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モルキオA症候群に対するBMN 110の2回投与の安全性と運動に関する研究

2015年12月24日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

ムコ多糖症IVA（モルキオA症候群）患者におけるBMN 110の2回投与の安全性と生理学的効果に関する無作為二重盲検パイロット研究

この研究の主な目的は、196 週間までのモルキオ A 症候群患者における BMN 110 の 2.0 mg/kg/週および 4.0 mg/kg/週の安全性を評価することでした。 二次的な目的は、最大 196 週間の運動能力に対する 2 つの用量の効果を調査することでした。 さらに、ＢＭＮ１１０の両方の用量の薬物動態（ＰＫ）パラメータを評価した。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

25

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ
  • イギリス
      • Manchester、イギリス
    • Northern Ireland
      • Belfast、Northern Ireland、イギリス
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ
      • Sherbrook、Quebec、カナダ
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -研究の性質が説明された後、研究関連の手順を実行する前に、書面で署名されたインフォームドコンセント（または患者の法的に権限を与えられた代理人）を提供する意思があり、提供できる。 また、インフォームドコンセントのための国および地域の年齢要件を満たさない患者は、研究の性質が説明された後、法的に権限を与えられた代表者による書面による同意（必要な場合）および書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる必要があります。研究関連の手順の実行。
  • -MPS IVAの臨床徴候と症状に基づいてMorquio A症候群（MPS IVA）の臨床診断を文書化し、線維芽細胞または白血球のN-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ（GALNS）酵素活性の低下またはMPS IVAの診断を確認する遺伝子検査を文書化しました。
  • 7歳以上である
  • -6分間の歩行テスト（6MWT）で評価されたように、200メートル以上歩くことができます
  • -性的に活発な場合、研究に参加している間、許容される避妊方法を使用する意思がある
  • -出産の可能性のある女性の場合、スクリーニング訪問で妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受ける意思がある
  • -心肺運動検査（CPET）を含むすべての研究手順を喜んで実行できます

除外基準:

  • 可動性が制限されているため、運動テストを実行できない
  • -スクリーニング時の体重が95 kgを超える
  • -家庭用睡眠検査装置によるスクリーニング中に測定された、重度の未治療の睡眠時無呼吸
  • 適切な治療を受けている睡眠時無呼吸または睡眠呼吸障害の病歴または現在の状態を有する患者は、医療モニターによって承認された場合に登録することができます。
  • 酸素補給の必要性
  • -研究に参加する前の3か月間の人工呼吸器の使用
  • -睡眠時無呼吸または睡眠呼吸障害の治療のための気道陽圧（持続気道陽圧、CPAP、またはバイレベル気道圧）の使用は、設定が試験開始前の少なくとも 1 か月間安定しており、医療機関によって承認されている場合に許可されます。モニター。
  • -症候性頸椎不安定性、臨床的に重大な脊髄圧迫、または重度の心臓病を含むがこれらに限定されない併発疾患または状態を持っている 研究への参加を妨げるか、治験責任医師が決定した安全上のリスクをもたらす
  • 以前に造血幹細胞移植（HSCT）を受けている
  • -BMN 110による以前の治療を受けている
  • -BMN 110またはその賦形剤に対する既知の過敏症があります
  • -研究に参加する前の3か月以内に大手術を受けたか、研究期間中に大手術を受ける予定です
  • -スクリーニング期間の開始前30日以内に他の治験薬（IP）または治験医療機器を使用するか、予定されたすべての治験評価が完了する前に治験薬を必要とします
  • -スクリーニング期間中に妊娠中または授乳中、または研究中のいつでも妊娠する予定（自分またはパートナー）
  • -研究への参加や安全性、および/または研究者によって決定された研究手順を実行する能力を妨げる可能性のある疾患または状態を併発している
  • -治験責任医師の見解では、患者に安全上のリスクをもたらす状態があります
  • -治験責任医師の見解では、患者を治療コンプライアンスが不十分であるか、研究を完了しないリスクが高い状態にしています

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BMN 110 毎週 2.0 mg/kg/週
薬：BMN110
BMN 110 の 2.0 mg/kg/週の毎週の IV 注入を、1 回の注入につき約 4 時間、最大 192 週間。
他の名前：
  • ERT
  • N-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ
  • ガラクトース-6-スルファターゼ
  • ガルンズ
  • 酵素補充療法
  • N-アセチルガラクトサミン-6-硫酸
  • スルファターゼ
  • エロスルファーゼ アルファ
薬：BMN110
BMN 110 を 4.0 mg/kg/週で 27 週間、1 回の注入につき約 4 時間にわたって毎週 IV 注入し、最終的にはさらに 166 週間まで 2.0 mg/kg/週に移行します。
他の名前：
  • ERT
  • N-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ
  • ガラクトース-6-スルファターゼ
  • ガルンズ
  • 酵素補充療法
  • N-アセチルガラクトサミン-6-硫酸
  • スルファターゼ
  • エロスルファーゼ アルファ
実験的：BMN 110 毎週 4.0 mg/kg/週
薬：BMN110
BMN 110 の 2.0 mg/kg/週の毎週の IV 注入を、1 回の注入につき約 4 時間、最大 192 週間。
他の名前：
  • ERT
  • N-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ
  • ガラクトース-6-スルファターゼ
  • ガルンズ
  • 酵素補充療法
  • N-アセチルガラクトサミン-6-硫酸
  • スルファターゼ
  • エロスルファーゼ アルファ
薬：BMN110
BMN 110 を 4.0 mg/kg/週で 27 週間、1 回の注入につき約 4 時間にわたって毎週 IV 注入し、最終的にはさらに 166 週間まで 2.0 mg/kg/週に移行します。
他の名前：
  • ERT
  • N-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ
  • ガラクトース-6-スルファターゼ
  • ガルンズ
  • 酵素補充療法
  • N-アセチルガラクトサミン-6-硫酸
  • スルファターゼ
  • エロスルファーゼ アルファ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性評価
時間枠：全研究期間、最大 192 週間または ETV (早期終了訪問)

この研究の主な目的は、BMN 110 の毎週の注入の安全性を評価することです。安全変数には、有害事象（AE）が含まれていました。

主要な結果の測定データは、有害事象のセクションでより詳細に表示されます。
全研究期間、最大 192 週間または ETV (早期終了訪問)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6 分間歩行テスト (6MWT)
時間枠：ベースライン、12、24、および 52 週
ベースラインから 12、24、および 52 週までの変化は、6MWT での歩行距離 (メートル) で測定されます。
ベースライン、12、24、および 52 週
3 分間の階段昇降テスト (3MSCT)
時間枠：ベースライン、12、24、および 52 週
3MSCT の速度 (階段/分) で測定された、ベースラインから 12、24、および 52 週までの変化。
ベースライン、12、24、および 52 週
呼吸機能検査（MVVおよびFVC）
時間枠：ベースライン、12、24、および 52 週

呼吸機能は、米国胸部学会の基準に従ってスパイロメトリーによって評価されました。

ベースラインから 12、24、および 52 週までの変化率 (最大自発換気量 (MVV、L/min)) 強制肺活量 (FVC、L) で測定されたベースラインから 12、24、および 52 週までの変化率
ベースライン、12、24、および 52 週
正規化尿ケラタン硫酸 (uKS)
時間枠：ベースライン、12、24、および 52 週

尿中 KS は定量的方法で測定し、サンプルの尿中クレアチニン測定値を使用して正規化しました。

ベースラインから 12、24、および 52 週までの標準化尿ケラタン硫酸の変化率 (ug/mg)。
ベースライン、12、24、および 52 週
心肺運動負荷試験 (CPET) - 運動時間
時間枠：ベースライン、25週目および52週目

被験者は、電子的にブレーキをかけた直立サイクル エルゴメーターを使用して、最大増分運動テストを実行しました。 サイクル エルゴメトリーは、体重負荷を制限する整形外科、末梢血管、または神経学的制限を有する被験者に適用可能な CPET の方法です。

ベースラインから 25 週および 52 週までの CPET 運動時間 (分) で測定された変化
ベースライン、25週目および52週目
心肺運動負荷試験 (CPET) - ピーク負荷
時間枠：ベースライン、25週目および52週目

被験者は、電子的にブレーキをかけた直立サイクル エルゴメーターを使用して、最大増分運動テストを実行しました。 サイクル エルゴメトリーは、体重負荷を制限する整形外科、末梢血管、または神経学的制限を有する被験者に適用可能な CPET の方法です。

ベースラインから 25 週目および 52 週目までの CPET ピーク ワークロードで測定された変化率 (ワット)
ベースライン、25週目および52週目
心肺運動負荷試験 (CPET) - O2 パルス
時間枠：ベースライン、25週目および52週目

被験者は、電子的にブレーキをかけた直立サイクル エルゴメーターを使用して、最大増分運動テストを実行しました。 サイクル エルゴメトリーは、体重負荷を制限する整形外科、末梢血管、または神経学的制限を有する被験者に適用可能な CPET の方法です。

CPET O2 パルスで測定したベースラインから 25 週および 52 週までの変化率 (ml/ビート)
ベースライン、25週目および52週目
心肺運動試験 (CPET) - 有酸素効率
時間枠：ベースライン、25週目および52週目

被験者は、電子的にブレーキをかけた直立サイクル エルゴメーターを使用して、最大増分運動テストを実行しました。 サイクル エルゴメトリーは、体重負荷を制限する整形外科、末梢血管、または神経学的制限を有する被験者に適用可能な CPET の方法です。

ベースラインから 25 週目および 52 週目までの変化率 (CPET 有酸素効率 (ml/ワット) で測定)。

有酸素効率の低下は改善につながることに注意してください
ベースライン、25週目および52週目
筋力テスト (MST) - 膝伸展テスト
時間枠：ベースライン、25週目および52週目
ベースラインから 25 週および 52 週までの MST 膝関節伸展テスト (ニュートン メートル) のピーク力によって測定される変化。
ベースライン、25週目および52週目
筋力テスト (MST) - 膝屈曲テスト
時間枠：ベースライン、25週目および52週目
ベースラインから 25 週目および 52 週目までの MST 膝屈曲テストのピーク力で測定した変化率 (ニュートン メートル)。
ベースライン、25週目および52週目
筋力テスト (MST) - 肘屈曲テスト
時間枠：ベースライン、25週目および52週目
ベースラインから 25 週目および 52 週目までの MST 肘屈曲テストでのピーク力によって測定された変化率 (ニュートン メートル)。
ベースライン、25週目および52週目
思春期小児疼痛ツール (APPT) - 疼痛強度
時間枠：ベースライン、12、24、および 52 週

APPT は、子供、青年、および若年成人の痛みを評価するための検証済みの多次元ツールです。 完全な APPT は 3 つの部分で測定されます。APPT スケールのパート 1 は、身体テンプレートを使用して被験者の痛みの位置を決定します。 APPT スケールのパート 2 は、10 cm のビジュアル アナログ スケール (VAS) を使用して、スケールの最低点 (0) を痛みなしとラベル付けし、スケールの最高点 (10) を最悪の可能性のある痛みとラベル付けして、痛みの強度を決定します。 販売の中間領域には、3 つの中間記述子 (小さな痛み、中程度の痛み、大きな痛み) が付けられました。 APPT スケールのパート 3 は、合計 57 の選択肢から被験者が痛みを説明するために選択した単語の数と割合を追跡することにより、痛みを特徴付けます。 パート 2 は、他の一般的に使用される疼痛スケール (VAS に基づく) と最も密接に対応しているため、パート 2 の結果をここに示します。

ベースラインから 12、24、および 52 週までの痛みの強さの変化。
ベースライン、12、24、および 52 週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

BioMarin Pharmaceutical

捜査官

  • スタディディレクター：Adam Shaywitz, MD PhD、BioMarin Pharmaceutical

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2012年4月1日

一次修了 (実際)

2014年11月1日

研究の完了 (実際)

2014年11月1日

試験登録日

最初に提出

2012年5月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年5月29日

最初の投稿 (見積もり)

2012年5月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2016年2月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2015年12月24日

最終確認日

2015年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MOR-008

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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