponto mais baixo da escala (0) rotulado como Sem dor e o ponto mais alto da escala (10) rotulado como a pior dor possível. As regiões intermediárias da venda foram rotuladas com 3 descritores intermediários (pouca dor, média dor e grande dor). A parte 3 da escala APPT caracteriza a dor rastreando o número e a porcentagem de palavras selecionadas pelos sujeitos para descrever sua dor de um total de 57 opções. A Parte 2 corresponde mais de perto a outras escalas de dor normalmente usadas (baseadas na VAS) e, por esse motivo, os resultados da Parte 2 são apresentados aqui.

Mudança da linha de base para a semana 12, 24 e 52 na intensidade da dor.
Linha de base, semanas 12, 24 e 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Adam Shaywitz, MD PhD, BioMarin Pharmaceutical

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de novembro de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de novembro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de maio de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de maio de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

31 de maio de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

1 de fevereiro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de dezembro de 2015

Última verificação

1 de dezembro de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MOR-008

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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